解读特色企业——美国健赞公司

田春英

美国健赞公司（Genzyme Corporation）是全球较早成立的前十大生物制药公司，也是前二十大纳斯达克上市公司。其销售产值排全球前十位，是生物制药领域的五大企业之一。作为当今世界知名生物技术公司之一，健赞致力于研究和治疗患有严重疾病的病人。于 1981 年成立于波士顿，现已成长为年收入超过 30 亿美元，全球超过 8000 名员工的多样化企业。一直致力于发展和应用生命科学中最先进的技术以服务于医学的需要。它所生产的产品和提供的医学服务救助着超过 80 个国家的患者，其产品主要集中于罕见遗传病、肾病、骨关节炎、免疫系统疾病和诊断测试。健赞公司至今仍在不断创新，继续研究开发基因遗传、免疫系统疾病、心脏病和癌症等病症。

定位罕见病，早期创业出奇制胜

1981 年，美国塔夫茨大学教授亨利·布莱尔创办了健赞生物化学公司，主要经营原料药的生产和供应。1983 年，荷兰裔美国人亨利·特米尔（现健赞公司总裁，全球 CEO）加入健赞并负责为公司寻找市场切入点。1983 年，美国国会通过《罕见药物法》。特米尔抓住机会，将公司未来快速发展的战略定位于那些患病人数寥寥无几的罕见病中，以期利用美国立法机构刚刚建立的良好罕见病药物开发环境来帮助企业从医药市场中挣得更多的回报。特米尔将最初的研究重点放在治疗罕见病之一的戈谢病并获得成功。1991 年FDA 批准了健赞第一个重要产品—戈谢病治疗药物思而赞TM（cerezyme）上市，成为治疗该疾病的唯一有效药物，为健赞带来滚滚财源，帮助健赞进入新产品研发的良性循环之中，也坚定了健赞走罕见药物开发的路线，随后一系列新药获得 FDA 的罕见病药物认证。

健赞模式，小病种成就大生意

世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰ ～ 1‰ 之间的疾病或病变，各国（地区）对罕见病的认定标准存在一定差异。一般认为，这么微不足道的客户群体不足以弥补昂贵的研发费用，但健赞公司却能从每一种药物中获得丰厚的利润，在全球经济动荡的 2008 年，传统制药巨头都困于新产品研发能力后继乏力，健赞财报却显示全年销售增长 21%，总收入达 46 亿美元。除了健赞公司具有雄厚的科研资金，强有力的科研队伍以外，与其特有的经营模式是分不开的。①多元化经营模式。除了思而赞TM，健赞公司还拥有多种成功的罕见病用药，如治疗法布里病的fabrazyme 和治疗庞培症的 myozyme 等，另外健赞公司业务还涉及其他五大领域，分别为肾病治疗、骨科/生物手术、肿瘤/内分泌学治疗、移植/免疫学治疗以及遗传学/诊断等。其中肾病治疗已经成为健赞公司的第二大收入来源。多元化经营在提高企业业绩的同时也大大降低了风险。②罕见病策略模式。健赞公司通过美国医疗体制与医疗保障制度，获得政府资助、税收减免等优惠措施，奠定了最初的投资回报。但毕竟罕见病药物的价格不菲，而且需要长时间连续用药，对患者来说是不小的经济负担，健赞公司就主动采取应对措施，如成立了“健赞医疗支持”计划，为病人提供医疗保险政策咨询决策服务。如果必要的话，还帮助病人赢得长期治疗的医疗保障服务。但是罕见病药物研发的激励政策及各国医疗体制不同，健赞公司进军国外市场就需要花费更多的精力与耐心，不能简单地复制照搬美国成功的模式。通过采取专门的慈善计划，通过与其他慈善组织的联合活动来帮助患者获得免费的药品，继而开拓新市场，除在中国，此举同样在俄罗斯，波兰等国奏效。据悉健赞在美国以外的销售收入已经达到公司总收入的一半以上。

