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2022 年6 月23 日，美国食品药品监督管理局发布指南澄清非青霉素β-内酰胺生产的分离替代策略；近日，丹纳赫携手Marble Center 启动抗肿瘤纳米药物联盟；5 月26 日，传奇生物宣布其CAR-T 产品CARVYKTI®已经被欧盟委员会批准附条件上市；6 月7 日，葛兰素史克宣布，美国食品药品监督管理局批准其麻疹、腮腺炎和风疹疫苗Priorix 上市；6 月3 日，凯姆布雷克斯宣布收购Q1 Scientific。

修订 FDA 发布指南澄清非青霉素β-内酰胺生产的分离替代策略

2022 年6 月23 日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了对《非青霉素β-内酰胺类药物：用于预防交叉污染的cGMP 框架》指南的修订草案。

对β-内酰胺类抗生素的关注主要集中在青霉素及其衍生物上，因为对这些产品敏感的个体可能会出现严重的过敏反应问题。多年来，随着越来越多的非β-内酰胺类抗生素投放市场，人们也越来越担心这些新产品会引起与青霉素相同的不良反应。但FDA 的指南从未真正明确地说明如何在生产环境中处理这些产品，以防止交叉污染并降低与其生产和潜在交叉污染相关的风险。新发布的指南解决了这些问题。

修订草案将允许对非抗菌的β-内酰胺化合物采取更宽松的方法，这些化合物比青霉素和相关抗生素的过敏反应风险更小。修订后的介绍部分允许减少非抗菌β-内酰胺生产的分离，而对抗菌β-内酰胺生产的分离更加严格，其语言建议“完全和全面分离”，这反映了一直以来对青霉素β-内酰胺的监管要求。底线是“指南建议生产商将非青霉素β-内酰胺类抗菌药物与其他药物的生产操作进行完全和全面的分离。对于非抗菌β-内酰胺化合物的生产商，本指南提供了有关交叉污染预防策略的建议，包括相关设计特征和控制方法的示例，供那些寻求证明交叉污染预防策略（而不是完全和全面分离）的生产商参考。”

该指南主要进行了4 项关键修改：

（1）进一步阐明了范围，包括所有β-内酰胺、中间体和衍生物，无论其是否具有抗菌性；

（2）进一步解释了“过敏反应”、“交叉反应”和生产设施的“完全全面分离”等术语；

（3）澄清了非青霉素β-内酰胺类抗菌药物和非抗菌β-内酰胺类化合物在交叉污染和患者暴露风险方面的区别，以及适用于涉及每个类别的生产操作的控制策略；

（4）为有兴趣采取并论证替代策略，从而防止非抗菌β-内酰胺交叉污染的药品生产商提供建议。

合作 丹纳赫携手Marble Center 启动抗肿瘤纳米药物联盟

近日，Marble Center 抗肿瘤纳米药物组——设立于麻省理工学院科赫（Koch）综合癌症研究所内——宣布启动一项学术界和产业界合作的联盟计划，推动在所有受纳米医学影响的领域中实现突破性创新，包括药物输送、基因编辑、生物医学成像和诊断等领域。该计划的创始成员公司有丹纳赫集团、Alloy Therapeutics、富士胶片控股株式会社以及赛诺菲。

Marble Center 纳米药物产业联盟计划（IAMNano）将为其成员提供独家机会，参与科赫研究所（Koch Institute）的研究社区和旗舰计划，如融合学者计划（Convergence Scholars Program），并为与成员实验室正式开展科学合作创造机会，加速实现面向临床应用的生物医学创新。Marble Center 还将成立行业咨询委员会，以发挥其在行业洞察和业务开发领域的专长。

科赫研究所成员，Marble Center 主任，麻省理工学院健康科学与技术、电气工程与计算机科学教授Sangeeta N.Bhatia 介绍道：“过去6 年，我们的首要任务是培育世界一流的研究，加速科学交流和创新，并投资开发多元化的研究社区。IAMNano 的设计是以麻省理工学院内外的众多讨论作为指导，包括来自外部审查委员会的意见。我们期待着与新的产业伙伴通力合作，将Marble Center 发展为纳米药物领域的中心，并支持塑造该领域的未来。”

“作为科学和技术领域的领导者，丹纳赫深知投资平台技术的重要性，这些技术有朝一日将在为患者提供核酸和细胞疗法方面发挥重要作用。在丹纳赫，我们致力于推进最佳的想法——那些创造改善患者生活的产品的想法。”丹纳赫创新生态系统的负责人Vanessa Almendro 表示,“与IAMNano 携手合作，坚定了我们开发革新性技术和培养下一代纳米药物科学领导者的雄心。”

