出国干细胞治疗，你真了解这领域吗

荆伟龙

2007年，科学界的两大权威期刊《自然》和《科学》分别将干细胞研究列为2007年十大重要发现之一，《时代》杂志甚至将这些干细胞相关实验结果列为2007年重大发现之首。当年在这两大权威期刊发表的数篇文章一致表明，造成人体衰老的关键原因是干细胞的绝对值和相对比例的减少以及其分泌的生长因子等的下降。其中的动物实验结果显示，外源性补给干细胞，可以延缓甚至逆转退行性病变和衰老的进程。中国精准医学与肿瘤康复专业委员会委员卢泽平介绍说，外源性注射的干细胞起到了补充丢失老化干细胞及相关功能因子的作用，可以帮助机体恢复自我机能，使人们保持健康、年轻状态，在保障生存质量的前提下延长寿命。

干细胞（stem cell）是一类具有自我复制能力的多潜能细胞。这种尚不成熟的、未充分分化的细胞在一定条件下，可以分化成多种功能细胞，因此具有再生各种组织器官的潜能，被医学界称为“万用细胞”。除了直接利用特定的干细胞疗法治疗某些疾病外，科学家也希望将干细胞分离、培养后，在体外条件下将其培育成组织或器官，从而实现通过组织或器官移植来治疗临床疾病的目的。

多数干细胞治疗处于临床研究阶段

干细胞疗法属复杂的新兴医学领域。卢泽平表示，造血干细胞治疗血液系统疾病是最早应用于临床的，也是目前国内外最为成熟的干细胞疗法。大众所熟知的骨髓移植实际上是造血干细胞移植，这种方法是通过静脉输注造血干细胞、祖细胞，重建患者的造血与免疫系统。造血干细胞的来源除骨髓外还可以是脐带血以及被造血因子动员的外周血。截至目前，全球共有6664项干细胞临床研究项目，主要集中于血液系统疾病、免疫系统疾病、心脑血管疾病以及成骨、软骨组织的修复等方面，其中研究最多的干细胞类型是间充质干细胞。这是一类来源于骨髓、脐带、胎盘、脂肪等组织的干细胞，除干细胞共有的特点外，它还具有免疫调节功能，可以动员体内原有的干细胞重新发挥作用，同时分泌相关的因子维护微环境的平衡。另外，间充质干细胞还具有来源多样、取材方便、免疫原性低等优势。美国、欧盟、加拿大、韩国、日本等地已批准上市的干细胞产品共有16种，其中属于间充质干细胞的有8种。这些干细胞产品被用于治疗膝关节软骨缺损、I型糖尿病、角膜缘干细胞缺乏症、血栓闭塞性动脉炎、移植物抗宿主病、阿尔兹海默症、急性心梗、复杂性克隆氏病并发肛瘘、骨修复、赫尔勒综合征等。

尽管如此，绝大多数的干细胞治疗仍处于不同的临床研究阶段且其疗效视干细胞移植后在患者体内存活时间以及疾病的不同而存在差异。卢泽平介绍说，干细胞在体内迁移、分化的过程非常复杂，不同疾病及其不同的进展阶段中所需的治疗时间和手段不同，具体到每个患者，可能有些患者移植一次症状就得到明显改善，有些则要在移植多次或治疗3个月及以后才产生疗效。

海外机构应有国家认可资质

患者应根据自身疾病情况选择不同种类的干细胞治疗方式，且应该重点了解干细胞治疗机构是否具有国家认可的从业资质，特别应选择业内认可、规模较大、成立时间久、无恶性不良反应事件发生的机构，卢泽平表示。此外，应注意所使用干细胞产品的安全性。例如，选用自体干细胞移植时，需要考察生產、制备工艺是否遵照严格的操作标准、卫生指标是否合格等方面；如果选用异体来源的干细胞移植，则还需考察异体干细胞的采集来源是否合规，是否符合伦理学，是否通过各类病毒、细菌内毒素等指标的检验。

我国干细胞技术发展突飞猛进

我国干细胞领域不论是在基础研究还是临床应用方面都处于国际领先水平。我国已发表的干细胞相关论文、已申请的相关专利数量均仅次于美国，排名世界第二位；在全球已开展的干细胞临床研究中，我国共开展557项，占比8.36%。卢泽平表示，我国开展的干细胞临床研究中，已有一些显示出良好的治疗前景。比如，我国以重症肝衰竭为突破口，利用干细胞技术修复受损的肝脏结构，使局部免疫失调状态得以恢复，有望攻克肝脏疾病。

现在人们到医院去，医生给你做外科手术，没有说是做干细胞治疗。但是10年或20年以后，几乎对所有疾病来说，干细胞都会成为一种基本的治疗技术，它可以帮助我们治愈非常多的重大疾病，甚至我们现在解决不了的疾病。卢泽平认为，通过与其他治疗方法相互补充、促进、融合，干细胞治疗可能会从根本上颠覆我们对疾病的认识，甚至使某些难治性疾病达到完全临床缓解。

2017年11月28日，原国家卫生计生委和食品药品监管总局联合公布了第二批干细胞临床研究备案机构。截至目前，中国已经有114家合法、合规的干细胞临床研究机构，均是国内知名的三甲医院。患者可以关注这些医疗机构及其开展的临床研究项目，有可能通过参与这类项目获得免费的临床治疗，卢泽平介绍说。2018年6月7日，国家食品药品监督管理总局药品评审中心官网信息公开，治疗用生物制品“人牙髓间充质干细胞注射液”获得承办，受理号为CXSL1700137，申报企业和机构是北京三有利和泽生物科技有限公司与首都医科大学。这是国家食品药品监督管理总局发布新政以来，国内首个人牙髓间充质干细胞制品获得新药审评审批受理。

未来已来，干细胞技术将有望从根本上治疗8大类167种难治性疾病。卢泽平强调，希望干细胞技术能和精准医学紧密结合，其中“精准”包含两个层面，一是实现个性化治疗，不是“千病一方”，而是要更符合患者个体病情的需要；二是移植的目标和手段要精准，达到精准投放，精准治疗。

延伸阅读

未来干细胞疗法将对这些疾病产生较好的疗效

神经系统疾病：帕金森病、阿尔茨海默症、小儿脑瘫、癫痫、脊髓损伤、运动神经元病等。

消化系统疾病：肝硬化、终末期肝病、克隆氏病等。

自身免疫疾病：系统性红斑狼疮、1型糖尿病、类风湿性关节炎等。

骨科疾病：股骨头坏死、骨关节炎、下肢缺血性骨损伤等。

眼科疾病：老年性黄斑变性、角膜缘损伤、视网膜色素变性等。

妇科疾病：子宫内膜损伤、卵巢早衰等。

心血管疾病：急性心肌梗塞、心力衰竭、缺血性心脏病等。

其他疾病：皮肤损伤、凹陷性疤痕、去皱、抗衰老等。

卢泽平，兰州大学与英国爱丁堡大学联合培养的外科学与干细胞再生医学方向医学博士、理学博士。多年来一直在国内外顶级干细胞实验室、医疗机构及产业公司从事干细胞项目研发、科技攻关临床实践以及技术支持服务工作。中源协和生物细胞存储服务（天津）有限公司副总经理，天津干细胞再生医学转化企业重点实验室主任，中国精准医学与肿瘤康复专业委员会委员。