基因工程医药研究的发展状况研究

邓艳

摘要：基因工程是21世纪人类的一大重要发现，随着对基因研究的不断深入探索，基因工程已经在人类生活的很多方面发挥着重要作用，给人们的生产生活带来极大的便利，随着基因工程技术的迅速发展，这一技术在微生物制药中的应用越来越广泛。基因工程的制药、抗病毒疫苗、治疗疾病、诊病、价值方面也不断被研究开发出来，基因工程制药是目前最活跃也是最有前途的高新技术领域。本文简述基因工程医药研究的发展状况和未来。

关键词：基因工程、制药、抗病毒，基因治疗;基因诊断

一、基因工程简介

基因工程又叫基因拼接技术或DNA重组技术。是指按照人们的意愿，在生物体外，通过对DNA分子进行人工“剪切”和“拼接”，对生物的基因进行改造和重新组合，然后导入到受体细胞里，定向地改造生物的遗传性状，产生出人类需要的基因产物。在基因水平上，采用与工程设计十分类似的方法，按照人类的需要进行设计，然后按设计方案创建出具有某种新的性状的生物新品系，并能使之稳定地遗传给后代。自20世纪80年代初第一种基因工程产品，人胰岛素投放市场以来，以基因工程药物为主导的基因工程产业就已经成为全球发展最快的产业之一[1]。

二、基因工程在药学方面的应用

基因工程制药开创了制药工业的新纪元，解决了过去不能生产或者不能经济生产的药物问题[2]。现在，人类已经可以按照需要，通过基因工程生产出大量廉价优质的新药物和诊断试剂。令人振奋的是，具有高度特异性和针对性的基因工程蛋白质多肽药物的问世，不仅改变了制药工业的产品结构，而且为治疗各种疾病如糖尿病、肾衰竭、肿瘤、侏儒症等提供了有效的药物。

胰岛素从猪、牛等动物的胰腺中提取，100㎏咦腺只能提取4-5g的胰岛素，其产量之低和价格之高可想而知。1977年，美国科学家把在实验室人工合成的基因转移到大肠杆菌中获得成功。1978年又将人工合成的胰岛素基因导入大肠杆菌，并成功地生产出人胰岛素。这是一场工程的一项重大突破，为拯救糖尿病患者做出巨大贡献。1982年在美国延生了世界上第一种基因工程药物，重组人胰岛[3]。将合成的胰岛素基因导入大肠杆菌，使其价格降低了30%-50%，使得胰岛素在临床医学领域的应用非常普遍。

干扰素就是病毒侵入细胞后产生的一种糖蛋白。干扰素几乎能抵抗所有病毒引起的感染，是一种抗病毒的特效藥。此外干扰素对治疗某些癌症和白血病也有一定疗效。传统的干扰素生产方法是从人血液中的白细胞内提取，每300L血液只能提取出1mg干扰素。1980～1982年，科学家用基因工程方法在大肠杆菌及酵母菌细胞内获得了干扰素，是传统的生产量的12万倍。1987年上述干扰素大量投放市场。

再如治疗侏儒症的唯一方法，是向人体注射生长激素。1969年人生长激素的氨基酸序列被确定，终于在1985年美国食品与药物管理局批准了第一代重组人生长激素上市，利用基因工程方法，将人的生长激素基因导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。人们从450L大肠杆菌培养液中提取的生长激素，相当于6万具尸体的全部产量[4]。

运用基因工程技术对基因的转导和整合来获取新的抗体，及新药的制取及研究都具有较高效益;基因技术在诊断疾病及刑事案件的侦破方面发挥着不可小觑的力量，因此基因工程在药学发展有着深远影响。

三、基因工程抗病毒

杨延梅等[5]证明安福隆治疗慢性乙型病毒性肝炎疗效确切;胡立华等[6]观察了重组基因工程药物干扰素（ IFINa-Ib）与胸腺肽al联合治疗慢性乙型肝炎的疗效，显示联合用药的强大抗病毒活性，是目前治疗慢性乙型肝炎较为理想的方案;左冰[7]采用a-1型基因工程干扰素（ RHUIR-N.al）与无环鸟苷（AcV）联合治疗24单纯疱疹病毒性角膜炎患者，获得满意效果。

