儿童患者报告结局测量信息系统的研究进展

张雯 袁长蓉

摘 要 将患者报告结局（patient-reported outcomes，PROs）纳入医疗护理决策已成为近年来国内外的研究热点。由美国国立卫生研究院（NIH）牵头研制的“患者报告结局测量信息系统（patient-reported outcomes measurement information system，PROMIS）”是测量患者报告结局的最新工具和国际标准，儿童患者报告结局测量信息系统（pediatric PROMIS）是其中重要的组成部分，是当前针对5～17岁儿童及青少年症状和生活质量自我评估的最重要的国际标准化工具系统。全文收集并复习近年来国内外有关儿童PROMIS的应用现状以及对未来发展趋势思考的相关文献，以期作为研究和制订我国儿童患者报告结局系统的借鉴，为临床儿童自我报告结局的大数据收集及应用提供依据。

关键词 信息系统；患者报告结局；测量；儿童

中图分类号：R197.323 文献标志码：A 文章编号：1006-1533（2020）08-0005-04

Research progress of pediatric patient-reported outcomes measurement information system

ZHANG Wen， YUAN Changrong

（School of Nursing of Fudan University， Shanghai 200032， China）

ABSTRACT In recent years， it has become a research hotspot at home and abroad to incorporate patient-reported outcomes（PROs） into medical care decision-making. The patient-reported outcomes measurement information system（PROMIS）， which was funded by the US National Institutes of Health（NIH）， is the latest tool and international standard for the measurement of patient-reported outcomes， pediatric patient-reported outcomes measurement information system（pediatric PROMIS） is an important part of it， and is the most important international standardized tool system for self-assessment of symptoms and quality of life for children and adolescents aged 5-17 years. The full text collects and reviews the current literature on the status of childrens PROMIS application in recent years at home and abroad， as well as relevant literature on future development trends， in order to provide a reference for the research and development of the system of pediatric patient-reported outcomes in China， and provide a basis for the collection and application of big data of clinical pediatric self-reported outcomes.

KEY WORDS information system； patient-reported outcomes； measure； children

近年来，患者自我报告健康结局（patient-reported outcomes，PROs）日益受到关注，“倾听患者声音”已成为国内外新的研究热点。研究证明，患者对症状的自我评估比观察者评估更加敏感、具体和可靠[1]。10余年来，医疗卫生领域非常重視PROs在临床数据完整性中的作用，研制了不少PROs测量评估工具，这些工具基于不同病种、不同人群，结果常不具可比性。2004年美国国立卫生研究院（NIH）牵头斥巨资研制了患者报告结局测量信息系统（patient-reported outcomes measurement information system，PROMIS），将其作为患者报告结局评估的国际标准工具。儿童患者报告结局测量信息系统（pediatric patient-reported outcomes measurement information system，pediatric PROMIS）则是PROMIS中针对儿童症状和生活质量等的自我评估系统。本文对儿童PROMIS的基本内容、特点、国内外的检验情况以及未来发展等方面进行综述，以期为未来我国儿童领域与国际接轨、标准化的患者报告结局研究提供借鉴，以科学全面地填补临床儿童自我报告结局的内容。

1 儿童PROMIS概况

1.1 儿童PROMIS基本内容

儿童PROMIS是针对5～17岁儿童及青少年研制，采用现代测量理论构建，使其在不同疾病、不同人群间的测量结果具有直接可比性。儿童PROMIS通过问卷收集儿童症状自我报告的信息和主观感受，包括生理、心理及社会健康三大模块，有简表（short form，SF）、特征集（profile）和计算机自适应系统（computerized adaptive testing，CAT）三种形式。至2018年7月已开发及正在开发的儿童PROMIS领域如图1所示，其中比较成熟且可推广应用的领域包括生理健康中的疲劳、移动性、疼痛影响、上肢功能和哮喘影响，心理健康中的焦虑、抑郁症状和愤怒，和社会健康中的同伴关系[2]。

