基于综合评价方法的多维度多准则优势中成药综合评价指标体系构建研究*

张海力，焦丽雯，梁 宁，吕 诚，陈雅馨，李晓玲，刘国秀，王晶亚，李慧珍，宗星煜，李 安，刘 斌，赵 晨，王燕平，刘玉祁，史楠楠△，王永炎△

(1.中国中医科学院中医临床基础医学研究所，北京 100700； 2.陕西中医药大学，陕西 咸阳 712046)

优势中成药品种是指某药品在临床治疗某种疾病时与同类其他药品相比，在安全性、有效性、经济性等方面均有明显优势的中药制剂，也因此具有更佳的社会效益、经济效益和推广价值。其“简便效廉优”的中成药品种是中成药纳入医保报销及医院购药清单提供决策依据的重要途径，指导临床医生合理用药的有益参照，缩减医保支出费用、减轻政府财政支出压力、减少患者医疗费用、促进医疗资源的合理优化利用等问题的优化破解方法。

但如何构建一套科学、客观、规范的评估方法来进行各类中成药间的比较和评价，最终筛选出一批优势中成药品种，是现有临床上亟待解决的科学问题之一。当前针对药品的综合价值评价体系研究中，常用的研究方式包括卫生技术评估方法(health technology assessment，HTA)[1]、客观评价法(the system of objectified judgement analysis，SOJA)[2]、多准则决策分析法(multiple criteria decision analysis,MCDA)等[3-4]，国内学者发布药品综合评价指南[5]，但以上评价方式均针对西药品种，而有关中医药领域的优势中成药有效筛选及评价机制严重不足。近期虽然也有学者针对中医药的评价体系作出了有益探索，如杨洪军等开展的中成药大品种联盟评价方法[6]，崔伟曦等应用Mini卫生技术评估方法评价清热类中药注射剂[7]等，还有部分是在理论构想阶段[8-9]但均未形成系统评价技术方法，多沿用化药的评价模式，或评价方法较为简单，评价指标中少有体现中医药特色。

因此，建立一套行之有效、符合中医药特点的优势中成药评价指标工具，对中成药的安全性、有效性等各方面的综合价值进行评估刻不容缓。基于此背景，本研究进行了基于综合评价方法的多准则多维度中成药综合评价指标体系构建研究，现就这一研究的实施路径及工作程序进行详细阐述。

1 方法选择策略

中成药优势病种筛选工作的内核，即对中成药综合价值进行横向对比及纵向深入评价。综合评价[10]指对以多属性体系结构描述的对象系统做出全局性、整体性评价的多变量综合评价方法，适用于本研究中。中成药因其自身特点，如辨证论治、四诊合参等学术思想及源远流长的理论底蕴，决定了对其评价必然要从多维度出发，依据多准则进行评价。故本研究整体采用综合评价方法进行多维度多准则优势中成药评价指标体系构建(指标体系构建的方法学研究结果将另行撰文发表)。

该评价指标体系的构建是在中医学理论及循证医学理念指导下，全方位体现中医药特色，遵循中医药发展规律，囊括中成药品种多个维度价值，采用科学合理的综合评价研究方法，融合多领域、多学科知识体系，构建起符合中医药特色且具备科学、客观、合理、规范、实用、易行六大优点的优势中成药评价体系。

2 指标体系构建方法及程序

指标体系的构建过程采用综合评价的方法，融合多元数据统计方法及统计模型，应用定性与定量相结合的混合研究方法，即充分利用非接触性研究法进行文献调研，应用名义群体法[11]、德尔菲法[11]等正式或非正式专家共识会议法/专家评分法确立指标体系，最后经层次分析法确立指标体系权重(图1)。

