科学家以人脑实验找出阿兹海默症致病关键

2018-01-17 19:48
医药前沿 2018年25期
关键词:默症载脂蛋白人脑

以华裔科学家为主导的一个美国旧金山医学研究小组,以人脑取代鼠脑进行实验,找出了导致阿兹海默症的主要遗传因素,而且可能已研究出消除其破坏性的治疗方法。

旧金山独立生物医学研究中心格莱斯登研究所的科学家以人脑而非鼠脑进行测试,随后发现,带有称为载脂蛋白E4(ApoE4)基因的人脑,即便只拥有1个这种基因,罹患阿兹海默症的机率是其他人的两倍以上,若拥有两个以上该基因,则发病率将大幅增加为12倍。

研究人员发现,人脑内的载脂蛋白E4会增加β淀粉蛋白质生成。脑中如有过多β淀粉蛋白质,会聚集成块,继而破坏神经元的放电功能,导致人体出现与阿兹海默症相关的症状。这项发现令人感到意外,因为过去以鼠脑进行的研究,并未发现载脂蛋白E4会增加β淀粉蛋白质生成。

研究主导人黄亚东(Yadong Huang)是格莱斯登研究所的华裔资深研究员兼转化推进中心主任,他在声明中表示:“以老鼠为实验对象,进行对人类疾病的研究,一直为医学界所担忧和诟病。”他指出,许多药物在老鼠身上的成效非常显著,但用在人类大脑组织上却不具疗效。

为了减少有害蛋白质的累积,科学家尝试改变会制造这种蛋白质的载脂蛋白E4基因,通过使用结构校正剂(一种改变载脂蛋白E4基因形状的化合物,将其重塑为类似但无害的基因)处理人类载脂蛋白E4神经元,从而得以恢复脑细胞的正常功能。研究人员下一阶段将与制药公司合作,在人体上实验这种结构校正剂。

黄亚东表示:“过去10年里的阿兹海默症药物开发成果,基本上令人失望。”他和他的团队希望能够改变这个现状。

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