生物工程技术研究新进展RNAi首次成功用于人类疾患治疗

文/高妍 张宇

生物工程技术研究新进展RNAi首次成功用于人类疾患治疗

文/高妍 张宇

江苏吉康生物科技有限公司员工合影(前排中为殷勤伟教授)

siRNA基因药物崭露头角疾患防治新思路

随着人类基因组计划的逐步实施，人体全部基因序列的测定顺利完成，大量的非编码RNA分子不断被发现。生物学家们意识到，21世纪生物工程的研究除了原有的蛋白质结构和功能之外，应该对非编码RNA，尤其是小RNA分子给予更多的关注。RNAi(核糖核酸干扰技术)的发现获得2006年度的诺贝尔医学和生理学奖，就是最好的证明。

中国科学院生物物理研究所研究员、微纳仿生研究中心主任殷勤伟，就是功能基因组学和siRNA基因药物研究专家中的一员。

RNAi是近年来发现的在生物体内普遍存在的一种古老的生物学现象，指由RNA介导的基因沉默现象。作为目前世界范围内生物工程研究的顶尖技术之一，它通过人为引入与内源靶基因具有相同序列的双链RNA，诱导内源靶基因的mRNA(信使RNA)降解，进而阻断基因活性，使其沉默。

siRNA(一种小RNA分子，人工体外合成，通过转染进入人体)是RNAi的中间产物，也是其发挥效应的必需因子，在对mRNA进行降解的过程中起中心作用。有研究表明，siRNA在结构上是双链RNA，且其19～29核苷酸可特异性抑制基因表达不引起干扰素反应。这使它成为研究疾病机理和鉴定候选药靶的关键，为肿瘤、病毒性感染、心血管疾病、神经系统疾病等的治疗开辟了新的途径。基于这一技术，生物学家们大量设计合成siRNA基因药物，试图用于人类各种疾患的治疗和预防。

殷勤伟介绍，以目前的研究成果，我国开发siRNA基因药物拥有完全自主知识产权；该类药物拥有全新的化学结构和作用靶点，在基因水平上调控细胞生长，具有独特的药物作用机理；具有毒副作用轻微、稳定性好、使用方便等优点；已成功研制的靶向纳米制孔肽透皮给药系统，能高效而快速地将小RNA等活性成分传递到皮肤的基底层细胞中发挥作用；新型靶向纳米制孔肽透皮给药系统与化学药物相结合，将改变现有的打针吃药的治病模式，形成新型的透皮给药途径。

以上述技术成果为基础，殷勤伟领导团队研发了以siRNA美白至尊为代表的CYIDI(西蒂)祛斑美白产品，这是全球第一个基于RNAi技术的商业化产品，是RNAi技术第一次成功用于人类疾患治疗，研究成果已发表在国际权威杂志Molecular Therapy上。

CYIDI祛斑美白产品 爱美女士的福音

殷勤伟是CYIDI品牌创始人。他长期在海外从事功能基因组学、蛋白质组学以及生物信息学的科研与教学工作，曾在多家知名院校和公司进行科研工作，积累了深厚的理论技术知识和产品开发经验，2004年入选中科院“百人计划”回国，此后一直从事用于皮肤疾病治疗的表皮家族基因系统研究。

殷勤伟介绍，CYIDI祛斑美白产品是小RNA药物的一种，它由天然的纳米小RNA片段作为化妆品的主要活性成分，在高效透皮基因药物转递系统的携载下与现代常用的高级化妆品材料研制而成。这种活性成分与黑色素相关基因相遇时，能够促使黑色素相关基因沉默，从基因水平解决因黑色素异常增多导致的皮肤暗沉和各种斑块问题。

2009年，殷勤伟融资创建了江苏吉康生物技术有限公司，引进了全套德国进口的先进乳化和灌装生产线，打造了化妆品生产最高标准的万级层流GMP车间。公司创导并严格执行6S产品质量管理体系(Selection选材、Sourcing来源、Structure结构、Standardization标准化、Safety安全性、Substantiation实证)，并通过美国SA8000企业社会责任体系认证，始终运用先进的技术理念、一流的工艺设备，致力于生物工程系列应用技术和产品的开发，为人类健康和保健提供优质服务。

