“基因魔剪”首次在人体内使用
2020-03-18 16:38
文萃报·周五版 2020年11期
据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治療遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10），此试验具有里程碑意义。LCA10是导致儿童失明的主要原因，目前尚无治疗方法。CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之称，在最新试验中，这种基因编辑系统的组件将被编码于病毒基因组中，然后直接注入患者眼睛的近光感受器细胞内，收到较好疗效。（摘自《科技日报》3.9）
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