图1 多维度多准则优势中成药品种评价指标体系构建流程图

2.1 成立工作小组及遴选专家小组成员

在展开研究前，遴选了多层次、多学科背景的成员组成多维度多准则优势中成药评价体系构建的工作小组。

2.2 技术方法阐述

采用文献分析法及内容分析法2种非接触性研究的方法充分进行文献调研工作，梳理了当前药物综合评价领域采用的方法及研究进展。随后通过头脑风暴法，初步确立安全、有效、应用、经济、标准6个维度，并根据中医药的特点初步建立指标评价条目池。

通过名义群体法，选择相关领域内，包括医院或医疗机构决策层人员、国家卫生政策决策部门人员、药品生产企业管理层人员、从事某一级维度相关研究的人员等权威专家7位，严格遵循名义群体法的工作流程，就初级指标评价条目池中的内容达成共识，建立起第二版指标评价体系。

应用德尔菲法、层次分析法对评价指标体系的各个维度和条目进行权重赋值，经统计分析得出结论认为有效维度权重值最高，其次依此为安全、标准、应用、科学、经济。

3 指标体系结构及内涵

经过上述研究方法，初步确立了包含6个一级维度、20个二级维度、48个三级准则的多准则多维度的中医药综合价指标体系，各个准则及维度内涵释义如下。

3.1 安全维度

安全维度是指对药品在使用过程中安全性情况进行评价，以测评药品的使用风险。因随着中成药上市后，用药人群增多、患者疾病复杂、联合用药机会增加等影响药品安全的因素渐长，获益风险比难以明确。而药品安全与否是决定药品能否投入临床使用的关键前提和先决条件，故而设立全面、综合的针对药品是否安全的评价指标体系至关重要。

本研究中该维度的评价准则涵盖了针对药品的主动监测和被动监测的数据研究结果、风险预警及风险防控部门完备度、企业对医护人员，医护人员对患者的用药指导及安全教育完善度、不良反应发生机制的实验室研究等多个方面的评价。实现从“风险预防-实地监测-风险上报-风险处理-机制研究”的全链条安全数据的监控与系统评价，形成“主被联动，全息评价”的工作模式，全面反映药品的安全特性。

3.2 有效维度

药品有效评价是指在病证结合、病证相应理念下，明确按药品适应症分类进行有效性评价。有效与否是决定药物最终能否上市的关键要素之一，也是其临床价值的重要体现及用药的首要考虑因素。

本研究根据循证证据来源角度，对药品有效性证据开展评价。既包括对原始研究证据进行整合的临床实践指南、卫生技术评估报告与系统评价/Meta分析，又包括对随机对照研究、队列研究、病例系列或个案报告等原始研究证据类型中的有效性数据的结果及研究质量进行评价，既重视研究结果又重视研究质量。实现从“有效性数据产生-有效性数据结果-证据质量评级”的评价模式，综合形成“病证相应、重质重果”的有效维度指标评价体系。

3.3 经济维度

药品经济性评价是指不同药物间的成本与产出的价值比较[12]，其对于药品经济效益评估，对临床决策、国家医保目录、国家基本药物目录中药品的动态调整、控制药品费用、药品研发具有重要的支持作用[13-14]，是惠民服务的重要体现。中成药以价格相对低廉为主要特点之一，但随着中药材价格的上涨、中药生产成本增加等情况变化，中药的经济性需要设置合理的评价细则，对其经济性再次进行评价。

本研究中拟针对参评药品的基于循证的药物经济学评价结果及研究质量评判，关注其成本-效用、成本-效益值等指标，以评估其经济效益是否良好。同时，国家医保目录、基本药物目录的遴选是经过层层科学方式测试后选定，药物经济性指标是其关注的重点之一。因而本研究还从政策角度出发，对药品是否为国家基本药物目录、国家医保药品目录的维度进行评价，侧面评价药品的经济获益性是否优于其他类别药品。对药品经济性进行评价,实现了从“科学研究-助力决策依据-政策反辅研究”的优化循环评价模式，以证保证药品质量提高的同时，缩减成本，“以研助政，以政惠民”的模态，为节约医疗资源、惠民助民减少医疗支出助力。

