药物经济学效用正在释放

随着医药卫生体制改革的深入推进，药物经济学的作用愈加凸显。药物经济学属于“舶来品”，如何让这项技术本土化，在我国政策制定过程中发挥更多的正向作用？近日，在中国社会保障学会医疗保障专业委员会、《健康报》社、《中国卫生》杂志社共同举办的药物经济学应用与发展论坛上，业内学者进一步阐述了药物经济学的意义，介绍了最前沿的国际经验，并针对我国现状提出了药物经济学的应用路径。

“舶来品”如何本土化

药物经济学源自于20世纪70年代的美国，20世纪90年代初才进入中国。虽然已经发展了一段时间，但我国在药物经济学的应用挖潜上还有很长的路要走。业内学者提出，现阶段，宜参考国际经验，让药物经济学在中国本土化，更好地服务中国现状。

2017年5月，第22届国际药物经济学与结果研究大会在美国召开。刚刚参会回国的复旦大学教授胡善联，将大会的成果和我国的医保制度联系起来，给出了几点思考。第一，关于价值评价框架。价值框架包含成本和临床结果，就我国而言，提倡以患者为中心建立价值框架，从患者角度考虑能够获得哪些价值、获得哪些效益。第二，关于药品目录制定。一种技术或者药物能否纳入医保目录，要综合考虑其成本和效益。成本——效益分析中有两个关键因素，质量调整生命年（QALY）和支付意愿（WTP）。国际上引入QALY阈值（每增加一个QALY下的WTP金额），以此为依据判断新技术或新药物是否纳入医保目录，低于阈值的，直接纳入；超过阈值的，通过谈判如果能降到门槛线，也可以考虑纳入。世界卫生组织建议的QALY阈值为1个～3个人均GDP，在中国很多城市常常引用这个标准；美国的QALY阈值为10万美元～15万美元。第三，关于药品价格策略。目前，全球不同地区所采取的药品定价方法包括参考定价、量价挂钩定价、根据药物经济学定价等。建议我国采取以卫生技术评估（HTA）为基础的多目标决策定价方法。

近年来，药物经济学在我国医药卫生领域扮演的角色越来越多、分量越来越重。比如，在医疗费用支出迅猛增加的情况下，药物经济学可以更科学地评价并有效配置医药资源；在疾病治疗手段和药物迭代更新的情况下，药物经济学可以选出更具成本—效益的方式；在医保基金透支与结余风险并存的情况下，药物经济学可以提高医保资金的使用效率、降低使用风险。此外，我国的商业保险发育还不够成熟、不够发达，药物经济学同样有着重要的指导作用。

“药物经济学已成为政策制定和调整的科学工具，将为医保目录遴选、药品集中采购、药品价格谈判等国家医改重要举措提供方法论和决策依据。”《健康报》社总编辑、《中国卫生》杂志社编委周冰非常看好药物经济学的发展。他提出，药物经济学在促进合理用药、规范医疗行为中也起着关键作用，如处方点评、药物使用预警、辅助用药监控、基本药物优先选用、临床路径管理等领域，药物经济学都扮演着重要角色。

人人享有基本医疗卫生服务是健康中国的建设重点。在国家卫生计生委卫生发展研究中心卫生政策与技术评估研究室主任赵琨看来，要实现这一目标，就需要不断扩大医保资金池，让老百姓的自付比例下降，经济支付的风险挑战越来越低；横向上，让更多的人被基本医疗保障制度覆盖，纵向上，不断覆盖新的医疗服务和技术。她介绍，“接下来，就涉及如何开发那些还没有被医保资金覆盖的技术和药品，如何确保支付时没有更多的经济风险。而这些，正是药物经济学的真实内涵。”

药物经济学提供方法论

对于我国开展药物经济学的实践，赵琨结合国际经验提出了两点建议。一是开展HTA的机构须是独立第三方机构。泰国开展卫生技术评估和药物经济学评估的机构是由政府财政专项支持的、完全独立的非营利性单位；英国开展医疗技术和药品评审的国民健康与社会服务优化研究院隶属国会，也是独立的非营利机构，百分之百由财政专项支持。在中国建立HTA体系也需由财政投入，如果财政不能把体系中的人员待遇兜底，容易产生证据的偏移。二是我国有必要设置一个门槛线，即QALY阈值，标准可参考世界卫生组织提出的1个～3个人均GDP，以协助决策者判断有关技术或药品是否可以纳入医保目录，同时协助判断其价格的合理性。

