奥巴马推出精准医疗计划倡议

江艺泉　马晋平/编译

奥巴马推出精准医疗计划倡议

江艺泉马晋平/编译

2015年1月30日上午，美国总统奥巴马在白宫东厅会议室发表了题为“精准医疗计划”的倡议——即尝试通过收集基因组学和其他分子信息为患者提供个性化医疗。受邀参与这次会议的人员来自科学界、学术界和患者代表，以及一些科研机构负责人和制药行业的高管。

首先，奥巴马在演讲中自嘲染色体是由面条状物质构成的，随后他就“精准医疗”进行了解释，即给恰当的人在恰当的时间使用恰当的疗法。他强调，这样做将让我们有最大的机会去实现我们目前所能见到的最大的医学突破。紧接着他就这项计划的2.15亿美元财政预算方案作了介绍，其中包括对美国国家癌症研究所（NCI）的癌症基因组学和分子靶向药物试验的支持，以及支持另一项拟利用全国多个研究项目、有100万志愿者参与的基因、健康与环境之间联系的研究计划。

奥巴马讲台的两侧摆放着红蓝相间的DNA双螺旋结构模型。在短短20分钟的时间里，奥巴马阐述道：“如果我们有一个足够大的数据库，这个数据库包含着各式各样的个人信息，那么我们不仅仅能够描绘出每一个人的基因组图谱，还可以进一步研究这些信息之间的关系、相互作用等其他模式，而这些信息将确切地告诉我们在进行与疾病相对应的治疗中我们到底在做什么。”

受邀参加会议的患者代表中，如艾蕾娜·西蒙（E-lana Simon）之前患有一种罕见的肝癌，但她最终战胜了病魔，而这归功于对其肿瘤的基因组测序后进行的相应治疗；还有正在接受靶向治疗的白血病患者、前篮球巨星“天钩”卡雷姆·A·贾巴尔（Kareem A.Jabbar），以及一位囊胞性纤维化患者、27岁的医学生威廉·埃尔德（William Elder），他正在服用一种针对基因缺陷治疗的专门药物。

美国国立卫生研究院（NIH）负责人弗兰西斯·柯林斯（Francis Collins）和NCI负责人哈罗德·瓦穆斯（Harold Varmus）作为机构代表坐在会议的前排（这两个机构将在这一宏大的医疗计划中发挥主导作用），包括上世纪九十年代末与人类基因组计划（HGP）展开竞争的克雷格·文特尔（Craig Venter）也在其中。当时的竞争对手正是领导HGP的柯林斯（十五年前，时任总统比尔·克林顿宣布破译人类基因组第一份草图时，文特尔与柯林斯也坐在同一个房间）。文特尔现在是Human Longevity公司的首席执行官，该公司计划在2020年前完成100万名志愿者的基因组测序工作。或许，这项测序工作又会与柯林斯领导的机构展开竞争。

与会嘉宾还包括21世纪治疗计划（一个加速药物临床转化的计划）的代表，以及致力于这项倡议的国会参议员等。

一些公司和机构为此强烈呼吁，他们的许多医学基因组学生物库项目可以纳入并成为“100万人研究项目”的一部分。在2月11日至12日的会议议程中，NIH对可纳入项目的可行性进行了讨论，包括数据隐私和电子病历等。

著名遗传学家大卫·阿特舒勒（David Altshuler）在会场向大家提醒道，虽然“100人研究项目”可能会发现新的药物靶标，但利用新发现来成功制备药物将至少需要10到15年的时间。“这只是第一步，”阿特舒勒说，“即使再多的基因组测序量也无法马上直接产生一个新药。”阿特舒勒最近离开了为Vertex制药公司服务的Broad研究所，Broad之前成功开发了治疗埃尔德的囊胞性纤维化疾病的药物。

[资料来源：Science][责任编辑：则鸣]