英国NICE医用耗材准入流程及启示

吕兰婷 余浏洁

（中国人民大学公共管理学院、中国人民大学卫生技术评估与医药政策研究中心 北京 100872）

2019年5月29日，中央全面深化改革委员会第八次会议召开，审议通过了《关于治理高值医用耗材的改革方案》。方案指出：高值医用耗材治理关系减轻人民群众医疗负担，要理顺高值医用耗材价格体系，推动形成高值医用耗材质量可靠、流通快捷、价格合理、使用规范的治理格局。6月15日，北京市正式实施北京医耗联动综合改革。此次改革的重点任务之一是在医药分开综合改革取消药品加成的基础上，取消医用耗材加成[1]，按医用耗材采购进价收费。取消医用耗材加成是一个全国大趋势，今后医用耗材的使用也将成为医院运营成本的重要组成部分，如何科学合理地进行医用耗材准入乃至定价变得十分重要。

1 我国医用耗材准入现状

医用耗材是指医疗机构在开展临床治疗和医疗诊治过程中频繁使用的具有医用诊疗特征的消耗性材料，包括一次性、可重复使用和植入人体的医疗器械等。我国大部分医用耗材在医院层面进行准入和采购。我国医用耗材管理工作起步较晚，大部分医院仍未建立科学规范的管理制度。医院层面的耗材准入采购申请一般由临床医生根据诊疗需要提出，由于临床医生对耗材的相关政策法规和整个市场产品情况了解比较片面，大多数时候会申请之前使用过的耗材，在申请环节也缺少充分论证[2]。而对于诸多创新医用耗材，医院又缺少科学的评价体系，对创新耗材的准入把关不严，导致一些进入市场时间短、价格虚高甚至是国际上已被淘汰的耗材进入医院，大大增加了医院的运营成本、质量安全风险和患者的经济负担[3]。随着医用耗材加成的逐步取消和DRGs医保支付方式改革的推进，传统粗放式耗材准入模式已经无法满足医院内涵式发展的需要。

2 英国NICE及其耗材准入现状

2.1 英国NICE简介

英国国家卫生医疗质量标准署（NICE）作为独立于英国国家医疗服务体系（NHS）的机构，负责提供有关改善健康和社会护理的循证指导和建议。NICE的部门职责是通过卫生技术评估（HTA）来确定创新药品、新医疗器械、创新耗材、创新医疗技术等的安全有效性、经济性（包括比较其与现有治疗方案相比是否具有成本效益，可能带来的预算压力）以及社会适应性（包括伦理、法律、政治影响）等。

2.2 英国NICE耗材准入现状

图1 医疗技术指南（MTG）制定流程图

NICE内部的卫生技术评估中心承担着NICE职责中需要HTA的大部分工作，而其中对医用耗材的HTA和管理分散在三个长期固定的项目组，由三个委员会分别负责HTA管理质控和基于HTA的最终决策。第一个是医疗技术评估项目（MTEP），主要评估相对高耗、对卫生总费用影响较大的耗材和医疗器械；第二个是技术评估项目（TA），主要评估创新药品和昂贵的创新耗材等；第三个是评估诊断项目（DAP），主要评估创新医疗诊断技术，包括昂贵的创新诊断技术和与其配合使用的耗材。

3 英国NICE耗材HTA流程

英国医用耗材的评估涉及MTEP、TA和DAP三个项目，评估内容和流程均不同，鉴于大部分耗材指南是由MTEP项目制定的，所以本文主要分析MTEP的评估流程。

MTEP的目标是促进在医疗和社会照护体系中更快地采用新的技术（这个项目中的技术主要指耗材、医疗器械），鼓励合作研究（即生产行业和医疗与照护体系），以产生所选技术的临床效用的证据。MTEP的主要活动和职责是：确定和选择适当的医疗器械或者耗材；NICE派专人帮助企业准备材料申请进行NICE评估；独立的外部评估中心审查企业提交证据，并在必要时展开独立评估并发送评估报告和相关证据给委员会；委员会基于HTA证据制定和发布相关耗材使用的指导意见；根据临床需要审查和更新指导意见。MTEP制定的指南称为医疗技术指南（MTG），其制定流程大致分为以下11个步骤（见图1）。

遴选评估的耗材（第1周起）：由于一次可以评估的耗材数量有限，因此选题小组会选择可能对患者和健康与社会照护系统最有利的耗材。要求评估的耗材包括以下一个或两个好处：对患者有益（与现有耗材相比，患者可获得可衡量的益处）；有益于整个医疗和社会照护系统（采用该耗材可能减轻NHS工作人员的负担或减少资源使用）。

