引言（Introduction）

引言（Introduction）

医药技术是人类维护健康的重要手段。研究表明，伴随着经济发展和收入水平的不断提高，人们消费结构中用于医疗服务开支的增长幅度最大。从全球资源配置来看，卫生总费用（Total Health Expenditure）占GDP比重平均在9%左右，中国目前约为5%。而且，中国的药品费用占卫生总费用的比重远高于其他国家和地区的平均水平。可以预期，中国未来的医药卫生必将越来越成为社会资源配置的主导项目，因此，如何科学评估并有效配置医药资源将是中国科学发展的重大议题。

药物经济学（Pharmacoeconomics）是人类应对医药资源配置问题而发展起来的新兴交叉学科。药物经济学应用经济学的理论基础，系统、科学地比较分析医药技术的经济成本和综合收益，进而形成决策所需的优选方案，旨在提高医药资源使用的总体效率。作为药物经济学的应用和实践，药物经济学评估方法的科学性和规范性将影响最终结果的适用价值。根据世界主要发达国家的经验，如果没有系统的研究和评估规范，不同药物经济学的研究将可能因为研究设计和报告范式等方面的差异，导致其研究结果的标准和质量各异，从而影响药物经济学评价的可比性、科学性以及对医药卫生决策的参考意义。为此，目前已经有27个国家的相关部门制定出了适合本地区的35个药物经济学评价指南（Guideline），用于指导和规范药物经济学研究（ISPOR，2010）。

在人类21世纪的第一个十年，中国迈入了历史发展的新阶段，选择了科学发展观作为中国发展新阶段的指导原则，这在中国共产党17届五中全会和十二五规划发展纲要中再次得以深化和彰显。在此背景下，中国于2006年启动了前所未有的国家医药卫生体制改革，科学发展观自然成了指导新医改的基本原则，医药卫生的制度安排和决策机制都亟待加强其科学论据的基础，提高资源配置的综合效率。因为药物治疗在当前中国医疗模式的显著比重，药物政策问题成了中国新医改的焦点议题，也得到了国家有关部门在新医改政策中的高度重视，并特别明确了药物经济学的评估研究在未来的基本药物、定价和医保政策中的重要作用。2009年4月6日，国家公布的《中共中央国务院关于深化医药卫生体制改革的意见》（中发[2009]6号）（以下简称《意见》）提出，将“建立科学合理的医药价格形成机制”、“对新药和专利药品逐步实行定价前药物经济性评价制度”。《意见》明确指出了将应用药物经济学来指导药品定价及其它相关政策的制定；在国家发改委2010年新修订的《药品价格管理办法（征求意见稿）》（2010年6月1日）中提出，“可替代药品治疗费用差异较大的，可以以对照药品价格为基础，参考药物经济性评价结果进行调整”；《2009年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》中，也明确指出在药品的调入和调出时，需考虑按照药物经济学原则进行疗效价格比较的结果；2009年新出台的《国家基本药物目录管理办法（暂行）》中，也提出在基本药物专家库中需要包括药物经济学专家，“咨询专家组根据循证医学、药物经济学对纳入遴选范围的药品进行技术评价”。

中国的药物经济学研究开展较晚，到目前为止还没有系统性地应用于中国医药卫生的决策过程。近年来，中国的研究者们每年发表的药物经济学文献数量大约在350-400篇之间，研究队伍和能力不断得以壮大和发展（刘国恩等，2009）。与此同时，中国药物经济学研究的质量和规范仍然很粗放，问题很多，亟待提高和完善（陈文等，2004；李明晖等，2008；李海涛等，2009）。为了规范中国药物经济学的研究，促进其对医药卫生体制改革与发展的科学指导性，制定适合中国的药物经济学评价指南至关重要。

2006年，由中国医师协会牵头，组织国内相关领域专家拟定了《中国药物经济学评价指南》的第一稿，并在当年的ISPOR第二届亚太会议上征求意见。2008年7月14日，在上一稿的基础上，中国药学会会同中国科协和中国医师协会等相关机构，主持召开了第二次指南研究工作的启动会，国家发展与改革委员会、国家人力资源与社会保障部、卫生部、国家食品药品监督管理局等有关部门领导和全国专家代表出席了会议。经过两年多来课题组全体研究人员和国内外咨询专家的共同努力，最终形成了本版指南。

药物经济学评价指南是应用药物经济学理论药物进行经济学评价应该遵循的规范。本指南旨在提出药物经济学评价方法的一般框架和规范是药物经济学研究执行的方法学指南，也是用来评估研究质量的标准。有关药物经济学更系统的基础知识，可参考药物经济学的相关书籍（陈洁等2006；胡善联等，2009；孙利华，2010）。由于药物经济学研究的不断发展，很多方法论问题仍待进一步提高共识和完善，各国指南中也存在诸多差异（Knies，2010）。希望本指南的使用，能够加强中国药物经济学的学科发展，提高医药卫生资源的配置效率，促进中国医药卫生事业的发展