干细胞疗法成功治愈一例遗传性眼疾

据美国印第安纳大学的研究人员报道说，他们日前用人类诱导多能干细胞(iPSc)疗法，成功治愈了1例回旋状脉络膜视网膜萎缩症患者。未来该疗法还有望让那些因视网膜黄斑变性和色素性视网膜炎等常见眼病致盲的患者重见光明。相关论文2011年6月15日发表在《干细胞》杂志网络版上。

回旋状脉络膜视网膜萎缩症是一种少见的遗传性眼病，可造成严重的视功能障碍，多见于芬兰和日本。该病可对视网膜色素上皮(RPE)细胞造成影响，并最终导致视网膜萎缩以致失明。研究人员称，他们将取自患者自体的iPS细胞培育成了视网膜色素上皮细胞，并发现该细胞各项功能与普通健康细胞无异。

负责该项研究的美国印地安纳大学博士贾森·迈耶说：“这一结果让人兴奋，因为它表明我们可以通过干细胞修复那些出现病变的地方。同时，它也给予了我们将其进一步完善的信心。未来该疗法有望用干细胞生成视网膜感光细胞，直接替换掉那些缺失或病变的细胞，从而使因视网膜黄斑变性和色素性视网膜炎等常见眼病所引起的失明获得治疗。届时，将有数百万患者因此受益。”

据了解，视网膜黄斑变性是导致失明的最常见原因之一，全球有2500万到3000万人受此疾病困扰。色素性视网膜炎患者在全球也有150万人左右。

研究人员称，由于iPS细胞可从患者自体提取，因此可以避免移植产生的排异问题。此外，在治疗视网膜色素上皮细胞受损中，维生素B6也能发挥重要作用。研究人员希望随着该疗法的进一步完善，基因缺失所导致的失明也能因此得到治愈。