开题以确定评估的范围（第1周起）：评估范围为评估证据和委员会的决策制定界限，范围包括：耗材描述及其声称的好处；与该耗材相关的疾病、病症或临床问题的信息；该耗材的监管状况；制定该耗材指南的理由，包括任何相关的考虑因素；评估要解决的决策问题；参与提供技术评估的专业和患者组织的名单；邀请评估范围的社团或组织名单。确定后制定评估范围草案。

开题范围草案公开征求意见（第4周起）：NICE邀请企业、专家顾问、相关患者和照护组织、专业协会和其他注册利益相关者在5个工作日内对开题范围草案发表评论，一旦范围最终确定，将在网站上发布。

企业提交临床证据（第4周起）和经济学证据（第6周起）：企业使用模板和指南说明，根据最终开题范围准备并提交耗材的临床证据、经济学证据与成本模型，这基于已发布或未发布的数据，包括为监管目的而准备的机密数据。提交的证据旨在回答评估范围中提出的问题。企业有6周的时间提供这些信息。因为耗材企业相对药企规模小得多，大多数对于申请NICE评估没有经验，NICE会派专人帮助这些企业熟悉流程和方法并准备材料用于NICE评估。

撰写评估报告（第8周起）：独立的外部评估中心审查和评估证据，并撰写评估报告。独立的外部评估中心是NICE签约的9个外部研究中心之一，他们具有开展HTA的方法学知识和其他相关专业知识。如果外部评估中心认为企业提交的内容未能充分解决开题范围内的问题，中心可能会建议MTEP小组开展进一步分析。在这种情况下，额外的分析通常由外部评估中心按照团队的指示进行，并构成评估报告的一部分。如果对提交的成本模型进行了更改，外部评估中心会在评估报告中包含这些修订的详细技术信息及其结果和影响。企业也将有机会审查报告的事实准确性。这大约需要6周的时间。

撰写评估报告概述（第18周起）：由MTEP团队撰写的评估报告概述包括证据基础和成本模型的主要特征、所做的任何其他分析、重要的不确定性和委员会可能希望讨论的主要问题，以及在适当情况下进一步研究的必要性。

召开医疗技术咨询委员会（MTAC）会议（第21周起）：MTAC是一个独立的咨询委员会，每月举行一次会议以制定关于评估耗材的建议草案。会议内容包括：评估报告和企业提交的资料；由MTEP团队编写的评估报告概述；专家顾问的贡献；患者和照护组织报告的重要结果。相关会议文件将在会议召开前两周发送给委员会成员。委员会会议向公众开放，会后发布医疗技术咨询文件。

就指导意见草案公开征求意见（第24周起）：MTAC在指导意见草案中提出临时建议。征求意见开始时，NICE会通知相关群体，包括：国家患者组织、英国医疗保健行业协会和英国体外诊断协会、相关专家顾问，以及其成员可能使用该耗材的专业机构、被评估耗材的企业、其他在网站上注册了的利益相关者。公开征求意见为期4周。

指导意见终稿发布（第30周起）：委员会审议收到的关于指导意见草案的意见，然后提出关于被评估耗材是否推荐使用的最终建议。最终决议（第33周起）：如有异议可以提交意见，该步骤是该耗材在临床使用指南发布之前的最终质量保证步骤。最终指南发布（第38周）：指南最终发布后，还会根据临床需要审查和更新指导意见和指南。

MTG的法律效力不如TA指南，TA指南是法律强制NHS必须执行的，而MTG只是推荐意见，不强制执行，但是一般都会起到较强的正面推动作用。随着NICE耗材评估的增多，NICE也在探讨在未来几年将MTG调整为强制执行的指南。

4 耗材准入的难题和NICE的应对方式

耗材准入的难题包括医用耗材的证据不易评估和收集。表现在：耗材的有效性可能会持续不断地小幅度有所改进；使用医用耗材的临床结果通常取决于使用者接受的培训、能力和经验；新耗材的临床证据通常是有限的，特别是具有适当替代治疗或诊断方法的比较证据。医用耗材的成本通常包括采购成本（包括相关基础设施）和运行成本（包括维护和消耗品），并且除了与其使用直接相关的成本之外，新耗材可能通过其对使用全周期的各个方面影响来影响成本。

医用耗材更新快，利益相关者较多，且难以获得同行评审的研究，准入决策过程复杂。医用耗材的监管要求较少，随机对照试验不易进行，其证据不如药品多且证据质量也不如药品高，并且耗材企业很多是小型企业，企业极度缺乏评估经验。