对于我国来说，引入药物经济学的技术方法，“不仅需要与现行的药物经济政策相契合，同时也要与医保的发展相匹配”。复旦大学陈文教授表示，药物经济学最利于发挥作用的两个环节一是药品目录调整，二是医保支付。他认为，先确定目录再确定支付标准其实是非常被动的，很难确定一个合理的符合医保基金承受能力的支付标准，只有准入和支付标准同时确定，才能最大限度地在基金承受范围内逐步纳入新技术和新药品。国际上以循证为基础进行目录调整是一个大方向，我国也要在传统基于专家咨询建议的基础上引入更多的循证元素，药物经济学恰好提供了技术支撑。

中山大学药学院医药经济研究所宣建伟教授曾利用药物经济学模型为药品决策提供证据。据他介绍，广西壮族自治区将价格相对较高的口服诺维本纳入医保报销目录，同样在目录内、价格相对较低的静脉注射诺维本经美国FDA证实二者疗效一致。通过药物经济学分析显示，口服诺维本一年疗程的花费为365元，而静脉注射诺维本一年疗程的花费则达到3000多元，所以，低价药品不一定能节省医保支出。

在医保支付方面，当前我们面临门诊药品支付中缺乏合理的支付标准。陈文表示，在这样的支付环境下，对于竞争性的产品，可以充分利用市场机制；而对于创新性产品来说，国际经验已经给了非常好的示范，在体现创新价值方面运用经济学评价来反映这样的价值是不是物有所值，是不是在社会可以承受的阈值范围之内。同时考虑到不同地区、不同社会经济发展阶段下医疗保险基金公共基金的承受能力。在这个过程当中，能不能创新地发展出一些新的医疗保险支付方式还有待于探索。

宣建伟也为广州医保150个单病种付费标准做了研究，通过大数据对某个病种在几级医院一年的费用进行分析，由此确定该病种2017年和2018年参考价值。分析发现，有并发症的患者支付费用很高，所以，“我们现在更进一步找到有并发症的患者，查找危险因素，希望能够通过证据为未来的精准支付找到规律。”宣建伟说。

药物经济学与医疗保险的价值导向互相契合，但是药物经济学证据不是取代已有的决策依据，而是决策依据的丰富与综合，体现多维度决策的发展方向。“药物经济学只是通过研究让决策者有更详尽的数据，帮助他们做更好的决策，并不是说这是唯一的因素。”宣建伟表示。

能力建设与本土技术方法需同步跟进

“药物经济学在中国已经跨出了很重要的一步”，中国药科大学丁锦希教授说，但是在实践操作过程当中还有很多需要建设的地方。比如，我国药物经济学评价尚无明确参照，药物选择机制缺乏科学选择依据；评估体系尚未建立，缺少明确的药物经济学评价指南，试验方法选择及阈值设定尚不明确；缺少专门机构完成药物经济学评价。

对于药物经济学在我国应用的未来，陈文也认为尚存挑战，“无论是多维度决策还是物有所值的价值理念，这种评价方式不仅要在药品领域倡导，而且要在整个卫生服务领域中逐渐树立，树立以健康结果为导向的价值导向理念，不仅考虑性价比，还要考虑其他公平、病人安全等要素，平衡各个利益相关者这是一个逐步调整和重塑的过程。”在这样的理念指导之下，药品目录的调整引入药物经济学支撑，意味着现在的遴选制可能要逐步过渡到申报制，只有在申报的过程中才能要求企业或者第三方机构提供药物经济学评价证据，而在遴选制下很难做到基于证据主动去搜寻证据的流程设计。在支付标准当中，医疗保险对于创新药的支付标准也需要从原来行政性的价格管理或者依赖于政府平台为基础的招标模式，逐步过渡为以市场机制为基础的谈判或者类似的市场机制，体现买方和供方，并基于科学证据基础之上的合理价格的达成。虽然，这样的切换需要相当长的时间，但是这样的切换是呼应我们上面所提到的价值导向的重塑诉求。我国没有公众或者患者的生活质量测定量表，这也对药物经济学研究提出了很大的挑战，未来，我国药物经济学研究能力建设与本土技术方法发展需要同步跟进。