药品监测评价：从多方探索到价值回归

文丨本刊记者 宁艳阳

2017年9月，全国所有公立医院全部取消药品加成，此后，促进药品价值回归日渐成为药品供应保障工作的核心议题。2018年4月，国务院机构改革，新组建的国家卫生健康委员会主要职责中包括“开展药品使用监测、临床综合评价和短缺药品预警”，药物政策与基本药物制度司具体开展此项工作。

药品使用监测和临床综合评价，是促进药品回归临床价值的基础性工作，是巩固完善基本药物制度的重要措施，是健全药品供应保障制度的具体要求。那么，如何以临床药学工作为核心，做好药品使用监测和临床综合评价工作，促进更多、更经济、更合理的药品应用到临床？

本期嘉宾：

国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司药品目录管理处处长 刘嘉楠

国家卫生健康委卫生发展研究中心卫生政策与技术评估研究室主任 赵琨

西安交通大学药学院副院长 方宇

北京大学第三医院药剂科 闫盈盈

吉林省卫生健康委药政处处长 刘宇赤

上海市卫生健康委药政处处长 吴文辉

江西省卫生健康委药政处处长 孙常翔

河南省卫生健康委药政处处长 孙威

广东省卫生健康委药政处处长 罗震旻

四川省卫生健康委药政处副处长 王晓丽

湖北省卫生健康委药政处科长 周健丘

为公众用药提供证据

刘嘉楠：

党的十八大以来，全国药品供应保障工作坚持以人民为中心，突出药品治病救人的本质特征和临床价值。《“健康中国2030”规划纲要》《“十三五”卫生与健康规划》《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》等文件对药品使用监测和临床综合评价提出了明确要求。新一轮党和国家机构改革，也将开展药品使用监测和临床综合评价确定为卫生健康部门的法定职责。2018年9月，国务院办公厅印发《关于完善国家基本药物制度的意见》，将药品使用监测和临床综合评价工作的轮廓勾勒地更加清晰。2019年4月，国家卫生健康委印发《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》，再一次体现了国家开展此项工作的决心。

刘嘉楠

赵琨

方宇

目前医疗市场的供需关系中，医疗机构和卫生健康部门组成供方，患者和医保部门组成需方。在解决群众看病难、看病贵问题的过程中，供需双方需要达成一个共识，而临床证据正是共识达成的基础。卫生健康部门开展的药品使用监测和临床综合评价工作，将为国家基本药物目录、鼓励仿制药品目录、鼓励研发申报儿童药品清单、医疗机构用药目录等的遴选调整，促进安全用药、合理用药、合理控费，促进药品回归临床价值，指导药品招标采购，保障药品供应等，提供全面、科学的证据信息。

开展药品使用监测和临床综合评价是一项创新性、系统性工作，要加快建立健全相关的标准规范和工作机制。

药品使用监测工作：建立国家、省两级药品使用监测平台和国家、省、地市、县四级药品使用监测网络。开展全面监测，所有公立医疗卫生机构按要求主动配合，系统收集并报告药品配备品种、生产企业、使用数量、采购价格以及供应配送等信息。实施重点监测，在全国各级公立医疗卫生机构中抽取不少于1500 家机构，在全面监测工作基础上，对药品使用与疾病防治、跟踪随访相关联的具体数据进行重点监测。加强对监测信息的分析利用，分析用药类别结构、基本药物和非基本药物使用、仿制药和原研药使用、采购价格变动和药品支付报销等情况，为临床综合评价提供基础信息，并指导医疗机构药品采购和上下级医疗机构用药衔接。

药品临床综合评价工作：国家组织制定管理指南、评价方法和标准等技术规范，建立临床综合评价专家委员会，围绕国家基本药物目录等遴选工作组织开展综合评价。省级卫生健康行政部门根据国家部署安排和相关指南规范要求，兼顾辖区药品供应保障和使用需求，组织优势力量，因地制宜开展综合评价工作。各级医疗卫生机构开展药品临床综合评价时，要充分利用药品使用监测数据，并将评价结果作为本单位药品采购目录制定、药品临床合理使用、提供药学服务、控制不合理药品费用支出等的重要依据。