本土化战略，因地制宜建中国研发中心

10 年前，健赞的拳头产品思而赞TM以慈善捐赠的方式进入中国戈谢病患者的视野；2006 年，健赞在中国设立了健赞（上海）生物医药咨询公司；2008 年，思而赞在中国正式获得注册；2009 年，健赞在中国北京投入巨资建设研发中心，并且提出了三个发展目标：① 10 年后，健赞在中国会有 20 个上市产品，集中在器官移植和免疫性疾病，遗传性疾病，肿瘤，肾脏疾病，骨科 5 个领域；② 10 年后，健赞将成为亚太地区生物产业的领头羊；③ 10 年后将有第一个创新性的产品在中国研发中心诞生。为了这个目标的实现，健赞从各个方面作了准备。

首先，从疾病的科学角度考量研发中心的定位，该研发中心将致力于研究中国人群的特殊疾病。如中国的某些疾病如脂肪肝、肝癌的发病率要比西方高，健赞希望能从事这方面的研究，从而在为中国患者服务的同时，也将这些成果和产品应用于全世界。从这个意义上讲，即将在中国建成的亚太研发中心将是健赞世界研发中心的有效组成部分，力求达到有机统一。

其次，生物科技公司成长一定要利用知识的平台、信息的共享。健赞积极与中国的科研和医疗人员合作，利用、吸取他们的创新成果，将成果转化为商业产品，服务于中国和全世界。过去几年健赞已经着手与中国加强合作，例如与上海交大在骨科领域细胞增长因子、遗传性疾病、血液及肿瘤等方面都有很好地合作；在北京与北京协和医院签订了合作研究合同，形成战略伙伴关系；近期，与天津市国际生物医药联合研究院建立战略合作伙伴关系，在应用与转化研究、临床前研究和临床研究、诊断测试和治疗方法以及博士与博士后教育培训等领域开展合作，将是快速、成功地把该公司创新药物引进中国市场的一条有效途径，必将推动中国生物医药产业的创新和发展。

另外，新产品的开发，需要政府或者市场有比较成熟的法规。只有这样才能即保证了产品的质量，又给产品的销售创造机会。健赞与政策的立法部门积极地沟通和合作，参与国际生物科技法律法规的基础建设，包括参与有关 MACI再生医学的政策讨论；在中国也是这样的，健赞公司积极地与卫生部的一个专家顾问共同参与国家政策的制定，健赞公司亚太区研发中心副总裁姜灿文博士被选为卫生部“临床人体细胞体外制备技术管理规范”专家委员会成员。同时，健赞同大家一起分享了自己在美国、日本、欧洲的产品临床应用的一些质量标准和产业化的标准化生产流程。健赞也希望得到中国政府各方面的支持，加速审评，把产品引进中国，更好地服务于中国。目前健赞在中国取得上市许可的药物有用于器官和骨髓移植治疗的即复宁®（兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白）；用于骨关节炎和关节软骨损伤的欣维可®（透明质酸衍生物），治疗溶酶体贮积病的思而赞TM（注射用伊米苷酶）；健赞与北京武警总医院成功启动了 MACI®（基质辅助的自体软骨细胞移植）项目试点等。

社会责任，改善人类身心健康

健赞公司不仅仅致力于为患者提供治疗手段，也承担着改善人类身心健康的社会责任。①关注被忽略的疾病。主要表现在研发上面，比如最初时别的公司不关注罕见病领域，即使它潜在不赚钱，出于一个社会责任感，健赞公司也要把罕见病的研究投入开发，使产品为挽救患者的生命做出贡献；②支持病患群体。30 年当中，健赞一直把慈善贯彻到整个公司的运作当中，将病人作为自己的核心价值，即使在今年全球断货的情况下，不管是免费赠药还是商业用药，健赞都是一视同仁；③致力于全球卫生事业。健赞公司在免费发放治疗药物的同时，还积极开展罕见病的科学知识普及工作，如罕见病的常识，医生的教育，罕见病的诊疗等；④树立环保意识。公司在世界各地开展的所有新项目都是依靠环保标准设计的。

这就是健赞，一个充满自信、敢于创新并具有社会责任的企业。