解困“救命药”：不仅要降价，更要创新

左琳

有3年肛管癌病史的张杭在做基因检测时，被查出ALK基因突变，对应的靶向药之一为克唑替尼。去年10月克唑替尼被纳入医保乙类名单，原本每盒51347.98元的药物降价为每盒15600元，经医保报销后患者个人只需支付约4680元。但对张杭来说，他还是只能按15600元来购买，“如果不是非小细胞肺癌患者，哪怕病再对症也没法报销。”

与克唑替尼一同进入医保的17种肿瘤治疗药品，涉及非小细胞肺癌、肾癌、结直肠癌、黑色素瘤、淋巴瘤等多个癌种。经过国家医疗保障局与药企谈判后，药品价格与平均零售价相比，平均降幅达56.7%，大部分进口药品谈判后的支付标准低于周边国家或地区市场价格，平均低36%。

中国的医药保障在进步，一方面更多药物得以通过谈判低价进入中国市场，一方面也在加快原研药和仿制药的生产脚步。但像张杭一样“对症不对病”的患者，还是要花大价钱购药。除此之外，仍有大批抗癌药和罕见病药尚未通过审批，这些“没名分”的救命药还在患者的期盼中，等待进入名单。

“救命药”的近与远

2018年12月17日，对国产新药来说有着划时代的意义。特瑞普利单抗注射液（商品名“拓益”）在这一天获批上市，它是首个国产上市的PD-1（程序性细胞死亡蛋白-1）治疗药物，在治疗既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤方面疗效出色，但此前一直被国外的药企所垄断。

PD-1免疫疗法不同于传统化疗和靶向治疗，这种全新的抗肿瘤治疗方法通过克服患者体内的免疫抑制，重新激活患者自身的免疫细胞来杀伤肿瘤。虽然240mg/7200元和100mg/7838元的价格在全球来说已是低价，还有相应的援助项目为适应症患者提供赠药，但对于炎性肌纤维母细胞瘤病的患者来说，这一系列的利好政策他们仍然享受不到。

“IMT罕见病关爱中心”是关注该罕见病的博主，据她介绍，该病常见于肺部，因此一些PD-1的药物和一些肺癌用药也都适用。但根据当地医保报销条例规定，非药物适应症患者不能进行医保报销。浙江省医保中心称只需医生同意用药即可报销，但医生也有无奈，杭州市某三甲医院的一位医生说：“病情是复杂的，并非人人都能适用。如适应症不能对应，我们一般不会给患者推荐靶向药。即使我们推荐了，一旦病理检查显示的结果同用药适应症不符，医保也无法报销。”

和罕见病患者有着类似情况的李末选择了来自孟加拉国的仿制药，一个月需要4200元，但“还是比医保报销前的原价便宜”。而更多患者选择仿制药或是从其他国家购买未经审批的原研药，是因为内地买不到。

去年一年，中国裁判文书网以“抗癌药”为关键词搜索出来的29条内容中，有4起是涉嫌非法生产、销售进口抗癌药的案件。根据《中华人民共和国药品管理法》规定，未经批准生产、进口，未取得批准文号的，按假药论处。而在这些被查处的药品中，有的已进入医保目录和国产仿制药的研制，但仍有一大批抗肿瘤药物依然未能被引入内地市场。

“我们总不能一直提心吊胆地等着国外的药。”李末说，“药品代购的真伪难以保证，而一旦出现病原体耐药情况或是到了需要换药阶段，还要再重新想办法。”

只靠降价不能解决问题

价格一直是个问题，国家关于抗癌药的政策也一直在出台。

从2015年至今，共有37种抗肿瘤药通过谈判进入国家医保目录，覆盖肺癌、胃癌、乳腺癌等多种癌症。2018年4月12日，国务院常务会议决定，对进口抗癌药实施零关税并鼓励创新药进口。财政部2018年底披露，2019年将新增对醋酸曲普瑞林、福美坦等50多种抗癌药品生产原料实施零关税。

相较之下，去年进入医保目录的抗癌药药价出现了大幅下降，然而进入医保并不容易，不仅涉及到与药企的价格博弈，还要考虑医保自身的支付能力等问题。

北京大学药学院药事管理与临床药学系主任、北京大学医药管理国際研究中心主任史录文告诉《中国报道》记者，我国医保的支付能力与国家经济发展水平有关，目前来看将全部抗癌药都纳入医保并不现实，“而且国家针对贫困人口还有其他的补贴政策，可以配合医保实现最终降价。”

美国某药企研发人员刘石（化名）对《中国报道》记者表示，公司开发一种单一癌症药物的平均成本约为6亿美元，还要考虑能否招募到病人、药效不如已存在的药物等问题，成本实在高昂。

史录文也认为，通过低廉的药价来提高抗癌药的可及性基本不可能。“任何研发机制都需要市场不断回报才会可持续，如果没有一定利润，研发激情也不能有，需求与科技创新需要得到极好平衡才行。”

这样一来，加快国产药的创新能力便是提高抗癌药可及性必不可少的一环。

国产PD-1药物就是技术攻关倒逼原研药降价的证明。刘石认为，之前国外技术垄断，患者可选择性不高，一旦国产研制的药物成功，势必会打破海外高价抗癌药的独占局势。国家卫生健康委员会副主任曾益新也曾表示，“提高我国抗癌药品的研发能力，是降低抗癌药品费用、减轻对进口抗癌药品依赖的根本之策。”

除去原研药，中国的仿制药市场潜力也不小。据中国医药工业信息中心统计数据，目前我国4376家制药企业中，90%以上是仿制药生产企业。仿制药是原研药专利到期后，疗效上与原研药一致，经批准上市的药品。

仿制药的最大问题是其质量该如何保障。为解决这一问题，国家开展了一致性评价工作，对已经批准上市的仿制药，按与原研药品质量和疗效一致的原则，分期分批进行质量一致性评价，就是仿制药需在质量与药效上达到与原研药一致的水平。

与此同时，随着审批和准入的优化，部分“救命药”进入内地市场的速度将加快，更多进口药得以发挥作用。