药物经济学分析方法综述

阎 伟

药物经济学分析方法综述

阎 伟

本研究通过介绍药物经济学，总结了药物经济学常用的分析方法以及药物经济学不确定性常用分析方法，并对常用分析方法的优缺点进行了分析，建议相关研究者及部门能有效提高药物经济学研究质量，为药物经济学研究领域提供更好的发展交流平台。

药物经济学；分析方法；成本-效果分析；成本-效益分析；成本-效用分析；最小成本分析；敏感度分析

【DOI】10.12010/j.issn.1673-5846.2017.01.002

1 概述

1.1 药物经济学的学科背景 药物经济学（Pharmacoeconomics,PE）始于20世纪中后期，它是一门关于药物学与经济学相结合的相对边缘的交叉学科，通过运用经济学理论和方法，研究医药领域相关的资源配置等问题。药物经济学简单的说，就是研究怎样在有限的医药资源基础上来实现最大经济效益化的应用学科，它可以实现合理用药四个指标中的“经济”指标。药物经济学在对于制订合理的治疗方案、有效的临床治疗和药品定价起着至关重要的作用[1]。

1.2 药物经济学的研究意义 药物经济学广泛用于临床合理用药的指导、药品费用的控制及资源的合理分配、医院药事管理、药品研发、基本药物的遴选及制度制定、药品上市前后的评价、销售、注册及不良反应等诸多方面[2]。世界各国政府都注意到了医药资源的配置效率和药物经济学评价有着密切联系，部分国家甚至将获取药品和医疗保险报销的前提与药物经济学评价结果挂钩。根据2014年发布的卫生数据统计公报，我国的个人卫生支出总量2014年比2013年增长了将近9.5％，继续保持较高的增长速度，占比虽然较2013年降低了0.7％，但与十二五制定的目标仍存在一定差距[3-4]。因此，药物经济学的有效应用对于我国医疗事业的可持续发展将发挥着不可忽视的作用。

1.3 国内外发展现状 国外在药物经济学方面的研究比我国早了二十多年，并且已经有30多个国家和地区的政府部门制定了符合本国（地区）医疗情况的药物经济学评价指南[5]。我国的药物经济学兴起于1993年，由于在发展的初期受到相关部门和学者的重点关注，截止到目前的20多年中，取得了相当可喜的成绩，形成了一套较为完整的研究试验和分析方法，但是还存在一些问题有待进一步解决。随着2011年我国《药物经济学评价指南》的出现，进一步为我国药物经济学的研究提供了标准的依据和规范[5]。

2 药物经济学分析方法

药物经济学常见的分析方法主要包括成本分析（CA）、最小成本分析（CMA）、成本-效益分析（CBA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效果分析（CEA）五种，其中CA和CMA两种方法为不完全分析，而CBA、CUA、和CEA为完全分析[6]。

2.1 CEA

2.1.1 CEA的概念 成本与效果结合的药物经济学是目前用到最多，同时也是比较成熟的分析方法，即CEA。在药物经济学研究的几种方法中，CEA是较为全面的一种，通过对健康效果和成本各自的增长变化进行比较，用健康指标（临床指标和质量调整生命年）来表示，舍弃了传统用货币单位来衡量的情况。增量成本-效果分析（ICEA）也是药物经济学中CEA方法的一种，它运用了成本-效果比和增量成本-效果比有效地给出了不同方案之间的单位成本。

2.1.2 CEA的应用 CEA除了在药物经济学中有着广泛的应用外，在药事管理学中也有着普遍的应用。CEA通过药物经济学与药事管理学的有效融合，对于监管效率和资源的有效配置起到了显著作用，并且对于相关单位的临床用药和制定药品政策都能起到参考作用。例如，沈万香和张邦升[7]运用CEA对2型糖尿病的四种治疗方案（阿卡波糖、格列美脲、二甲双胍、二甲双胍+瑞格列奈）进行了药物经济学分析，从费用、安全性和疗效三个方面得出最佳的治疗方案。该研究是从医院的视角进行分析，为医院临床用药的经济性提供了一定的参考。