方宇：

当前正处于药物政策转型时期，需要通过视野革新、观念更新、理念创新与实践创新，推动药品供应保障工作，推进药品回归临床价值。具体来说，药物政策要完成7项转型：由单一推动向政策协同联动转变，注重发挥三医联动的效应；由经验决策向更加注重循证决策转变，注重发挥药物经济学与卫生技术评估的作用；由价格机制失灵向发挥价格杠杆作用转变，注重体现医疗保障局的职能；由“以药为中心”向“以人为中心”转变，注重体现临床药学服务的内涵；由偏重制药向注重用药转变，促进药品临床价值的回归；由强调创新向仿创结合转变，注重推行落实仿制药相关政策；由注重效率优先向更加注重公平转变，重点关注低价药、急抢救用药、抗癌药、罕见病用药、儿童药等特殊用药领域。

闫盈盈

刘宇赤

吴文辉

可以看出，药物政策实践将以价值为导向。药品使用监测和临床综合评价正是促进药品价值回归的重要手段，希望通过该项工作的开展，使得国家药物政策能够更加精准的发力，为老百姓的健康做好全面保障。

吴文辉：

与其他药品评价工作相比，药品临床综合评价工作更全面。例如，药品临床试验（GCP）是药品上市的门槛工作，主要以保障药品安全性为主；药品质量和疗效一致性评价，相对比较单一。而药品临床综合评价是药品上市以后的再评价，是很多“真实世界”数据支撑上的评价。药品临床综合评价工作的结果应用，是药品安全、经济、有效、创新价值的再体现。以目前正在试点的按病种付费改革为例，某一病种的服务内涵包括哪些、跟药物使用有关的服务方包含哪些、尽可能少用药后的疾病预后如何、是否当下的节省成本与将来的降低成本成正相关等，都可以从科学有效的药品临床综合评价工作中得到证据支撑，更好地促进药品临床应用价值的体现。

评价和监测提供决策依据

赵琨：

药品临床综合评价中的“综合”有4 层含义。从组织架构上说，应包含国家和省级卫生健康行政部门、国家和省级医疗机构、科研院所、行业学会协会等；从应用学科上说，应包含循证医学、流行病学、临床医学、临床药学、循证药学、药物经济学、卫生技术评估；从评价内容来说，应包含药物技术评估和药物政策评价；从评价维度来说，应包含安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性。

药物技术评估更偏向于单个药物的评价，涉及几个核心问题。一是评估谁？一般来说，评估以基本药物和特殊人群用药为重点，兼顾已新入市或拟入市药物。其中，基本药物主题应满足疾病负担重、用药需求大、费用占比高、产业驱动力强、诊疗服务体系影响大、争议性强；特殊药物主题应满足新特药、儿童药、应急和短缺药、孤儿药等。二是评估数据从哪儿来？药物技术评估的数据应来源于“真实世界”数据，包括基本公共卫生服务数据、患者病案信息、医院HIS 系统数据、患者日清单数据、人群监测数据、招标采购数据等。三是评估结果怎么样？评估意见一般包含推荐（进入基本药物目录、成为重大新药创制项目、纳入医保用药目录等）、有条件推荐（用于特定亚组人群，特定时间、特定剂量和给药路径等）、评估基地试点使用（为启动二次评估提供数据）、不推荐。

药物政策评价不会围绕一个产品单独设立，评价主题应是社会影响面广、社会关注度高、与经济社会发展和公众利益密切相关的兼顾评估成本的药物政策。其中，常规评价包括政府有关部门根据国家及地方卫生与健康战略规划，对国家药物政策进行跟踪评价；通过对热点舆情分析，对人民群众年度最为关心的药物政策进行评价。临时评价主题可根据改革形势的变化、领导批示和重大事件的发生临时确定。

孙常翔

孙威

罗震旻

王晓丽

周健丘

闫盈盈：

药品使用监测，是通过横断面研究设计对药品的使用现状进行描述并实施重点监控的过程，如监测重点监控药品使用占比等。药品使用监测内容主要包括有效性、安全性、经济性3 个方面。随着大数据时代的到来，利用常规手段收集医疗数据已经明显不够，需要纳入电子病历、医保信息、药品注册数据、药品超说明书使用等更多的“真实世界”数据。

