“基因剪刀”或可减轻自闭症症状

英国《自然·生物医学工程》杂志上发表了一篇论文称，美国研究人员用金纳米颗粒运载“基因剪刀”，修改实验鼠脑部的一个自闭症相关基因，成功减少了实验鼠的刻板重复行为。

長时间重复一些无意义的动作或怪异行为是自闭症患者典型症状之一。患有脆性X染色体综合征的实验鼠会重复挖掘和跳跃，可作为动物模型研究人类自闭症，它们的重复行为与脑细胞的代谢型谷氨酸受体5（mGluR5）基因过度活跃有关。

研究人员把“剪刀”蛋白质Cas9和起定位作用的核糖核酸（RNA）附着在金纳米颗粒表面，再用聚合物包裹，通过颅内注射运送到实验鼠脑部的纹状体区域，修改代谢型谷氨酸受体5基因。结果发现，纹状体中的代谢型谷氨酸受体5蛋白质减少了约一半，实验鼠的重复挖掘行为减少了30%，重复跳跃行为减少了70%。

自闭症成因复杂，脆性X染色体综合征只是其中一种，而且对实验鼠有效的疗法未必对人类有效，因此这项成果还不能很快应用于治疗自闭症。不过它显示了基因剪刀和金纳米颗粒载体的潜力，将为自闭症和其他多种大脑相关疾病寻找治疗手段。

（摘自健康报网）