罕见病保障多从患者角度想一想

文丨刘军帅

以往，对于罕见病患者的保障总是站在供给侧的角度看问题。随着利好政策的不断推出，现在，我们应该换一个角度，从需求侧、从患者角度来谈罕见病的防治和保障。

准入定价机制应常态化

对于罕见病患者来说，药品负担非常重，即使适用较低的报销比例，其花费的医保基金绝对数额也较其他一般疾病多出很多，这时候就会出现医保基金使用的不公平。

目前情况下，用医保基金保障罕见病患者是存量用法。短期内其他疾病患者不会有反应，一旦孤儿药大批进入医保目录，其他疾病患者很可能会出现情绪问题。因此，在短期内，可以用存量模式解决。但长远来看，则既要解决公平性问题，又要建立可持续性机制，因此必须建立增量解决模式，比如设立独立的罕见病基金。从更长远的角度来讲，还应该设立独立的罕见病医疗保障制度。

过去，在国家医保目录调整时，很少关注药品的价格。事实上，药品一旦纳入医保目录，整个市场逻辑、量价关系就会发生改变。政策制定者应善于利用医保准入这个手段，引导企业降低药品价格，因此，准入定价机制应该成为所有药品进入医保市场的常态化制度安排，而不仅仅是针对谈判药品。

当然，并不是说不允许高价药品的存在。近年来，在价格问题上出现了“高价原罪论”“暴利犯罪论”等，好像高价格就有原罪、暴利一定是在犯罪。事实上，从经济学的角度来讲，只有当投入产出比达到企业预期的时候，才能保证企业创新研发有动力、让风险资金愿意投入医药行业。近两年，国家制订了一些方案，允许通过药品价格谈判让一些高价药进入医保，从短期内来看可能带来医保基金支出的增加，但长远来看却节省大量的社会成本、鼓励医药研发创新。

可选择性和依从性更应关注

罕见病治疗药品孤儿药的可及性不仅仅局限于可获得性、可支付性和可负担性，还应拓展到可选择性和依从性。

关于可获得性，要推进救命救急药品的可进口、可供临床使用。关于可支付性，要推进孤儿药尽快纳入国家医保目录。关于可负担性，在解决患者可负担水平的同时，要综合考虑医保的可负担性。关于可选择性，相信随着科技创新水平的不断提高、药品进口研发政策的不断变革，进口药品或国产药品的种类将得到丰富，孤儿药的可选择性将会加大。可选择性是市场的本质所在，当有了可选择性时，药品如何采购、医保支付标准如何制定等，都将成为严峻话题。关于依从性，孤儿药是刚需用药，依从性无疑很高，但如何让患者合理用药则还需一系列工作，从严格意义上讲，孤儿药政策的“最后一公里”是药学服务。

现在正在推进的罕见病保障事业，基本上都是从政策层面在推动。今后，应尽快变成学术自觉、医学自觉、医保自觉，形成一套独立的、系统的研究体系与政策体系，走出一条高效的、可持续的、公平性的发展之路。

在运行方面，应引入社会治理模式，尤其在“社会化、专业化、智能化、法治化”等方面取得大突破。其中，强化患者参与，强化社会监督，扩大协会学会发言权是推动社会治理的重要内容。