CYIDI的核心技术团队汇集了世界级的研发精英人才，早在十年前就开始siRNA应用技术的研究和开发，拥有丰富的技术储备和实践经验。CYIDI祛斑美白产品是其核心团队十多年呕心沥血的结晶，在大量的科学实验探索、反复失败的不懈坚持中，凝聚着生物学家用顶尖生物工程技术切实服务人类的美好祝愿和深切人文关怀。

拥有核心研发技术和工艺专有知识产权的CYIDI系列美容产品，具备以下几大优势：

1.CYIDI含有强大而精准地可摧毁靶基因的siRNA分子，一旦进入细胞就能高效调控成斑基因表达，让细胞不能合成过量的黑色素，从而消除色斑和暗沉，让岁月在脸上虚度。

2.CYIDI拥有运用纳米生物工程原理研发的“大分子快递”技术——纳米肽透皮运载系统，可以穿透皮肤各层，把功效成分siRNA分子在30分钟内直接运至皮肤基底层，甚至是真皮层黑色素潜伏的大本营，高效而精确地摧毁黑色素相关基因。

3.CYIDI产品从基因水平进行调控，可有效去除各种色斑，见效快不反弹，打破遗传性雀斑不能根治的禁锢。

4.因CYIDI产品中的小核酸与人体同源，故安全可靠，不存在过敏及任何副作用问题。而且小核酸能够制止肿瘤发生，因此也不存在白皙皮肤易患皮肤癌的困扰。

5.CYIDI采用纳米基因穿透技术，在准确、高效解决色斑暗沉问题的同时，输送其他活化因子，快速修复受损的细胞，使其再生，重建青春魅力。

6.CYIDI产品中不含化学药物氢醌、可引发色斑反弹的激素、对细胞有损的现代美白分子曲酸等有害物质，可供大多数肤质反复使用。

siRNA美白至尊经空军总医院皮肤科规范的临床实验和大范围的人群试用实验，证明其药性安全、药效达90.2％，无任何毒副作用，对治疗雀斑、黄褐斑、妊娠斑、日晒斑、蝴蝶斑、老年斑、痤疮、粉刺等皆有显著功效，尤其对消除女性颜面由化妆品引起的色斑效果神奇。

业界专家、美国皮肤病学会万寅生博士评价：“CYIDI的诞生，是世界上首例将世界顶尖的核糖核酸干扰技术应用于美容护肤领域，也是这一理论在实用领域的重大突破和真实写照。”它不同于传统化妆品作用机理，而是用生物学方法调节黑色素相关基因的表达，最终达到祛斑美白的效果，治标又治本，且安全无毒副作用，是更有生命力的产品。

殷勤伟表示，这一祛斑产品的研发成功，更大的作用在于为其他基于RNAi的基因药物的研发提供有益借鉴。科学研究的最终目的在于推动社会进步，服务人类健康。“科技让生活更美好。”相信RNAi技术的不断进步，将为人类疾患的防治提供新的解决方案，也为人类的美好生活带来不同以往的全新体验。

CYIDI的“子弹头”形状包装

殷勤伟，博士生导师，中科院生物物理所研究员，中科院研究生院教授。毕业于中国协和医科大学，获细胞生物学博士学位。在美国学习和工作15年，完成博士后研究，获得管理硕士学位，并通过全美医学执照统考；先后在堡曼格热医学院、哈佛大学医学院和麻省理工学院等校从事教学和科研工作，回国前就职于奥尔特制药公司。2004年，殷勤伟入选中科院“百人计划”回国，出任中科院生物物理所微纳仿生研究中心主任，开始从事功能基因组学和siRNA基因药物研究工作，其研究重点是：利用生物信息学、功能基因组学、转录组学、蛋白质组学和RNAi技术等来探讨肿瘤细胞和干细胞生长和分化的分子机制，研发新型的以RNAi为基础的基因药物和相应的转递系统，研制干细胞治疗技术和相关的产品等。他作为负责人先后主持了多项国家、省部级重大科研项目，荣获2009年度国家技术发明奖二等奖；主持翻译了专著《RNAi干扰技术：从基础研究到临床应用》和《基因递送技术》，并发表高质量论文50余篇；已申请获得有关生物医药方面的发明专利8项。