治愈癌症正在研制的用単克隆抗体制成的“生物导弹”，就是按照人类的设计把“生物导弹”发射出去，精确地命中癌细胞，并炸死癌细胞而不伤害健康的细胞。

四、基因工程治疗疾病

应用基因工程治疗疾病即基因治疗，它是指把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的。或者说用正常的基因取代或修补病人细胞中有缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。临床实践已经表明，基因治病已经变革了整个医学的预防和治疗领域。比如不治之症白痴病，用健康的基因更换疗疾病或者矫正患者的有缺损的基因，就有可能根治这种疾病。

随着科学技术的进步，过去的许多不治之症，也找到有效地治疗手段。而许多的先天性基因遗传病，似乎仍旧没有有效地解决途径，近几十年迅猛发展的基因工程，使得对基因的诊断、修复、治疗成为可能。

五、基因工程诊病

应用基因工程诊断疾病即基因诊断，又称DNA诊断，是利用DNA重组技术，直接从DNA水平来检测人类疾病的新的诊断手段。运用基因手段诊病，从基因中寻找病根，旨在根治遗传性疾病和为癌症、艾滋病、白痴病之类的“不治之症”寻找新的诊断渠道。目前，聚合酶链反应的基因诊断技术是在基因水平上对人体疾病进行诊断的最新技术。

苯丙酮尿症（PKU）的基因诊断：采用STR连锁分析结合基因序列分析的方法可为经典型苯丙酮尿症家系进行快速、准确的产前基因诊断[8];联合采用短串联重复片段（ short tandem repeats，STR）多态连锁分析和聚合酶链反应技术扩增苯丙氨酸羟化酶基因突变热区外显子直接测序，对3个经典型PKU先证者及家系成员进行综合分析，结论证实联合连锁分析和苯丙氨酸羟化晦基因突变检测，可为PKU家系提供可靠的产前诊断服务[9]。

基因诊断也被扩大用于传染性疾病的检测和诊断，只要找出传染病原的特异性DNA制成试剂与患者体液反应，如呈阳性便表明患者已感染有该病菌。目前已有结核杄菌、淋球菌、丙型肝炎、人类免疫缺陷病毒、肠道病毒肺炎支原体等几十种疾病可采用此技术进行诊断，并正在推出可检测几百种疾病的基因（DNA）芯片，将使检测诊断的规模得到飞跃扩展，这将是人类基因组草图完成后最直接最大的用途。

六、基因工程在现代社会中的应用与前景

基因治疗研究的基本目标是开发一种能被注射的载体，使它靶向特殊细胞，把产生的安全、高效基因以高百分率转化进细胞中，载体本身将嵌进合适的基因组区域。基因工程是新世纪的最具发展前景的工程，随着生物科学技术的发展，基因工程的某些成果已经成功应用于我们的生活中，然而我们对基因的了解并没有想象中的那么彻底，基因治疗技术目前许多环节还处于试验阶段，还有许多的技术难题等待解决，基因工程的发展仍需要更多探索。

参考文献：

[1]彭银祥、李勃、陈红星等主编基因工程华中科技大学出版社2007：266-275

[2]李梅.基因工程在医学上应用[J].医学文选，2004（02）：190-191.

[3]段诗福.基因工程浅释[J].郑州牧业工程高等专科学校学报，1984（02）：65-67.

[4]于金英.浅谈基因工程在医学领域的应用[J].中国科技信息，2011（15）：160.

[5]杨延梅，徐水升，杨洁.安福隆治疗慢性乙型病毒性肝炎疗效观察[J].生物医学工程与I临床，2007，11（2）：141.142.

[6]胡立华，苏文霞，干扰素联合胸腺肽al治疗慢性乙型肝炎32例分析.新疆医学，2006，

[7]左冰.24例单纯疱疹病毒性角膜炎临床分析.医药论坛杂志，2003，24（17）：

[8]张菁菁，孙云，蒋涛，许争峰，STR结合基因序列分析用于经典型苯丙酮尿症的产前基因诊断《现代妇产科进展》 ISTIC PKU-2011年10期

[9]胡浩，王华，唐华，胡蓉，周莹，谢琼，马力，联合采用连锁分析和突变检测进行苯丙尿症的产前基因诊断《中华围产医学杂志》 ISTIC-2011年2期

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