1.2 儿童PROMIS的特点

儿童PROMIS包括儿童版本（self-reported health）和父母版本（proxy-reported health）两种测评问卷。基于不同年龄段儿童认知能力差异，8～17岁儿童和其父母可各自完成对应版本的测评，而5～7岁儿童则仅需其父母完成问卷。虽然多项研究表明，父母报告的健康结局与患儿自身报告在心理、社会等领域的一致性较低[3-4]，但对于5～7岁儿童，其最为亲近的长期照护者如父母的报告，无疑可以最大程度地补充患儿的健康相关信息，为医护人员了解患儿健康状态和感受提供必要的参考。儿童PROMIS可为医护人员开展针对性症状干预措施和支持性照护提供依据。

2 儿童PROMIS的检验进展

儿童PROMIS最初是基于4 129名8～17岁健康及慢性病儿童青少年样本开发而成。初步构建了9个领域的条目池和简表，包括上肢功能、移动性、疼痛影响、疲劳、抑郁症状、焦虑、愤怒、同伴关系和哮喘影响。经大样本验证，所有条目池及多数简表信度均大于0.90，信效度良好[5-8]。为进一步验证儿童PROMIS在特异性儿童慢性病或症状人群中的信效度、可行性、有效性、随时间变化的反应度等，研究者近年来致力于对已有儿童PROMIS相关领域在特异性人群中的检验。

2.1 基于不同疾病人群的检验

基于已开发的儿童PROMIS领域，国内外研究者陆续在不同疾病人群中验证其效能，目前最常见的是在哮喘、癌症、慢性肾病、镰状细胞病等慢性病患儿中的检验应用。美国Thissen等[9]自2011年起就在哮喘儿童中验证哮喘影响量表（pediatric asthma impact scale，PAIS）的有效性，通过与相似量表儿童生存质量测定量表（pediatric quality of life inventory，PedsQL）中的哮喘模块进行比较，证明两者有较强的聚合效度。Forrest等[10]也以哮喘患儿为样本，证明了儿童整体健康（global health）量表儿童版和父母版均有良好的信效度。癌症是国内外研究者检验和应用儿童PROMIS的重要领域。美国Hinds等[11-12]对除哮喘外的八大简表在癌症儿童中的效能进行了检验，证明八大简表随疾病时间变化的反应度良好，在癌症患儿中具有良好的可行性和有效性。刘砚燕[2，13]在汉化引入儿童PROMIS八大简表时，亦以癌症患儿作为检验人群，全面验证了其在我国癌症患儿中具有较好的跨文化等价性、信效度以及反应度。Gipson等[14]在151例肾病综合征患儿中，对除哮喘和愤怒外的7个领域进行检验，PROMIS得分与健康相关生活质量（HRQOL）报告结果一致性高，同时通过网络问卷填写方式证明了电子化PROMIS量表的可行性和高效性。除了以上几种常见的儿童慢性病，近年来越来越多的研究者开始在其他疾病领域中探索儿童PROMIS的效能，比如纤维肌痛症、骨折、关节炎、脑瘫、克罗恩病和自闭症患儿等[15-21]。

2.2 基于不同症状人群的检验

除在特定疾病领域中检验外，还有研究者将儿童PROMIS应用于某一类症状的人群中，即基于症状人群进行检验。目前仅有研究者针对慢性疼痛人群进行的检验和应用。Kashikar-Zuck等[22]針对慢性疼痛门诊中的患儿，对82例患儿及63例患儿父母，以纵向研究方式验证并评价了儿童PROMIS中疼痛影响、疲劳、焦虑、抑郁、活动性、上肢功能和同伴关系量表的效能，结果证明7个PROMIS领域都表现出了对时间变化的良好反应度，初步证实了PROMIS在儿童慢性疼痛诊断中的有效性，为在慢性疼痛患儿中应用PROMIS提供了初步支持，也进一步证实了儿童PROMIS跨疾病进行症状评估和管理的有效性。

综上所述，一系列研究证实儿童PROMIS不仅具有普适性，对于一些常见儿童慢性病或症状评估更具有良好的特异性。

3 儿童PROMIS的国内外研究进展及发展趋势

3.1 国外研究进展和发展趋势

目前，美国NIH有多项正在资助的儿童PROMIS相关项目，除了对新型测量方法的开发，如将PROMIS扩展到面部外观测量领域的PROMIS-Face研发外，NIH还大力支持儿童PROMIS在不同人群、不同领域中的检验研究，如在慢性肾病、克罗恩病、哮喘及过敏性皮炎等患儿中的有效性检验，共计资助研究费用超过700万美金。