上市 传奇生物BCMA CAR-T 细胞疗法获欧盟附条件上市许可

2022 年5 月26 日，传奇生物宣布其CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品CARVYKTI®已经被欧盟委员会批准附条件上市，用于治疗既往接受过至少3 种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38 抗体治疗，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的成人患者。

Cilta-cel 是一款靶向B 细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T 疗法，具有两种BCMA 靶向单域抗体，对表达BCMA 的细胞具有高亲和力，在与BCMA 表达细胞结合后，CAR 可促进T 细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

CARVYKTI®是全球第二款靶向BCMA 的上市CAR-T 细胞免疫疗法，曾于2022 年2 月28 日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。并且传奇生物早在2017 年12 月就与强生签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI®。现在，围绕CARVYKTI®，传奇生物和强生正在全球合作开展名为CARTITUDE-4和CARTITUDE-5 的Ⅲ期临床试验。未来，传奇生物将致力于将适应症推进到二线治疗谋求更大的市场。

传奇生物CEO&CFO 黄颖曾表示，未来北美、西欧和日本将是CARVYKTI®的三大主要市场，每年合计约有2.2万位病人的市场需求。

收购 Cambrex 收购Q1 Scientific

2022 年6 月3 日，在整个药物生命周期中提供原料药、药物产品和分析服务的CDMO（合同研发生产组织）凯姆布雷克斯（Cambrex）宣布收购Q1 Scientific，后者位于爱尔兰沃特福德，是为制药、医疗设备和生命科学行业提供环境控制型cGMP 稳定性存储服务的领先提供商。

凯姆布雷克斯首席执行官Tom Loewald 表示：“稳定存储和测试是新疗法药物开发和商业化的关键组成部分。Q1 Scientific 为我们不断扩大的外包制药服务产品组合带来了世界一流的能力。此次收购是我们当前产品的自然扩展，将扩大和增加我们在这一关键领域的专业知识，并拓展我们在欧洲市场的业务范围。”

Q1 Scientific 最先进的cGMP（动态药品生产管理规范）设施经过了ICH（国际人用药品注册技术协调会）验证，可满足许多制药项目的特定存储要求，存储温度可选范围为-80℃～+50℃，并且可实现全范围湿度控制。占地2 万平方英尺的沃特福德设施拥有近40 个步入式稳定存储室、伸入式冷冻室和稳定存储单元，以及用于生物疗法的超低温冷冻室。该公司还提供样品管理和运输服务。

Q1 Scientific 首席执行官Stephen Delaney 表示：“我们很高兴加入凯姆布雷克斯，继续为我们当前的客户提供领先的稳定存储服务。凭借凯姆布雷克斯的科学专业知识和规模，我们将能够加速增长，并提供一整套分析服务，为我们的客户提供市场领先的全面解决方案。”

随着制药和生物制药公司继续在非核心能力方面寻找外包选项以减少其碳足迹，Q1 Scientific 的稳定存储服务与凯姆布雷克斯行业领先的分析服务组合能力相结合，可为行业提供高价值的专业能力。

疫苗 FDA 批准50 年以来首款麻疹疫苗

2022 年6 月7 日，葛兰素史克（GSK）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其麻疹、腮腺炎和风疹疫苗Priorix 上市，用于在12个月以上的儿童中预防麻疹、腮腺炎和风疹（MMR）。这是美国FDA 批准的第二款MMR 疫苗，首款MMR 疫苗在1971 年获批，来自默沙东。

Priorix 是一种减毒活疫苗，此前已经在全球超过100 个国家和地区获得批准，包括所有欧洲国家、加拿大、澳大利亚和新西兰，迄今为止已卖出8 亿多剂。它的安全性在6 项临床试验中得到评估，总计接种参与者超过1.2 万人。最常见的不良事件为疼痛、红肿、食欲下降、烦躁，嗜睡和发烧。Priorix 的效力已在与对照疫苗的免疫原性进行比较中得到证明。

麻疹、腮腺炎和风疹是具有高度传染性的病毒疾病，多年前曾在全球肆虐导致疾病和死亡。近年来，一度趋于沉寂的麻疹病毒在全球多地卷土重来。世界卫生组织（WHO）和美国疾控中心（CDC）此前联合发布的一份报告称，由于全球麻疹疫苗接种在长达十年的时间里未能达到最佳覆盖率，2019 年有约20.75 万人死于麻疹，这是23年以来的最高记录。

“近年来的麻疹暴发显示如果没有广泛疫苗接种，传染性疾病可能迅速回归。”GSK 美国医疗事务部，疫苗治疗领域负责人Temi Folaranmi 博士表示，“Priorix 的批准给予了医务工作者新的接种选择。”