美国FDA资助6个罕见病治疗药物临床试验研究项目

美国FDA于2020年10月8日宣布拨款总额超过1 600万美元用于在未来4年内资助6个在研孤儿药(用于治疗罕见病的药物)开展临床试验研究。

FDA的“孤儿产品临床试验资助计划”(Orphan Products Clinical Trials Grants Program)创始于1983年，由美国国会拨款设立。2020财政年度FDA“孤儿产品临床试验资助计划”总共收到47项孤儿药临床试验研究资助申请，但最后通过专家组评审最终获得资助的只有6项，具体名单如下：

(1)Emixustat hydrochloride(盐酸二苯甲酸)用于治疗斯图加特病的3期临床试验研究(phase 3 study of emixustat hydrochloride for the treatment of Stargardt disease)；研究机构：华盛顿州西雅图市Acucela公司；资助金额：160万美元；资助时间：4年。

(2)单克隆抗体ustekinumab用于预防移植物与宿主病(GVHD)的2期临床试验研究；研究机构：华盛顿州西雅图市弗雷德·哈钦森癌症研究中心(Fred Hutchinson Cancer Research Center)；资助金额：350万美元；资助时间：4年。

(3)硝酸镓静脉注射用于治疗非结核分枝杆菌引起的囊性纤维化1b期临床试验研究(phase 1b study of IV gallium nitrate for the treatment of cystic fibrosis patients colonized with nontuberculosis mycobacterium)；研究机构：华盛顿州西雅图儿童医院；资助金额：300万美元；资助时间：4年。

(4)CD4定向嵌合体抗原受体T细胞疗法用于治疗CD4阳性T细胞瘤1期临床试验研究(phase 1 study of CD4 redirected chimeric antigen receptor T cell therapy for the treatment of CD4 positive T cell neoplasms)；研究机构：纽约州立大学石溪分校；资助金额：310万美元；资助时间：4年。

(5)ABTL0812(一种具有抗癌活性的小分子)用于治疗胰腺癌的1/2期研究[phase 1/2 study of ABTL0812 (a small molecule with anti-cancer activity) for the treatment of pancreatic cancer]；研究机构：俄亥俄州辛辛那提大学；资助金额：190万美元；资助时间：4年。

(6)口服阿扎西丁加罗米德普辛用于治疗周围T细胞淋巴瘤2期临床试验研究(phase 2 study of oral azacytidine plus romidepsin for the treatment of peripheral T-cell lymphoma)；研究机构：弗吉尼亚大学；资助金额：320万美元；资助时间：4年。