NICE的应对方式是尽早识别有前景的耗材，为企业提交申请的过程主动提供细致帮助，放宽临床证据收集的要求，听取权威专家的意见，评估时进行成本结果建模，与现有耗材比较，在临床应用上质量不差且不贵即可准入。NICE还建立了新医疗技术资金授权（New Medtech Funding Mandate），加快具有成本效益的新耗材准入。同时，还大幅增加了NICE评估耗材的数量，并与NHS合作，为安全、有效、有应用前景的耗材提供个性化支持，以提高准入率。

5 启示

在取消公立医院医用耗材加成的改革背景下，HTA在医用耗材的医保准入过程中有着重要作用。第一，在宏观层面，HTA关注医用耗材的安全性、有效性、经济学特性和社会适应性等，可以提供证据，从而支持耗材准入、招采产品遴选的相关决策。第二，在微观层面，医院可以使用基于医院的卫生技术评估（HB-HTA）为医院的耗材管理工作提供证据支持，使医院能够基于循证证据来决定如何做出符合本医院实际情况的医用耗材采购和使用决策，以同时满足提供高质量医疗服务，医院控费和减轻患者负担的多重目标。

5.1 全国性医用耗材信息数据库

耗材更新速度快且临床证据难以收集，更有必要建立全国性的耗材信息数据库。相关部门鼓励耗材生产厂家在数据库中注册新产品，并制定全国统一的证据提交模板，要求生产厂家在注册新产品的同时提交相关临床证据，并鼓励提交经济学证据。邀请第三方评估机构对提交的证据进行审核和管理，将证据质量差的产品剔除，保证证据的质量，以便各级耗材准入部门（各级医院、省级招采平台、国家平台等）使用。目前，在国家医保局的牵头下，全国性的高值耗材信息数据库建设已提上日程。今后，耗材信息收集的工作还需正式化、精细化和公开化；方法要严谨化、简明化和透明化；数据库建设需要稳扎稳打，逐步扩展到低值耗材领域；最终数据库的管理也离不开持续跟进和及时更新。

5.2 医用耗材的综合评价体系

医用耗材种类繁多，应根据各类耗材的特点，针对不同质量层次、不同功能、不同疗效、不同价格的耗材做出合理有效的评价，并在此基础上探索对医用耗材的合理使用范围和合理定价。对卫生总费用影响较大（总体成本增加或降低）且有较好应用前景、临床需求量大的耗材应优先评估，评估结果是否具有成本效益应进行全方位、全流程的综合考量，例如对于一些临床急需的耗材可以适当降低准入标准；对于临床使用量大、辅助治疗一些负担较重疾病的耗材可以根据具体情况提高支付意愿的阈值。而对一些创新性较强但是价格昂贵的耗材进行基于HTA评估结果的有效谈判定价等方式来促进医保基金使用效率最大化，同时促进行业健康有序发展，并尽量减轻患者的经济负担。需要针对医用耗材种类繁多、更新换代快、逐步“微量”创新多的特点，建立一套适合我国决策情况和医院准入情况的医用耗材的综合评价流程和方法体系。

5.3 鼓励医院准入和采购前采用医用耗材HB-HTA

医用耗材有许多种类并且会有持续不断的“微量”创新改进，导致耗材的数据不易收集因而证据不确定性极大。医务人员作为医用耗材的直接使用者，可以直接观察并记录耗材的使用情况和产生的效果，同时收集不断更新的成本效益数据。我国可以从基于医院的HTA做起，发挥各个医院的专业特长和技术优势，充分利用医院数据资源，鼓励医院在准入和采购前采用医用耗材HB-HTA。HBHTA的推动既可以规范医院新产品准入和采购流程，也可以通过评估和结果的应用减少耗材临床使用的证据不确定性。

5.4 以国家层面机构牵头的HTA评估网络

我国可以充分利用现有资源，通过国家层面的HTA机构来加强和管理医用耗材的综合评价体系。这个机构可以通过自身发展和拓展与国内相关高校、研究机构合作，纳入足够数量的临床医学专家、流行病学专家、器械耗材信息专家、卫生经济学专家等相关学科专家，评估厂家提交的证据，或者与厂家合作共同收集并评估证据。目前我国已有不少卫生技术评估中心，但各中心进行的评估工作比较分散，迫切需要一个机构来扮演英国NICE的角色，实现我国评估资源的有效整合。对于创新性极强并且（或是）对卫生体系有极大可能造成巨大影响（整体成本降低或者极大增高）的医疗器械和耗材，由国家或地区层面HTA机构负责进行评估和撰写指导意见。对于其他在医院层面准入的产品，则鼓励或要求医院准入和采购前的医用耗材HB-HTA。最终通过不断积累完善形成一套较成熟的评估体系与一个既分工又合作的HTA全国评估网络。