美国FDA批准Koselugo(selumetinib/司美替尼单抗)用于儿童治疗神经纤维瘤病1型

美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年4月10日批准阿斯利康药业公司(AstraZeneca Pharmaceuticals LP.)药物Koselugo(selumetinib，司美替尼单抗，CAS登记号606143-52-6)用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病1型(neurofibromatosis type 1，NF1)。Koselugo是一种MEK抑制剂，也是FDA批准的第1种用于治疗NF1的特效药物。

NF1是一种罕见的进行性疾病，通常是由于某一特定的基因发生突变引起。该病通常在低幼期即开始发病，发病率约为1/3 000，症状通常表现为皮肤颜色变深、神经系统及骨骼出现损害，患良性或恶性肿瘤的风险增加。约30%～50%的NF1患儿会出现1种或多种丛状神经纤维瘤(plexiform neurofibroma)。丛状神经纤维瘤可发生于身体的任何部位，包括面部、四肢、脊柱以及内脏器官等。

Koselugo常见的毒副作用有呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、骨骼肌肉疼痛、发烧、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎、瘙痒等。

Koselugo可能还会引起其他严重副作用，包括心力衰竭(射血分数降低)、眼睛毒性(急性和慢性眼损伤，包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离、视力受损等)、肌酐磷酸激酶(CPK)水平升高。Koselugo含有维生素E成分，患者如果维生素E每日摄入量超标的话可能会增加出血的风险。

根据动物试验的数据，Koselugo对新生儿可能有害，孕妇禁用。育龄女性患者及男性患者(有育龄女性性伴侣者)在用药期间及停药后1周以内应采取有效避孕措施。

此次，审批FDA采用了优先审评审批程序(Priority Review)，并授予Koselugo突破性疗法认证(Breakthrough Therapy designation)和孤儿药地位(Orphan Drug designation)。