药品临床综合评价，可以影响政策制定，如导致国家基本药物目录的撤出、医保药品目录的限制使用等；也可以影响经济效益，如造成某种药品市场份额大幅下降、节约医保药品资源数十亿元等。当前，卫生技术评估是药品临床综合评价的重要方法之一，其原理是基于循证医学、卫生经济学和医学伦理学等理论，对药品和给药方案等卫生技术进行全面系统的评价，并为各层次的决策者提供决策依据，提高有限资源的利用效率。

顶层入手完善政策

刘宇赤：

目前，在国家层面，还未制定药品使用监测和临床综合评价的管理指南、评价方法和标准等技术规范，制约着相关工作的开展。希望在已有工作的基础上，国家版的指南和规范能够尽快印发，尽快给各地提供一个指导性的方案，相信在一个框架下、一个标准下，产生的综合评价效果会是趋同的。

同时，在做药品临床综合评价的时候，有国家层面、省级层面和区域层面等不同的队伍，如何让大家不要集中到某一个药或者某一类药上面，国家应该做一个统筹安排。

孙常翔：

药品临床综合评价工作，还面临一些挑战。国家提出各级医疗卫生机构开展药品临床综合评价时，要充分利用药品使用监测数据，并将评价结果作为本单位药品采购目录制定、药品临床合理使用、提供药学服务、控制不合理药品费用支出等的重要依据。但现实中，既懂药学专业知识、又懂统计学等方法学等医务人员很少，执行起来有难度。还需要政府统筹，成立专家组，聚集吸纳多学科人才。

目前的科研项目多是“撒胡椒面”型，在药品临床综合评价工作中，很可能会出现大量重复性的研究。不同的医院、不同的水平、不同的研究方法，衍生出的是不同的评价结果。为了避免这类问题，在顶层设计上一定要做好总体规划，说明谁来做、分别负责哪些、进度怎么样、结果如何推广使用等问题。

药品临床综合评价是一项全新的工作，推行方案和指南规范都确定下来之后，必须有一个持续的培训过程，让所有的研究单位、医疗机构都采用同质化的数据调取方法和分析方法。

孙威：

药品使用监测和临床综合评价工作一定要做好顶层设计。其一，要放到国家重大项目层面，作为政府行为去推进。其二，要有可持续发展的财政资金作保障，可以是财政支出，也可以是国际资金支持。其三，要和深化医改的三医联动共同推进，要和仿制药质量和疗效一致性评价工作共同推进，要和医保部门衔接好、形成合力，不能“两张皮”。其四，要有信息化的手段做支撑，推动数据共享，挖掘大数据潜在价值。其五，要有相关的技术规范，有统一的管理指南、统一的监测评价内容、统一的技术支撑。

罗震旻：

药品临床综合评价涉及的内容非常多，应用的方法学也较复杂，怎么选择、如何落地都比较难。药品临床综合评价主要有药物技术评估和药物政策评价两大方面，建议分步骤开展，第一阶段先把药物技术评估体系建立起来，在此基础上在开展药物政策评价。另外，在药品临床综合评价的培训中，针对行政层面的培训和医疗机构技术层面的培训最好放在一起，因为二者之间需要建立链接。研讨，决定按照项目委托的方式，由各家医院结合自己的需求开展专项研究。

其二，以纳入指南和共识为应用导向。在实际调研过程中可以发现，在临床用药指导中，专家更为接受的是行业指南和专家共识。因此，要把药品临床综合评价的结果快速融入行业指南和专家共识中。目前，已经有了这样的政策预见性和规划，但是实现路径还需要进一步明确、清晰化。

王晓丽：

当前，四川省正开展药品临床综合评价工作，以推进更多更经济更合理的药品快速应用到临床中。在具体的工作过程中，有几点体会。

其一，以项目委托为主要方式。目前，药品临床综合评价的方法学相对成熟，国内外都有可以借鉴和学习的经验。但是在项目落地、具体到各家医院的时候，每家医院的基础不同、模型也不太一样。为了建立更合理、可供参考、可为未来提供实际经验的模型，经过和专家

周健丘：

在药品监测评价工作中，数据的收集、统筹非常重要，但目前还有一些瓶颈需要突破。由于全国普遍推行医联体建设，数据的收集已经不仅局限于单体医疗机构，后续很多指标需要跟医联体建设指标相适应，如何接轨需要重点考虑。除了药品使用监测之外，还有抗菌药物监测、合理用药监测、短缺药品监测等不同的工作，这些监测还都是信息孤岛，必须把这些条线工作整合起来。