精准医学的道德困境

《MIT技术评论》2018年11/12月号

最新一期的《MIT技术评论》专门探讨了精准医学的议题，封面是一个坐着的婴儿，问题醒目且尖锐：“两百万美元可以挽救她的生命，你付得起钱吗？你应该付钱吗？”下面的一行红字写着：“医学正变得超级个人化，超级精准，……而且超级不平等。”

这篇封面文章描述了一个美国家庭为挽救两个身患超级罕见病的孩子而付出的努力，由此我们可以一窥今日美国基因疗法的问题。住在纽约布鲁克林的Landsman夫妇的两个儿子Benny和Josh因為大脑神经细胞的基因出错而患上了Canavan病，这种极度罕见病本来没有治疗方法，直到出现了基因治疗技术，这种技术利用病毒将健康的基因注入到有缺陷基因的细胞中。在2017年8到12月间，美国FDA批准了三种基因疗法，这种治疗技术有可能治愈我们一些最顽固最令人困扰的疾病。

可是，Landsman夫妇要面对的，不仅是和时间赛跑，孩子们不能等FDA的批准太久。而另一个更现实的问题是，因为患这种病的人极少，因此，没有人为这个疗法分担费用，你必须一个人扛下来，这令人发狂。开始，Landsman夫妇只筹到20万美元，但这远远不够，全部下来需要大约150万美元。于是，他们到网上众筹，上电视，上杂志，8000位捐赠人的资金超过了150万美元。

随之而来的是争议。有些科学家担心，基因疗法针对的往往是超级罕见病，只为能出得起钱的人服务，这样的医学很难惠及他人。而且，此类基因缺陷引起的罕见病数量众多，一个一个解决，时间耗不起。另一个视角的观点认为，这只是个性化的基因医学的预演，今后将会逐步普及。有医药公司大举进入这一领域，因为它开始变得有利可图。

（本栏目撰文 刘虎）