美国FDA批准Epclusa用于儿童治疗丙型肝炎

2020年3月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准吉列德科学公司(Gilead Sciences Inc.)药物Epclusa(有效成分为sofosbuvir/索非布韦+velpatasvir/维帕他韦)用于儿童(年满6岁或以上，或者体重达到37磅[约17 kg]及以上)治疗全部共6种基因型丙型肝炎(HCV)。Epclusa单独用药适用于没有肝硬化或者有轻度肝硬化的儿童丙型肝炎患者。如果儿童丙型肝炎患者伴有重度肝硬化，则需采用Epclusa与利巴韦林(ribavirin)联合用药进行治疗。

Epclusa为口服片剂，有400、100 mg 2种规格。Epclusa用于6岁以下儿童治疗丙型肝炎的安全性与有效性尚未经临床试验进行验证。此前，美国FDA已于2016年6月28日批准Epclusa与利巴韦林联用用于治疗成人慢性丙型肝炎。2016年，美国疾控中心(CDC)曾估计全美国约有240万人患有慢性丙型肝炎。如果孕妇HCV阳性，那么生下来的小孩感染丙型肝炎(垂直感染)的风险将很高。

Epclusa最常见的毒副作用是疲劳和头痛。有临床试验中显示，儿童患者出现的毒副作用与成人患者一致。此外，Epclusa的说明书含有加黑框的警示文字，提醒如果丙型肝炎患者同时感染或者之前感染过乙型肝炎的话，在服用Epclusa治疗丙型肝炎时(但同时未服用乙型肝炎治疗药物)或者治疗结束后，有患者可能出现乙型肝炎复发的情况。因此，在患者开始使用Epclusa治疗丙型肝炎前，医生需对患者进行检查以确定其是否同时患有或者之前是否曾经患过乙型肝炎，并在整个治疗期间对患者乙肝复发情况进行监测。