美国FDA批准Enspryng(satralizumab-mwge)用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病

2020-03-03 17:32夏训明

广东药科大学学报 2020年5期

美国FDA于2020年8月17日宣布批准基因泰克公司药物Enspryng(satralizumab-mwge)用于抗水通道蛋白4(anti-aquaporin-4，AQP4)抗体阳性的成人患者治疗视神经脊髓炎谱系疾病(neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD)。

NMOSD是一种罕见的中枢神经自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。患者通常会出现视神经炎，主要症状是眼睛疼痛和视力减退(丧失)。约50%的患者会出现永久性视力受损和瘫痪。据估计，美国全国总共约只有4 000～8 000人患有视神经脊髓炎谱系疾病，确实非常罕见。

Enspryng是FDA批准的第3种治疗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病的药物。此前，美国FDA曾于2019年6月27日通过优先审评审批程序(Priority Review)批准亚力兄制药公司的药物Soliris(eculizumab，依库珠单抗，CAS登记号219685-50-4)静脉注射剂用于成人治疗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病。

Enspryng最常见的毒副作用有普通感冒症状(鼻咽炎)、头痛、上呼吸道感染、胃黏膜炎、皮疹、关节疼痛、四肢疼痛、疲劳和恶心。Enspryng可能会增加发生严重感染(如乙型肝炎和结核复发)的风险。其他需注意的是肝酶水平可能升高、中性粒细胞水平下降、过敏反应等。用药期间不宜接种活性疫苗，如果确有需要接种活性疫苗，应在接种至少4周后才开始使用Enspryng。

Enspryng被FDA授予孤儿药地位，并在审批时采用了快速审批通道(fast track designation)程序。