药品管理法大修，创新药机遇何在

张曙霞

时隔18年，药品管理法迎来首次全面修改。

支持药物创新、加快新药上市是亮点之一。日前新修订的药品管理法（下称新药品管理法）从健全审评机制、优化临床试验、建立关联审评审批、实行优先审评审批等方面，扫除了企業创新研发的诸多障碍。

与此同时，新药品管理法还全面推广药品上市许可持有人制度，有望推动我国制药工业分工细化和产业链重构。

明确创新方向

新药品管理法明确了鼓励的药物创新方向，即重点支持以临床价值为导向、对人体疾病具有明确或特殊疗效的药物创新。鼓励对具有新的治疗机理、治疗严重危及生命的疾病、罕见病等等以及儿童用药的研制。

“重视基础研究的同时，要让临床需求成为药物研发创新的主攻方向。”中国科学院院士陈凯先在近日举办的第36届全国医药工业信息年会上表示。

从临床需求出发，多位业内人士认为，我国医药创新的空间在于，一方面，我国不少复杂性疾病在国际范围之内依然无药可治;另一方面，随着老龄化进程的加快，慢病患者人数不断增加，慢病负担也在日益加重。此外，目前国内大多创新药公司聚焦肿瘤领域的新药研发，肿瘤之外的市场需求同样很大。

60%

从仿制药占药品总市场规模比重看，我国目前还是60%以上，而美国这一数据不到20%。

中国医药工业研究总院副院长陆伟根认为，接下来，国内医药创新的方向在于，研究具有临床价值的新产品，满足临床需求，同时还要开展创新工艺的研究，从而提升药品质量、降低成本，最终让老百姓获得更多质优价廉的好药。

明确方向之后，新药品管理法分别从健全审评机制、优化临床试验、建立关联审评审批、实行优先审评审批及建立附条件批准制度等方面，为药物创新、加速上市释放制度红利。

例如，临床试验方面，新药品管理法提出，将临床试验由批准制调整为到期默示许可制，将临床试验机构由认证管理调整为备案管理，进一步提高临床试验机构的审评审批效率。

又如，对治疗严重危及生命且尚无有效的治疗手段的疾病，以及公共卫生方面急需的药品，前期的临床试验已有数据显示疗效并且能预测它的临床价值的，可以附条件批准，进一步提高临床急需药物的可获得性。

“在今天的政策环境下，企业如果不创新，没有出路。”陈凯先说，我国医药市场目前仍然以仿制药为主，但未来10-15年，创新药将占据大部分市场份额。

国投创新医药健康首席科学家何如意介绍，从仿制药占药品总市场规模比重看，我国目前还是60%以上，而美国这一数据不到20%，未来结构调整还会持续，创新药发展空间巨大。

他认为，医药产业的结构也将向“金字塔”型转变，有创新实力和综合实力的企业会走到“金字塔尖”，同时，科技赋能新药研发，通过提高研发效率、优化研发模式驱动新药创制。

在新药品管理法的引导下，国内制药产业格局的重新洗牌在所难免。辰欣药业董事长杜振新表示，未来国内药企会分化成三类，一类做创新药，一类做纯粹的仿制药，还有一类既不做创新药，也不做仿制药，凭借大产能成为代工厂。

目前国内大多创新药公司聚焦肿瘤领域的新药研发，肿瘤之外的市场需求同样很大。

MAH时代来临

随着新药品管理法正式施行，已经试点3年的药品上市许可持有人制度（MAH）也将全面铺开。

“药品上市许可持有人制度，是这次药品管理法修改的一条主线，贯穿了药品研制、生产、经营、使用全过程。”国家药监局副局长徐景和在接受媒体采访时表示。

据介绍，上市许可持有人制度就是拥有药品技术的药品研发机构和生产企业，通过提出药品上市许可的申请，获得药品注册证书，以自己的名义将产品投向市场，对药品全生命周期承担责任的制度。新药品管理法专门增设章节，对持有人的条件、权利、义务、责任等做出全面系统的规定。

“这个制度一是落实药品全生命周期的主体责任。二是可以激发市场活力，鼓励创新，优化资源配置。”国家药监局政策法规司司长刘沛在近日举办的专题新闻发布会上表示。

在多位业内人士看来，目前我国药企大多是研发、生产、销售全揽，而MAH的全面推广，是我国药品注册制度由上市许可与生产许可的“捆绑制”向“分离制”转型的突破口，使得药品研发、生产和销售分离成为可能，有利于实现市场各要素灵活流动，推动我国制药工业分工细化和产业链重构。

“这将提升资源使用效率，减少浪费。”人福药业董事长王学海表示，目前国内4000多家药厂大部分产能闲置，随着MAH的全面落地，一些药品可能会集中到几家药厂生产，其他药企只负责研发和销售，各家将有限的资源放在自己最擅长的环节上，这对药品成本控制是极大的利好。由此，制药领域将涌现一批研发导向不做生产的企业和质量可控、成本优势突出的生产工厂。

关于药品上市许可持有人对药品质量的管控，新药品管理法也做出了多项规定。例如，持有人应当对受托药品生产企业、药品经营企业的质量管理体系进行定期审核，监督其持续具备质量保证和控制能力;应当建立药品上市放行规程，对药品生产企业出厂放行的药品进行审核，经质量受权人签字后方可放行。

“药品上市许可持有人全程参与药品生产质量管理，更强调事前和事中监管，有利于药品质量提升。”王学海说。

而鼓励创新也是提出药品上市许可持有人制度的重要目的。“除了生产企业以外，科研机构有能力创新出新的产品，要让他能够获得产品上市以后的巨大收益。”全国人大常委会法制工作委员会行政法室主任袁杰在专题新闻发布会上说。

辰欣药业董事长杜振新认为，以前药品研发投入主要靠药企筹集，MAH实施后，社会自然人、机构、基金各方面都可以投入，不仅扩大新药研发的范围，而且解决医药行业研发投入资金不够、风险高企的问题，“医药工业可能转变为重研发、轻资产，药企不再热衷于投入大体量资金建厂房、拓产能了”。