治疗ALS 的新药依达拉奉获得FDA 提前批准

本刊记者/肖小丹

2017 年5月8日，FDA 约提前一个月批准Mitsubishi Tanabe （MT）制药的依达拉奉（Radicava），这次里程碑式的批准意味着美国慢性神经退行性疾病肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）患者获得新的治疗选择，同时拥有了首个可以替代赛诺菲利鲁唑的药物。

ALS 是一种运动神经元疾病，其可导致肌无力、肌肉萎缩及寿命减短。据美国国立卫生研究院提供的数据显示：ALS 在美国影响了大约5000 人，其中80%的ALS 患者在5 年内会死亡，而90%的患者会在10 年内死亡。在此之前，利鲁唑是唯一可供用来治疗这种疾病的药物，但此药只有适度的效果，且生命仅能延长几个月。

为ALS 患者努力开发新治疗药物，解决长期缺乏候选药物的问题，MT 制药表示，计划于2017 年8 月份在美国推出依达拉奉。美国FDA 批准的依达拉奉是基于在日本进行的一项周期为6 个月的临床，共有137 名ALS 患者参与试验，结果表明该药物与安慰剂相比延缓了患者日常功能的下降。虽然利鲁唑可以组织神经细胞死亡而发挥作用，但依达拉奉被描述为一种针对氧化应激的自由基清除剂，氧化应激被认为是ALS 中起作用的一个过程。依达拉奉以静脉注射给药，首先用药两周，然后接着两周的停药期。后续的治疗周期包括14 天内给药10 天，然后是14 天的停药期。届时继日本与韩国之后，美国将成为该药物用于ALS 治疗的第三个市场，FDA 的批准受到ALS 治疗发展研究所的欢迎。

MT 制药公司CEO Perrin 表示，ALS 是一种复杂的疾病，它需要多种不同的治疗方法来缓解所有ALS 确诊患者的疾病。目前临床试验中还有几款其他的潜在治疗药物，这对于ALS 患者而言，是个特别充满希望的时刻。法国生物科技公司AB Science 称用于ALS 的领先药物masitinib 在一项关键试验中达到目标，其与利鲁唑合用时延缓了功能的下降。这款酪氨酸激酶抑制剂有一种新的作用机制，其可以减少炎症与细胞毒性物质的释放。荷兰生物科技公司Treeway 也在致力于ALS 药物的开发，其已完成依达拉奉一种口服药物的初步临床试验，并将进一步发掘其药效。