美国制药企业药品患者援助项目的发展现状与实施方式*

蒋蓉，陈童，沈洁，邵蓉

(中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心，南京 211198)

20世纪90年代开始，美国的医疗照顾保险逐渐覆盖>65岁的老年人。但是，传统的医疗照顾保险计划并不涵盖大多数门诊处方药，加剧了广大老年患者的用药负担。1996年，超过3700万医疗照顾保险计划受益人中，门诊处方药的平均总支出为每人674美元，而非老年人口的人均支出约为156美元[1]。因此，美国许多制药公司自愿开展患者援助项目(patient assistance programs，PAPs)，以向无法获得药物的低收入人群提供药物。

本文从发展现状、申请资格要求、实施方式三个方面具体介绍美国PAPs，并以相关制药企业项目为例具体分析，同时结合我国药品患者援助项目的发展现状，为推动我国药品患者援助项目的发展和医药领域慈善工作进步，发挥慈善捐赠作为医疗保障制度体系的补充作用，促进我国多层次医疗保障制度体系协同发展提供参考。

1 美国制药企业PAPs发展概况

PAPs是由美国制药企业提供的慈善项目，可以使无力购买药品的患者免费或者以低成本获得药品。这些项目推行的初衷是为了让低收入以及没有处方药保险的患者获得药品，绝大多数品牌药都可以通过患者援助项目提供。对于已经有保险(如联邦医疗保险D部分计划)或者已经获得处方援助，即低收入补助(Low Income Subsidy，LIS/Extra Help)的患者，一些PAPs不提供援助。

在1999年全球销售前200位的药品中，有53%的药品开展了PAPs[2]。2018年，患者援助项目涵盖的每个受益人的药物年平均成本中位数达到1157美元[3]。目前，美国有超过375个处于运行中PAPs，共涉及1100多个援助药品[4]。

2 美国制药企业PAPs申请资格要求

不同制药企业所提供的药品援助项目具体资格条件会有所不同，但是患者通常需要满足以下几点。

2.1申请人为美国居民 患者必须是美国居民。对于部分项目来说，这意味着患者必须居住在美国，其他部分项目会要求患者是一名合法居民，还有一些项目会对患者提出更高要求，要求患者是美国公民。

2.2申请人没有处方药保险 大部分PAPs要求患者不能参与任何覆盖处方药的社会保险或商业保险，包括由雇主提供的商业医疗保险、医疗援助计划、州儿童健康教育计划、退伍军人福利或者各州设立的处方药援助项目。企业是支付患者处方药费用的最后一个可能主体，因此如果患者获得上述任意一项援助，则将无法参与大多数药企提供的药品援助项目。

由于部分保险对药物有极为严格的限制，部分企业会允许参与这些保险的患者参与其援助项目。药企会为患者提供保险政策规定范围以外的药物种类，或者当社会或商业保险对药物的月或年使用量作出限制时，药企会为患者提供保险覆盖范围之外的药物数量，保证患者用药。

2.3申请人收入水平较低 每个药企会对其所提供的项目分别设定收入合格性标准。但是针对每月家庭收入超过联邦贫困线(federal poverty level，FPL)200%的患者，绝大数药企不会为其提供援助。尽管如此，还是有少部分药企会帮助较高收入水平的患者，或对需要消费高价药物的患者破例，作出特别规定。

2.4申请人有长期用药需求 患者必须长期服用药物，由于PAPs的申请过程通常需要耗时数周，此类项目并不适合急性或短期药物需求。

3 美国制药企业PAPs实施方式

3.1实施流程 制药企业在实施PAPs的过程中，建立的实施规则并不完全相同。一些项目需要患者详细的医疗和财务信息，而一些项目则很少需要。一些项目需要医生填写部分表格，而其他项目仅需要医生签署的处方。大多数项目将药物送至患者家中，而一些项目则会将药物送至医生办公室以分发给患者，或者还有一些项目将药物送至药房或健康诊所。

