培育人体器官模型为获取干细胞提供更多选择

文/ Marc Platthaus

培育人体器官模型为获取干细胞提供更多选择

文/ Marc Platthaus

“利用类器官可以直接在人类组织上进行药物试验。”——奥地利科学院分子生物研究院副院长，资深科学家Jürgen Knoblich博士。

为什么器官培育中与伦理有关的问题非常重要？Jürgen Knoblich博士在接受本刊记者采访时给出了答案。

LP：器官培育听起来有点像科幻故事，什么是类器官？

Marc Platthaus：将发育完整的器官和类器官区分开非常重要，功能正常的器官应是完全发育成熟的、具有完整供血系统，以便接受被更换器官。迄今为止，多年来由器官捐赠者捐赠的器官是传统器官移植唯一的器官来源。类器官则不同，它具备器官特性、不是器官全部特性的小型器官模型。目前，还不能利用实验室培育的类器官完整替代一个器官。

LP：类器官是如何在实验室中培育出来的？

Marc Platthaus：为了在实验室中培育类器官，必须具有能够发育成所希望组织的干细胞。此时，要将许多该类细胞收集到一起，在一定时间段内模拟器官生存的生物环境和化学环境。这些模拟将会帮助干细胞发育成理想器官。利用干细胞培育器官具有如下好处：从患者组织样本（血液或者皮肤）中获取干细胞。可以利用患者的干细胞培育成“个性化”类器官，以便将来能够方便将器官移植到患者体内且不会出现典型免疫反应——排斥捐赠者移植的器官，利用药物抑制器官排斥变得多余。另一个好处：避免因基因突变导致的器官衰竭，因为，患者体内的干细胞要能够对移植的干细胞进行修复，以便能够传递健康物质。荷兰Hans Clevers教授利用小白鼠证明：小部分肠道癌变可以用健康肠道器官取代。

LP：类器官能够回答医学和研究中的哪些问题？

Marc Platthaus：在医学中，类器官是最好的实验工具：它可以替代现有的动物实验，直接在人体组织上进行药物实验，有助于研发出个性化治疗药物。在医学研究过程中，运用类器官做实验具有非常重要的意义，能够解答许多重要问题，例如，为什么人体大脑较其他生物更复杂。由于类器官是真实器官的早期发展阶段，可以得出人类发育生物学的重要结论。将来，会进行疾病分子机制研究，在小白鼠或其他模型系统中无法进行该类研究。在大脑中出现分子机制问题后就表现为精神疾病，例如，癫痫。

LP：类器官同样带来生物伦理学问题，在研究中需要特别注意什么？

Marc Platthaus：类器官在现代医学领域中具有巨大潜力，在整个生物医学创新周期内发挥重要作用，能够回答许多目前尚不知晓答案的问题、澄清伦理的挑战。当研究人员从事人类细胞培育时，肩负着巨大社会责任。

经常有人问我：“能否开发一种器官？”研究人员负有说明解释的责任，他们应向公众通报与新技术相关的信息，以免引起不必要的恐慌同时夸大希望。应该争取与其他学科交流新技术伦理学问题，在涉及负责任处理类器官政治框架时，综合患者和医务人员的意见非常重要。

LP：四月初在IMBA分子生物技术研究所召开了第一届生物伦理研讨会，讨论哪些问题？

Marc Platthaus：未来的研究人员会越来越多从生物伦理学角度进行研究。IMBA分子生物技术研究所召开的生物伦理研讨会上讨论了不同学科目前遇到的伦理挑战，使研究人员在生物技术领域中做好随时迎接伦理挑战的准备，尽可能广泛进行交流对话。

奥地利生物伦理委员会主席Christiane Druml女士在开幕致辞中深入浅出介绍了生物伦理学结构与内容。Utrecht大学的医生和伦理学家Sarah Boers女士同样在报告中介绍了类器官治疗技术中遇到的伦理学挑战，同时，介绍了患者对该技术的看法。英国剑桥大学韦尔科姆基金会桑格学院研究所道德合规专员Carol Smee女士为代表介绍了英国iPS（诱导多能干细胞）监管机制的实践情况，吸引160多人参加，非常成功。 LP

人物简介：Jürgen Knoblich博士

Jürgen Knoblich先生在Tübingen大学Max-Planck研究所获得发育生物学博士学位。他在1997年担任IMP分子病理研究所研究组组长前在旧金山加利福尼亚大学工作近三年。2004年进入IMBA分子生物技术研究所工作，2005年起任科学技术研究所副所长。

本文作者系《实验与分析》杂志编辑。