科研新机制促进国家血液学科技创新核心基地建设的实践与思考

白杨，郝莎，陈琳

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）,实验血液学国家重点实验室,国家血液系统疾病临床医学研究中心，天津 300020

以习近平新时代中国特色社会主义思想和党的十九大精神为指引，认真落实“努力把中国医学科学院建设成为我国医学科技创新体系的核心基地”重要批示精神[1]，贯彻落实“健康中国2030”规划纲要[2]，深入实施创新驱动发展战略[3]，提高国家级现代科研院所在医学科技创新发展中的科技支撑能力，中国医学科学院（以下简称“院校”）设立了中国医学科学院医学与健康科技创新工程（简称创新工程），创新工程立足医科院职能定位和特色，以创新工程实施为纽带，联合国内外优势单位，服务国家卫生健康重大需求，集成优势资源，完善学科布局，构建具有国际视野、符合大科学时代科研规律的多层次协同创新的国家医学科技创新体系，引领中国医学科技创新发展。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）（以下简称“所院”）按照上级依托单位“123”行动规划部署要求，根据国家卫生和健康领域重大战略需求[4]，紧密联系自身学科特色和未来发展定位，认真组织研讨和论证，形成了所院“123”行动规划。紧紧围绕国家健康领域重大战略需求[5-6]和区域发展规划，以“健康中国”“创新驱动”和“京津冀协同发展”战略为蓝图[7-13]，以科技创新为动力，以学科建设为重点，进一步优化学科布局，促进科研与临床的紧密结合以及研究成果转化，持续提升科学化、精细化、信息化管理水平，努力把所院建设成为国内顶尖和世界一流的血液学研究、血液病防治、人才培养和成果转化的国家科技创新核心基地。

基于上述背景，所院以创新工程项目为抓手，从战略规划，组织形式，项目管理几个方面进行机制创新，促进重大产出，促进成果转化，发挥医学科技核心基地的骨干作用。

1 组织实施

创新工程项目的实施，体现了创新性的医学科研机制和组织模式。在发展战略上，围绕所院“123”创新行动规划，目标明确，规划科学完善。在组织实施过程中，形成了工作小组，机构完善，架构健全，资源配置科学。 制定了详细的医学与健康科技创新工程管理办法，配套管理制度完整，流程设计合理。 具体介绍如下。

（1）发展战略上，所院领导班子战略上根据院校创新工程整体规划，结合所院基础与临床优势，规划布局重点方向，目标明确，规划科学完善，最终形成了所院“123”创新行动规划，即1 个战略定位：建设国内顶尖和世界一流的血液学研究、血液病防治、专业人才培养和成果转化的国家科技创新核心基地；2 大核心方向：①重大血液学基础科学问题的探索及转化研究；②难治性血液病精准防治和国内国际临床指南；3 项重大任务：①中国血液病大数据库建立及发病因素分析；②人血细胞分子图谱构建及新诊断产品研发；③血液病治疗新技术的临床研究与标准制定。

（2）组织形式上，①成立了“创新工程项目管理工作组”，主要包括科技管理处，财务处，国资处等多部门联动，机构完善，架构健全，制定了“自上而下，统一部署；自下而上，定期汇报；按岗考核，奖惩分明；定期交流，数据共享；规范管理，促进产出”的项目管理原则。 ②围绕研究任务，形成“四大方队”进行联合攻关。

（3）项目管理上，创新工程项目率先实行全面绩效预算管理，从“事前、事中、事后”进行全过程监管，形成全链条预算绩效管理制度，为保障所院创新工程顺利实施，发挥绩效考评的导向作用，充分调动创新工程岗位人员的积极性和工作热情，形成一支具有持续创新能力的人才队伍，提升所院的科研、管理水平以及运行效率，根据《中国医学科学院医学与健康科技创新工程项目管理办法（暂行）》和《中国医学科学院医学与健康科技创新工程经费管理办法（试行）》，结合所院的科研管理规定，制定了《中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）创新工程管理办法（试行）》。

（4）加强项目日常管理，制订项目操作规范制度，有专人负责其管理工作同时建立相关文档记录在案，实现有据可循、有章可查。项目实施期间有专人负责项目的协调与监控。成立了项目内成员定期交流的组会制度，实时反馈大家科研中遇到的问题，对单细胞测序等关键技术部分采用集中攻关，共享。统筹安排研究内容，团队攻关。 试剂耗材进行统一备货，做到资源共享，技术共享，进而最大限度整合资源。 通过加强项目管理，使得各项规章制度得以落实，确保了项目管理的公开、公平和公正，使项目运行得以健康、有序地开展。

（5）资源配置上：①经费配置：所院2016—2020 年，创新工程项目累积到位经费达1.5 亿。 ②人才配置：引进国际顶尖人才，拓展学科；引进紧缺人才，增设关键技术平台。③支撑平台配置：国家重点实验室技术平台，药物临床试验平台和血液病理精准诊断平台三大支撑平台，分别为基础研究、药物临床试验、病理诊断提供强大的技术支撑。

2 实施成效

2.1 创新工程项目的亮点成果

①人血细胞分子图谱研究—率先启动计划并已取得阶段性成果。

首次系统全面绘制人和小鼠造血细胞稳态下单细胞精细转录组图谱，为全球血细胞深入研究提供重要参考；揭示造血干细胞移植后早期命运选择，颠覆移植后造血干细胞“剧烈扩增”传统观点，助力血液系统疾病及新冠肺炎发病机制研究，相关文章已发表在Nature Cell Biology、Nature Immunology 等国际高影响力学术期刊上[14-15]。