随着第一阶段九大领域量表日趋成熟，发展新领域及条目池是儿童PROMIS新阶段的任务，如压力体验、主观幸福感、身体活动、静坐行为和强力活动等新领域正处于研制阶段，另外基于各类统计学方法对现有条目池进行必要的扩展也是新的发展方向[2]。

3.2 我国研究进展和发展趋势

PROMIS由美国NIH发起研制，后续验证和应用也多是由英语国家研究者进行，而我国是较早关注到PROMIS重要价值的非英语国家。

2011年，我国袁长蓉教授团队最先与美国华盛顿国立儿童医学中心Pamela Hinds教授的科研团队合作，与美方同步开展中国版儿童PROMIS癌症相关简表的研制与测评。刘砚燕[2，13]报道引进了初版九大领域量表中除哮喘之外的其他8个量表的简表形式（疲劳、疼痛影响、身体功能-移动性、身体功能-上肢功能、焦虑、抑郁症状、愤怒、同伴关系），对儿童及父母两大版本简表进行信效度、反应度以及中美两国研究对象跨性别、跨年龄、跨语言的等价性进行检验和分析，并在癌症儿童人群中进行验证，这也是儿童PROMIS目前可用的简体中文版本部分。近年来，基于中文版儿童PROMIS，Wang等[23-24]开发了儿童PROMIS八大简表手机应用软件，并在急性淋巴细胞性白血病患儿及其父母中应用，作为症状评估以及结局测量的工具。徐艳华等[25]运用儿童PROMIS简表收集白血病儿童症状，对患儿多症状进行特征分类，了解群体异质性。另外，除儿童PROMIS简体中文版八大简表外，目前还有我国其他学者较早翻译的认知功能量表的繁体中文版。

目前，我國正式获得PROMIS健康组织（PHO）授权的代表团队包括复旦大学护理学院袁长蓉教授团队和台湾大学医学院Ay-Woan Pan教授团队。我国儿童PROMIS发展尚处于起步阶段，儿童PROMIS其他领域条目池的翻译正在进行中，而后续基于我国临床实践需要对儿童PROMIS在不同疾病或症状领域进行验证和应用，并逐步发展具有疾病特色的症状特征集以及更为简便省时的计算机自适应系统，也是未来儿童PROMIS在我国的主要发展趋势和方向。

4 总结及思考

儿童作为一个特殊的群体，在医疗活动中，其自身的报告和感受长期处于被忽略和不信任的地位。尤其我国临床环境中习惯使用医护人员或父母的报告来代替患儿的报告，忽视患儿的声音，这对于患儿疾病康复乃至身心发展都是极其不利的。儿童PROMIS的出现为填补临床上患儿自我报告结局部分的空白提供了科学可靠、标准化的工具，对患儿参与医疗过程并接受针对性的照护具有重要意义。

但是，面对儿童PROMIS的快速发展，我们也必须正视可能的问题和困难。首先，儿童PROMIS是基于西方儿童开发的，与我国儿童存在较大的文化、环境或疾病特点等差异，所以在汉化和检验时，跨文化调试以及基于我国临床环境和疾病特点进行人群的选择就变得格外重要。同时，儿童PROMIS可应用于疾病和健康人群，而目前国内外始终缺乏在健康人群中的应用检验。第二，我国医护人员对儿童自我报告的认可度和接受度仍处于较低水平。虽然目前多数医护人员认可儿童自我报告的可靠性和重要性，但涉及到将其融入临床常规工作中时更多人表示不支持，说明对自我报告结局临床决策价值的认识不够深入[26]。同时，临床医护人员对儿童PROMIS的知识和技能也是匮乏的，因此在发展儿童PROMIS量表的同时，应该通过怎样的方式提高临床医护人员对儿童PROMIS的认知，这也是在接下来的研究中需要思考和关注的重点。

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