儿科学

多学科联合诊治神经母细胞瘤91例临床特征及近期疗效分析

马晓莉，金眉，张大伟，等

摘要：目的：神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）是婴幼儿最常见的颅外实体瘤。发生远处转移的高危型NB预后很差。借鉴国外较大儿童肿瘤协作组的经验，结合我院儿童肿瘤丰富的化疗和管理经验，于2007年4月建立了初步的多学科联合诊治流程。现对收治的91例NB患儿的临床特征进行总结。分析NB患儿年龄、临床分期、病理类型和N-myc基因拷贝数与近期疗效的关系，探讨多学科联合模式治疗NB的意义，为规范化地治疗NB，提高患儿生存率和生存质量提供依据。方法：回顾性分析2007年4月—2011年3月，在本院肿瘤内科诊治的所有NB患儿，随访至2012年5月。诊断标准、INSS分期、治疗和疗效标准均根据北京儿童医院NB方案（BCH-NB-2007，以香港NB方案为基础）。将患儿分为低危（LR）、中危（IR）和高危（HR）3组，进行分层治疗。结果：资料完整的NB患儿共91例，其中男59，女32例（1.84︰1），中位年龄37个月（4.5～192个月），INSS-III 10例、IV 69例，LR，IR和HR分别为7例、17例和67例。原发瘤灶位于后纵隔35例，腹膜后或盆腔区域56例。骨髓转移53例（58.2%），肿瘤细胞数4.5%～100%（常规的骨髓细胞学检查和NB细胞分类），骨骼转移56例（61.5%），7例为单发骨转移，其余均为多发骨转移，远处淋巴结转移 21例（23.0%），内脏转移15例，其中肝脏13例（14.3%）。中枢转移5例（5.5%）。72例患儿病理结果为：NB或NB化疗后改变45例，神经节母细胞瘤26例和神经节细胞瘤1例。58例患儿N-myc基因拷贝数平均为5.96、7.81，其中N-myc基因扩增4例。共治疗70例，其中7例LR中，2例ⅣS期，随访51～53个月，目前均为肿瘤部分缓解（PR）。1例患儿于停化疗后24个月时，出现肩胛局部瘤灶的复发，放弃治疗，其余4例均处于完全缓解状态（CR），中位随访时间43个月。11例IR中，除1例失访外，5例患儿为CR，中位随访时间31个月。52例HR，中位随访时间33个月（4～60个月），22例患儿发生事件（42.3%），其中5例分别于停化疗后8、12、20、29和40个月复发，15例患儿治疗中肿瘤进展，其余2例并发严重感染，临终放弃。Kaplan-Meier分析70例患儿的生存率，显示预计5年生存率为64.3%，其中HR为55.8%。结论：NB恶性程度高，最常转移的部位是骨骼和骨髓。发生远处转移者预后差。高危NB治疗难度大，强化疗为主的多学科联合治疗方案是获得长期无病生存的关键。N-myc基因扩增与不良预后有密切关系。另外，NB患儿停止治疗3～5年需定期随访，如果发现可疑残留病灶，给予间断小加强化疗可能为提高生存率的有效措施。

来源出版物：中华实用儿科临床杂志, 2013, 28(3)： 178-182

入选年份：2017