南方周末特约撰稿 张田勘
独自去药店买“伟哥”,靠吃“伟哥”续命5年,河南许昌8岁女童小雅(化名)的故事被曝光后,引起公众对肺动脉高压病患群体的关注。2019年11月27日,在爱心药企的帮助下,小雅的妈妈带女儿南赴广州,为她做全面检查。小雅患的是特发性肺动脉高压,属于罕见病,具体病因仍然难以查清。
参加会诊的中国工程院院士钟南山表示,患者群体普遍吃不起药,建议伟哥类药品进入医保,这对于治疗特发性肺动脉高压有极大意义。另一方面,即便不能确定病因,靠吃两种药(其中一类是伟哥),也可以控制小雅的病情,让其能短距离步行、正常上学。只有在以后小雅病情恶化,再考虑做肺移植。
不只是钟南山,其他医生也提出过类似的建议。从现实情况看,这是一个值得认真对待的情况。
肺动脉高压被称为“心血管疾病中的癌症”,患者肺部血管阻力升高而缺氧,嘴唇呈蓝紫色,因此又称为“蓝嘴唇”病人。该病患病率约为1%,国内肺动脉高压患者至少500万,如得不到有效治疗,患者平均存活年限仅2.8年。
肺动脉高压分为原发性(特发性)肺动脉高压和继发性肺动脉高压。其中,原发性肺动脉高压无法查清明确的病因,属于罕见病,其发病率在百万分之十五至五十之间,保守估计,我国有此类患者3万-5万人。
只有3万-5万原发性肺动脉高压患者显然是一种孤儿病(指小于20万分之一的病,但也包括一些不是很少见,但被人们忽视的“没有家”的疾病),这些患者的治疗处于极为困难的境地,要么无药可治,要么药物太贵,且又没有纳入医保,靠个人和家庭财力根本无法支撑。
原发性肺动脉高压就是如此。现在可以采取服用“坦类”和“伟哥类”药物来治疗,但对肺动脉高压患者的效应因人而异,不过整体来说,多数患者能通过吃药控制病情。原因在于这类药品有利于扩张血管及降压,对肺动脉高压患者有显著效果。
但是,这类药物的价格也比较高。之前小雅曾吃过一年的进口靶向药波生坦,后来改吃伟哥,患病5年来,为了给小雅治病,整个家庭支出近50万元。而且,如果多种药物联合服用,每年可能需要20万-30万元。这对于一般的家庭是难以承受的。即便进入医保,这类药物其实也让很多患者吃不起。
在小雅去广州会诊之前几天,国家医保药品新增70个,其中4个治疗肺动脉高压的药品首次跨入医保大门,分别是波生坦、马昔腾坦、利奥西呱和司来帕格。对此,肺动脉高压病友的微信群很热闹,不少人欢呼、兴奋,但小雅的妈妈也表示,“虽然进入医保,我们也吃不起,但这终究是一个好的开始。”
现在,如果能把伟哥纳入医保,可以进一步减轻病人的负担。进口的波生坦每粒357元,进口的西地那非(伟哥)1粒136元,仿制的枸橼酸西地那非片(伟哥)只有约20元。如果仿制药也能进入医保,就会让很多病人吃得起了。
让伟哥进入医保以治疗肺动脉高压的意义还在于,可以让药物发挥一药多用和老药新用的功能,这对于减轻药物研发的经济压力和减少研发周期具有重要意义。美国塔夫茨大学药物研发中心一项全面地评估药物研发成本的研究表明(对10家制药公司在临床前研究方面1990-2010年的年花费统计),每得到一个成功获批上市的新药,平均要花费大约25.58亿美元,这是换算到2013年的美元成本。
到了2017年,这个成本上升到26亿-27亿美元,且耗时10年。在所有药物研发中,新药研发成功率还不到1/10。因此研发人员希望老药能够新用,以减少成本,增加药物的利用率。