2.1.3 CEA的优缺点 应用CEA可以简单有效的测得药物的临床效果，在几种常用的分析方法中使用程度较高，但这种方法不能在不同的疾病之间进行比较。因彼此之间没有相一致的比较标准，不同的项目和相同的项目都不能实现比较，导致现有文献中运用CEA评价的内容比较单一。另外，王平和陈永法提到CEA中的置信区间估计，可接受曲线和信息价值也是药物经济学分析中经常被人们忽视的重要部分[8]。

2.2 CBA

2.2.1 CBA的概念 效益即有限的资源投入可以获得最大的产出，在医学方面则是用货币单位来衡量健康效果的量化产出。效益可以简单地分为直接效益、间接效益和隐性效益三种。CBA的特点是将成本与效益都转换为货币单位，然后通过计算查验是否可以将成本与效益等价。

2.2.2 CBA的应用 在医疗卫生领域，CBA起着非常巨大的作用，包括在卫生事业决策中起到的作用和在临床用药中起到的作用。卫生决策方面，CBA对于新药评价、社会保障措施评估和药品是否适合列入医疗保险目录中的评估等起着重要的作用。

2.2.3 CBA的优缺点 CBA可以在不同疾病之间进行比较，但是在健康货币化方面则难度较大。CBA在受益主体方面是比较模糊的，容易引起不必要的矛盾，主体包括患者、医院和第三付费方。CBA在客观公正方面很难做到患者为最大限度的受益方，在有限医疗卫生资源的背景下医疗服务的公平性和可及性还有待进一步提升。

2.3 CUA

2.3.1 CUA的概念 CUA中，效用为患者对于自身健康状况的满意程度。生命质量调整年是CUA中最常用的效用指标。治疗方案的评价指标一般有成本-效用比和增量-成本效用比。相比CEA，CUA在评价治疗方案时，不仅可以对成本做相关分析，而且对患者治疗后增加的成本还可以进行相关分析。CUA更全面、更真实地反映了成本与结果之间的关系。

2.3.2 CUA的应用 当评价成本与临床结果之间的关系时，可以使用CEA和CUA。然而，在某些情况下只有CEA才能得出更加科学、可靠、适用于决策分析的结果。除了医学领域，CEA还广泛应用在工程技术等方面的研究。覃潇茗等运用CUA得出，应用腹腔镜手术治疗的患者在成本-效用方面要好于传统开腹手术[9]。

2.3.3 CUA的优缺点 CUA可在不同疾病之间进行比较，通过计算将体现生命质量的内容指标量化，从而实现把生命质量调整年作为评价健康生命质量的评价标准。但是，基于效用的药物经济学分析方法仍然存在许多争议，首先应用健康生命质量调整年的前提条件比较理想化，另外健康生命质量调整年中效用值的获得也存在一定的困难。

2.4 CMA

2.4.1 CMA的概念 CMA是对于某一病例多种治疗方案下，达到治疗效果的同时而选择治疗成本最低、且最有利的方法。但是，如要保证治疗效果相同且不借助其他方法是行不通的，因此有时需要借助其他的统计分析方法来实现。

2.4.2 CMA的应用 CMA是药物经济学常见的研究方法之一。当各医疗方案的效果相等或相近时，总成本的大小就成为判断各治疗方案之间的优劣指标。王丽和周腊梅采用CMA对2型糖尿病患者治疗中应用阿卡波糖（两种不同剂型）进行了药物经济学分析，该研究得出两者药效相当，但国产的经济性更好[10]。