②血液病治疗新技术临床转化——推动细胞基因治疗转化和临床研究。

新型疗法实现技术突破和临床应用突破：优化基因编辑技术，成功治愈血友病A 小鼠；开展了国内首个以AAV 为载体的血友病B 基因治疗的注册临床研究；β-地中海贫血临床研究规范开展。 具有自主知识产权的CAR-T 细胞技术，获得国家药品监督管理局2 项临床试验许可，2 项授权发明专利成功进行技术转让。

2.2 科研原始创新能力迅速提高

①创新基础能力提升情况：依托国家血液系统疾病临床医学研究中心，规划建设所院再生医学学科，成立再生医学诊疗中心，成立所院华苑分院和实验血液学国家重点实验室华苑分部，打造临床研究及科研成果转化示范基地，积极拓展国际合作，成功举办了七届国际干细胞论坛，形成了该院的国际性品牌会议，获得首批国家“一带一路”联合实验室。

②创新投入能力提升情况：除了持续获得国家科技项目支持外，依托院校创新工程项目和基本科研业务项目的资助，该的科研经费投入逐年递增。 同时，依托项目引进了领军人才和青年紧缺人才，拓展了学科方向，增设了生物信息平台和单细胞技术平台，优化现有技术平台。

③创新管理能力提升情况：所院从战略布局上着眼领域内的前沿热点和关键技术，布局研究方向，形成了“干细胞损伤、再生”“人血细胞分子图谱”“中国血液病地图”和“细胞和基因治疗”四大研究团队；项目管理率先实行全过程预算绩效管理，建立业财融合机制，以达到全过程“双监控”，动态调整资源配置的目的。

④创新产出能力提升情况：获得了天津市众多人才称号，其中青年人超过85%；获得了国家血液系统疾病临床医学研究中心，天津市重点实验室2 个，依托所院获企业重点实验室3 个，获得医科院重点实验室2个，国际高质量文章数量稳定上升，申请专利数量实现新突破。

3 讨论

综上所述，所院通过科研机制创新，拓展合作渠道，组织开展血液领域战略性、前沿性、支撑性、基础性和应用性科技创新，开展跨学科联合集成攻关；通过顶层规划，多部门联动配合，为科研人员提供专项经费稳定支持，通过不断完善现有技术平台，为项目顺利实施提供服务保障；通过引进领军人才和紧缺人才，完善学科布局，搭建关键技术新平台，持续提升所院医学科技创新能力，为国家血液系统疾病防治提供科技支撑，大大提升了所院在国家医学创新体系建设中的骨干作用。

该文以所院科研管理实践内容为基础，凝练出了集中资源办大事的科研管理制度优势和协同攻关的科研新机制两条管理经验，为我国医学科技创新体系建设实践提供了具有推广性的创新管理经验，具体如下。

3.1 体现顶层规划，集中资源办大事的制度优势

所院紧密围绕基础与临床结合的特点，坚持“科学问题源于临床，科研成果服务患者”的鲜明导向，整合优势资源，围绕国家血液系统疾病临床医学研究中心和实验血液学国家重点实验室的“双轮驱动”发展模式，合理调整组织架构，凝练基础研究与临床研究紧密结合并具有引领性的研究方向。 优化重组研究团队，完善平台搭建，形成了8 大研究团队和4 大研究平台的“四梁八柱”结构。 坚持国际化发展路线，与国际知名学术机构开展实质性合作，成立多个国际合作中心，搭建高端人才培养交流平台，极大促进血液肿瘤发病机理，疾病治疗药物研究及疾病诊疗技术水平提升，显著推进了我国血液学研究国际化进程。

3.2 拓展合作渠道,建立协同攻关机制

①与国内团队合作：人血细胞分子图谱（ABC）[16]：由院校作为牵头单位，依托所院成立人血细胞分子图谱（ABC）研究联盟，以创新工程重大任务—人血细胞分子图谱研究为先导，联合国内血液领域、免疫领域、单细胞技术以及生物信息大数据挖掘等多家单位作为成员单位，进行跨学科跨领域的协同攻关，创新资源数据共享机制，突破关键科学问题和关键核心技术，可以推动成果转化应用，被评为2017 年中国十大医学进展[17]。

中国血液病专科联盟：2017 年所院牵头成立中国血液病专科联盟[18]。 联盟以“资源共享、优势互补、合作共赢、平等互利”为原则，以派遣专家业务指导、远程会诊和双向转诊等构建更加高效合理的血液病分级诊疗模式，通过规范诊疗、专科共建等方式全面开展医疗协作，实现医疗资源均衡化、联盟内诊疗同质化。

②与国际团队合作：以项目为纽带促成中以、中英系列重大国际合作；以人群医学和单细胞基因组学为牵引，拓展国际学科布局，包括：人群医学：设立了中以人群医学联合实验室工作站，“中国-以色列人群医学国家‘一带一路’联合实验室”入选科技部首批国家“一带一路”联合实验室，也是国家卫健委唯一推荐的实验室[19]。

单细胞基因组学：与剑桥大学共同建立“中英造血与血液疾病联合工作平台”，加强双方的血液干细胞、单细胞与血液疾病研究，促进临床与科研的有机合作。