美国内分泌学会：GH治疗对GH正常的矮小患儿有益

来源：MedPage Today

美国内分泌学会：GH治疗对GH正常的矮小患儿有益

来源：MedPage Today

一位研究人员称，某些非生长激素缺乏引起的身材矮小患者可能会从使用促生长激素（诺德人体生长激素）治疗中获得与那些生长激素缺乏患者相当的疗效。

例如，来自宾夕法尼亚医科大学的Peter lee 博士和他的同事们报道，在一些平均基线身高标准误评分（HSDS）在-2.5（男孩）到-2.7（女孩）之间，身高小于其胎龄的患者中使用促生长激素可以使其平均HSDS增加到-1.6左右。而且，lee 博士在内分泌年会上的壁报还报道了那些基线平均HSDS为-2.2(男)或-2.4(女)的特发性矮小患者治疗后可以改善HSDS将近-1.5作为对照，那些GH缺乏平均HSDS为-2.1(男)或-2.4(女)的患者接受2年治疗后，可以将HSDS提高到-1.2左右

在壁报交流期间，LEE 对MedPage Today（当代医学）说“用生长激素替代治疗那些特发性矮小或小于胎龄的患儿存在诸多疑惑，因为这些患者的GH水平是正常的。”

这些发现来自于对ANSWER研究（美国诺德生长激素研究）数据的分析，该研究自2002年开始，用于评价使用GH治疗的安全性及有效性。

目前促生长激素被用于治疗生长激素缺乏引起的生长受限或NOONAN及turner综合症相关的身材矮小，以及那些低出生体重儿在3岁时仍未追赶生长达标的患者。它也可以用于成年后出现或儿童期业已存在的GH缺乏的成年人。

该研究共纳入9000名儿童及400名成儿，目前分析的经过2年随访有效数据 5336例。

诊断的平均年龄：

GH缺乏 10.8岁 低于胎龄：8.4岁

特发性矮小：11.2岁 多发性垂体激素缺乏：7.5岁

在治疗之始通过年龄分层可以发现，所有疾病类型及性别中其效果类似。

但是治疗较早的儿童（男孩11岁之前，女孩10岁之前）较治疗开始偏晚的患者HSDS改变的更明显（除了低于胎龄的女孩外,P＜0.05）。研究者表示，早期进行GH治疗很重要。青春期前与青春期患者的平均HSDS变化分别为1.15与0.95。

“我们试图消除青春期性激素的影响及其相关的生长激增，我们没有发现差异”,LEE 说，“我们观察到的生长速度增加并非源自青春期”“通过两年的研究我们得出的最主要的结论就是，非GH缺乏的矮小患儿使用GH治疗可以获得相当的疗效”，lee总结道。

Ross J, et al “Analysis of height outcomes by gender

and pubertal status in response to treatment with growth

hormone therapy in children with short stature and different diagnoses: data from the ANSWER program” ENDO 2010;Poster 2-336.

(左接)这项研究也没有对PPHN诊断进行核实或查阅每个病例的病历记录，因此难以估计作者定义PPHN的质量水平。在2006年发表的一项病例对照研究中，在新生儿科医生对病历记录进行查阅后驳回了多达40%的疑似病例(N. Engl. J. Med. 2006;354:579-87)。”

令人意外的是，作者只将吸入过胎粪(导致PPHN的原因之一)的新生儿排除在外，却没有排除其他已知的PPHN病因。“这种做法是不合理的，尤其是考虑到作者完全可以在登记库中找到有关其他所有已知病因的详细临床信息。由于没有很好地控制这些混杂或影响因素，因此作者失去了计算SSRI导致PPHN的归因风险的机会。”此外，“虽然作者否认药物适应证这一混杂因素，但分析结果却明确提示孕期没有使用过抗抑郁药但曾因精神疾病住院的孕妇其所产婴儿出现PPHN的风险更高(OR，1.3)。”

最后，还有一个重要问题是“作者计算的是SSRI导致PPHN的相对风险，而不是绝对归因风险。既往研究表明，在接受过SSRI治疗的孕妇中，PPHN的发生率可能不足1%。如果婴儿不存在危及生命的PPHN已知病因，比如吸入胎粪、败血症、先天性心脏病或膈疝，那么婴儿痊愈的几率是很高的。开展更多的研究或进一步分析作者所使用的这个大型队列可能有助于量化或排除这一风险。”