2.4.3 CMA的优缺点 CMA是最常用的分析方法之一，研究操作简单，但是在不同的方案中获得的结果是否等价这一问题上却不易验证，具有一定的局限性。

3 敏感性分析

在药物经济学中，不确定性存在于评价设计问题，对实验结果有一定的影响，评价方法问题以及数据收集处理问题三个方面[11]。药物经济学评价中不确定性的最常用分析方法是敏感性分析。

3.1 敏感性分析的概念 药物经济学分析和临床试验中，试验资料存在的不确定性以及参数的变动，都会对评价结果有所影响，造成分析中的不确定性。敏感性分析是通过在一定估值范围内改变试验环境来验证试验结果稳定性的一种常用方法。

3.2 敏感性分析的应用 CEA、CBA、CUA分析等，由于数据等的不确定性都会使分析效果产生偏差，而敏感性分析的目的是研究当试验数据变化时对试验结果的影响，从而确定关键变量。例如，当临床试验中所用的药物器材等遭遇不可抗拒的因素出现价格浮动，对于治疗方案的结果会不会有影响。

3.3 敏感性分析的优缺点 单因素敏感性分析方法简便，应用较广。概率敏感性分析可以总体直观地反映不确定性的影响，利于决策者做出判断，还可借助计算机软件来实现分析，操作简单。敏感性分析的主要局限性体现在变量及变动范围是由主观决定，缺乏统一的标准，并且单因素敏感性分析忽略了参数之间的互相作用。概率分析技术也仅仅是将参数之间进行模式化，并不能完全解决之前所提到的缺点。

4 结论

综合来看，药物经济学在国内发展时间相比国外较短，仍是一门新型的边缘学科，在理论研究和实际应用方面还存在很多问题[2,12]。对于药物经济学的分析，研究人员普遍应用了CEA，其方法比较单一，而且往往忽略进行敏感性分析，部分进行敏感性分析的文章也表现出方法不够规范等问题。另外，我国的药物经济学研究者层次不高，综述性文章较少，作者发表文献的驱动力主要是晋升和科研考核需要。为此，相关的研究者应该加强国内外学术交流，做到研究内容多方法、多领域，有效提高药物经济学研究质量。相关政府部门也应该做好相应的政策支持，为药物经济学研究领域提供更好的发展交流平台。

[1] 刘明,刘国恩.药物经济学在我国药品定价中应用的定位分析[J].中国药物经济学,2012,7(6):6-9.

[2] 赵雪梅,赵洋,高天.2007—2011年国内药物经济学文献评价及现状分析[J].卫生经济研究,2013(1):39-41.

[3] 闫龑.2014年卫生计生统计公报发布[J].医院领导决策参考, 2015(22):5-6.

[4] 佚名.国家卫生和计划生育委员会令[J].中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会公报,2014(9):1-5.

[5] 刘国恩,胡善联,吴久鸿.中国药物经济学评价指南(2011版)[J].中国药物经济学,2011,6(3):11-48.

[6] 宗欣,孙利华.药物经济学评价方法及其评价标准[J].中国药物经济学,2011,6(3):79-85.

[7] 沈万香,张邦升.4种方案治疗2型糖尿病的成本-效果分析[J].中国药房,2011,22(48):4579-4581.

[8] 王平,陈永法.增量成本效果分析方法学的研究综述[J].国外医学(卫生经济分册),2012,29(4):173-178.

[9] 覃潇茗,向前,周杰,等.腹腔镜胆囊切除术与传统开腹胆囊切除术的成本-效用分析[J].中国全科医学,2014,17(33):3938-3943.

[10] 王丽,周腊梅.两种不同剂型的阿卡波糖在2型糖尿病治疗中的最小成本分析[J].药品评价,2014,11(1):32-35.

[11] 窦冠珅,卢建龙,祁方家,等.药物经济学评价中的不确定性分析[J].上海医药,2015,36(1):10-13.

[12] 徐国成,杜继文.对我国药物经济学应用的思考[J].中国药物经济学,2013,8(S1):23-24+42.

河北医科大学第三医院药剂科，河北石家庄 050000