美国FDA批准奥利普酶α（Olipudase alfa/Xenpozyme）用于治疗罕见病酸性鞘磷脂酶缺乏症

美国FDA于2022年8月31日批准健赞公司（Genzyme Corporation，赛诺菲/Sanofi旗下子公司）的Xenpozyme（Olipudase alfa/奥利普酶α，CAS登记号927883-84-9）静脉注射剂用于成人及儿童治疗罕见病酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）。

这是FDA批准的首个用于治疗ASMD的药物，主要适用于治疗ASMD患者中枢神经系统以外的症状。

ASMD又称尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease，NPD），是一种罕见的遗传性疾病，其病因是由于患者体内酸性鞘磷脂酶缺乏导致鞘磷脂无法被分解，引起鞘磷脂在肝、脾、肺及大脑等器官中贮积。患者常见腹部肿大（肝脏、脾脏肿大）、肝功能异常、血常规指标异常。病情严重的患者会出现复杂的神经系统症状，儿童患者存活期很少超过2～3岁；有些患者可以活到成年，但一般也会因为呼吸衰竭而早亡。

Xenpozyme（Olipudase alfa/奥利普酶α）是一种酶替代治疗药物，可以弥补患者体内酸性鞘磷脂酶的缺乏或不足，从而减少鞘磷脂在肝、脾、肺等器官的贮积。

Xenpozyme最常见的毒副作用有头痛、咳嗽、发烧、关节疼痛、腹泻、低血压等。药品说明书含有加黑框的警告文字，提醒该药可能引起严重的过敏反应。本品也可能引起肝功能及血常规异常，因此用药患者应定期进行血液检查。孕妇禁用。在临床试验中，75%的儿童患者和50%的成人患者会出现头痛、恶心和呕吐症状。

FDA在审批Xenpozyme时采用了快速审批通道（fast track designation）及优先评审审批程序（priority review designation），并授予其孤儿药地位及突破性疗法认证（breakthrough therapy）。