FDA批准新药Kalydeco治疗罕见囊性纤维化患者

资料来源：FDA 网站 发布时间：2012.1.31

美国食品药品监督管理局（简称FDA）于近日批准Kalydeco（ivacaftor）用于治疗囊性纤维化跨膜转导调节器（CFTR）基因发生特定G551D突变、年龄≥6岁的罕见囊性纤维化（CF）患者。CF是一种严重的遗传病，该病会累及肺和其他器官，最终导致患者过早死亡。CF是编码一种名为CFTR 的蛋白质的基因突变（基因缺陷）而引起的；CFTR 可以调节体内离子（如氯离子）和水的转运。在氯离子和水的转运中存在缺陷会导致厚厚的粘液积聚在肺部、消化道以及其身体的他部位，这会引起严重的呼吸道和消化道问题，以及诸如感染和糖尿病之类的其他并发症。

在美国，CF影响了约30 000人，是白人人群中最常见的致命性遗传疾病。约有4％的CF患者或大约1200人存在G551D 突变。

FDA在其旨在加快药物审批的优先审查计划下，在大约3个月的时间内审查并批准了Kalydeco。在优先审查计划中，对于可能会优于现有疗法而取得重大进展的药物进行的审查为期6个月而非标准的10个月。Kalydeco在其处方药用户收费的目标日期（2012年4月18日）之前就已提前获得批准并被认定为孤儿药，这说明在美国受到CF影响的人少于20万。

Kalydeco日服2次，可与富含脂肪的食物一起服用，该药有助于CFTR 基因功能更好的制造蛋白质，并从而改善患者的肺功能和CF导致的其他方面的问题，如体重日益增加等。Kalydeco最常见的副作用包括上呼吸道感染、头痛、胃痛、皮疹、腹泻和头晕。

Kalydeco产自马萨诸塞州剑桥的Vertex制药公司。（信枭雄 译）