基因疗法离我们还有多远?

2016-11-02 00:57李青
知识就是力量 2016年9期
关键词:基因治疗青霉素许可

李青

 基因编码的精确度是基因治疗的决定因素(图片来源/ Shutterstock)

自从1928年,青霉素由英国细菌学家亚历山大·弗莱明发现,到青霉素首次在医学上应用,花了13年的光景。基因疗法,像其他医药发现、发明那样,也不可避免地正经历着曲折起伏的发展历程。因普通药物和传统疗法的局限性,生物制药公司从20世纪末就开始把目光投向了基因疗法。近年来,基因疗法更成为业内热门的领域之一,因为它很可能成为癌症的终结者。

许多人类的疾病,包括癌症,都是由于我们身体细胞内的基因缺陷造成的。就像盖房子必须要依赖设计图纸一样,构建我们复杂的躯体,也需要依仗各种“图纸”,这就是基因蓝图。它们允许细胞制造出相应的蛋白质,而这些蛋白质再来控制应有的功能。如果基因发生突变,蛋白质就会随之改变,因此便不能再按照正常的方式工作。而基因疗法,就是试图通过修补失效的基因,达到治愈疾病的目的。

中国早在2003年就开始用基因疗法治疗某些癌症了,而西方2012年才正式通过商用许可。基因疗法目前还属于“物以稀为贵”的时期。最典型的案例就是2015年,德国医生伊丽莎白·泰森为她的病人做了脂蛋白脂酶缺乏症的基因治疗,疗效很好,但十分昂贵—一次治疗就花费了一百万美元,而且这种疗法仅针对一个人,只使用一次,成本非常高。

基因疗法对遗传病的治疗有着巨大的潜力,所以,可以预测,不久的将来一定会有更多的疗法向公众开放。2016年4月,欧洲政府为一些修复免疫系统的基因疗法开了“绿灯”,2017年,治疗失明的基因疗法将在美国通过商业许可。不过,基因疗法的风险还是很大的。据行业杂志《基因工程与生物技术新闻》(GEN)的报道,前不久,就有三位患脑瘤的病人因服用基因试验药物而相继死亡。无可置疑,任何一种成熟可靠的药物或者治疗都需经过一代、甚至几代人的努力,甚至是很多生命的代价换来的。我们热切期盼着安全、廉价的基因疗法能早日造福人类。

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