3.4 应用维度

应用性评价是指对药品在临床使用过程中的应用情况进行评价，以测评其临床应用价值，是药品价值的检验途径。最终筛选出临床适应症明确、医患依从性好、信息标签规范化、生产企业信用良好等各方面条件皆优的一系列优势中成药品种，为国家医保目录的更新等卫生决策的制定提供参照依据，并为中成药的规范化、标准化、科学化发展助力。

本研究从药品临床适应症是否明确、医生和护士在使用药品时的依从性情况、说明书及内外标签符合法律规定、企业信用及生产规模情况等方面进行评价，实现了中成药从“生产供应-临床使用”的全过程、多方位量化评价。

3.5 科学维度

药品科学评价是指针对药品科学价值方面进行评价。药品科学评价能体现药品开发及生产的发展水平，同时能够促进科技成果的转化，提高中药临床疗效水平和市场价值。

本研究考虑到中医药的特点，设立针对药品组方来源、组方依据、理论渊源方面的评价，这也是最能体现本指标体系具有中医药特点的地方之一。同时，中医也是需要不断与时俱进、螺旋式上升发展进步的，且中医药需要走向现代化，故本评价体系设立了针对药品依托现代科学技术中的科技产出，包括学术期刊论文、获得奖项、编写专著及实验研究中关于药理作用、毒理作用等研究情况进行评价。且建设动态评价模型，实时更新与监测数据，实现“中医与现代医学结合，更新迭代发展观念”的“承古纳新、科技助力”发展方案，多角度、多层面、宽领域、动态化设立评价指标体系。

3.6 标准维度

中成药的标准化是指针对中成药的产品、配药以及生产流程过程中全流程的标准制定情况。中成药的标准化水平反映了产品质量的控制程度，对临床药效的影响至关重要，因此需要加强其内在质量控制，对中成药生产过程中各个流程参照的标准及参照的标准级别进行评价。

本研究原材料的质量控制是中成药成品质量的前提与基础，因此在评价时也需要对中药饮片及中药材的产地、栽培技术、采收加工、种子质量等各项生产流程标准及质量标准参照及制定情况进行评价。实现“中药材(产出源泉)-中药饮片(生产加工)-中成药”(实际应用)从产出源泉、生产加工到实际应用全流程、全方位的标准监管评价。

基于综合评价方法形成的以安全、有效、经济、应用、科学、标准六维度为核心的优势中成药评价指标体系，从多角度体现中药的价值，是推动中成药的质量提高的强有力措施(见图2)，研究方法具有创新性，评价手段和方法可重复性良好，拟尽快展开下一步研究，对指标体系进行优化。

图2 多维度多准则优势中成药标准评价指标结构

4 总结

2019年10月中共中央、国务院《发布促进中医药传承创新发展的意见》中明确指出：“用3年左右时间，筛选50个中医治疗优势病种和100项适宜技术、100个疗效独特的中药品种”[15]。2021年2月国务院办公厅印发《关于加快中医药特色发展的若干政策措施》中也指出，要“加快建立健全中医药法规、发展政策举措、管理体系、评价体系和标准体系”[16]。因此，无论是从国家政策的推动来说，还是从科学发展的迫切需求来讲，都要求贯彻落实中医药发展“传承精华、守正创新”精神，建立健全符合中医药特色的优势中成药评价指标体系。一方面，科学有效地筛选出优势中成药品种，可为国家医疗卫生决策、临床医生决策及患者用药决策提供强有力的证据支持与指引；另一方面，针对评价过程中对中成药各个维度的优劣势及存在问题进行描述，可促进药品生产企业优化升级，从而提高中成药品种的质量，最终让中药更好地为健康服务。

下一步将继续通过建立评价模型，优化指标体系结构，最终以期探索形成具有中医药特色的客观性与科学性并举，实用性与创新性并存，方案简洁明了，推广简便易行，临床可操作性较高的智能化、科学化、规范化的中医药综合评价技术方案。