2022年9月FDA批准新药概况（上）

1 Spevigo（spesolimab-sbzo）

Spevigo 为注射液，被批准用于治疗成人全身性脓疱型银屑病（generalized pustular psoriasis, GPP）。GPP是一种罕见的、异质性且可能危及生命的中性粒细胞皮肤病，是银屑病中比较少见的一种，其占银屑病比例不超过1%。与斑块型银屑病不同，其特征是由中性粒细胞积聚在皮肤中引起的全身爆发疼痛的无菌性脓疱，鉴于这种情况非常罕见，识别体征和症状可能具有挑战性，因此会导致诊断延误。但该病若不能及时治疗，则可能会因败血症和多系统器官衰竭等并发症而危及生命。Spevigo 是一种白介素-36（interleukin-36, IL-36）受体拮抗剂，可阻断IL-36 受体的激活，IL-36 受体是免疫系统内信号通路的关键部分，被证实与GPP 的病因有关。

2 Sotyktu（deucravacitinib）

Sotyktu 为口服片剂，被批准用于治疗适合全身治疗或光疗的成人中至重度斑块型银屑病患者。斑块型银屑病是常见的一种银屑病，大约占银屑病的80%～90%。斑块型银屑病以皮肤表面明显的圆形或椭圆形斑块上覆盖有银白色鳞屑为特征。Sotyktu 是一种首创的、口服、选择性变构酪氨酸激酶2（tyrosine kinase 2, TYK2）抑制剂，其通过选择性靶向TYK2 抑制参与多种免疫介导疾病发病机制的关键细胞因子（如IL-23、IL-12 和Ⅰ型干扰素）的信号传导，与TYK2 的调节结构域结合实现高度选择性，促成TYK2 及其下游功能的变构抑制。

3 Rolvedon（eflapegrastim-xnst）

Rolvedon 为注射液，被批准用于降低正在接受与发热性中性粒细胞减少症（febrile neutropenia, FN）临床发生率显著相关的骨髓抑制抗癌药物治疗的成人非髓系恶性肿瘤患者的感染发生率。Rolvedon 不适用于动员外周血祖细胞进行造血干细胞移植。FN 是化疗常见副作用，也是肿瘤科的紧急事件，其症状是中性粒细胞水平因化疗药物的使用而持续偏低，发生骨髓抑制，影响患者免疫功能，进而增加癌症患者在化疗过程中出现感染、发热等不良反应的风险，严重者甚至会致命。FN 的发生也会延误化疗，影响癌症治疗。Rolvedon 是一种新型的长效重组人粒细胞集落刺激因子（granulocyte colony stimulating factor, G-CSF）药物，由通过短聚乙二醇连接子与人免疫球蛋白G4（immunoglobulin G4, IgG4）Fc 片段偶联的重组人G-CSF 类似物组成，其通过结合在粒细胞祖细胞上表达的G-CSF 受体来刺激其增殖过程，使其最终在骨髓中产生功能性活化的嗜中性粒细胞，用于治疗化疗引起的FN，使得化疗顺利进行。

4 Terlivaz（terlipressin）

Terlivaz 为冻干粉末，被批准用于改善成人肝肾综合征（hepatorenal syndrome, HRS）患者的肾功能。HRS 是一种需要住院治疗的急性和危及生命的疾病，发生于晚期肝病患者中。Terlivaz 是一种对V1 受体具有选择性的内源性加压素的合成类似物，具有收缩血管和抗出血的药理作用，可降低肝脏血流量和门静脉压，并同时增加有效的动脉血量与平均动脉压。Terlivaz 的说明书中附带一个严重或致命呼吸衰竭的黑框警告，对于出现缺氧（如氧饱和度低于90%）的患者，不应使用Terlivaz 治疗。