一般来说，PAPs的实施主要可分为5个阶段，主要如下。阶段1：①查找PAPs表格；②确认是否有PAPs能够提供所需药物；③如果没有，确认是否存在合理可替代药物；④查找申请表。各项目的表格会有所不同并且会频繁变化。一些表格能够随手保存并且需要时可以复印；其他表格每次必须只能通过药企获得。阶段2：①完成PAPs表格；②收集所需要的患者信息；③将信息录入表格(手写/打字机/电脑)；④如果有要求，向患者获取收入或其他证明文件；⑤如果企业允许，获取患者签名或其代理人权力；⑥如果企业允许，获取开具处方医师的签名或其代理人权力；⑦表格完成后形成文件。阶段3：①寄送PAPs表格；②确认接收PAPs表格的药企数量；③寄送表格(传真、邮寄、网络传递)；④已寄送表格的文件。阶段4：①收到PAPs药物；②药物的文件和收据；③确保药物是所需要的并且适合患者；④准确对药物进行储存、标签。阶段5：①分发药物；②告知患者药物已经到达；③确保遵守州政府法律中药物分销相关规定；④向患者提供药物咨询服务；⑤将患者的药物收据以图表形式或其他系统存档；⑥确定并记录下次重新填写表格的日期；⑦决定药物提供方还是患者应当记住提交重新填写的表格，确保患者不会存在缺药的情况。通常患者申请任何PAPs，必须填写一份申请，并请其医生签署。如果患者服用的药物来自不同药企，他们将需要向不同药企的PAPs提交申请来获得药物。项目的表格能够在企业网站、药企代表协会、汇集所有PAPs信息的一站式资源网站获得，部分项目允许医疗机构复印其申请表。

如果患者符合各项申请条件，部分PAPs将免费提供药品，其他项目则收取少量费用。药企会将药品送到患者家里、药房、医生办公室或健康诊所。

3.2援助方案 PAPs可以使无力购买药品的患者免费或者以低成本获得药品，各制药企业会根据药品品种或者患者的自身情况设置不同的援助方案。以表1中5个全球畅销药物为例，患者可以免费或者低价获取药品，但每个项目均设立了不同的年度最大援助数额标准。

表1 美国部分畅销药物的援助方案[3]Tab.1 Assistance programs for some popular drugs in US

3.3项目推广 近年来，美国药品研究和制造商协会(Pharmaceutical Research and Manufacturers of America，PhRMA)合作伙伴正逐步在美国推广普及PAPs，包括运用名人代言、免费电话热线、电视广告、与不同组织合作推广等方式，并且还开通了两班“Help is Here Express”巴士服务穿梭于城内[5]。“Help is Here Express”巴士配备了受过训练的专业医师，能够快速帮助低收入、没有保险或保额不足的患者获得项目援助。在“Help is Here Express”运营期间，有需求的患者可以访问处方援助合作协会(Partnership for Prescription Assistance，PPA)的简易操作网站(www.pparx.org)或者拨打免费电话咨询，可使用150种语言。

4 典型案例

4.1A公司患者援助项目 A公司在美国开展PAPs已超过40年，其患者援助项目旨在为没有健康保险的人员以及在购买该公司药物时存在困难的医疗照顾保险患者免费提供药品。见表2。

4.1.1患者资格要求 首先，A公司设立的PAPs项目申请人必须为美国居民，且没有任何私人或政府保险(医疗照顾保险除外)下的处方药保险，也没有接受任何其他支付药物费用的帮助。其次，患者的年收入必须等于或低于一定水平，但A公司并未公开收入的入组标准，患者可通过在网站输入健康保险、家庭收入等真实情况以进行资格预筛选、查询是否满足项目援助标准。

对于参加医疗照顾保险的患者，还需满足额外两个条件，包括不满足医疗照顾保险Part D低收入补助的入组标准，且当年处方药的支出已达到家庭年收入的3%。

4.1.2援助药品 A公司患者援助项目共涵盖治疗肿瘤如乳腺癌、非小细胞肺癌，慢性病如糖尿病、哮喘、慢性阻塞性肺疾病，罕见病如神经纤维瘤等多种疾病的26个药品，并以糖尿病治疗药物居多。见表2。

表2 A公司患者援助项目[6]Tab.2 Patient assistance program in Company A

4.2B公司患者援助项目 B公司患者援助项目是其可及性项目的一部分，可为满足项目入组标准的患者免费提供药品。见表3。

4.2.1患者资格要求 此项目针对没有参加保险或者该公司产品不在患者所参加保险范围内的美国居民。此外，患者还需满足一定的财务和医学条件，方可入组。财务和医学条件因药品而异。患者可在公司网站输入自身健康保险、家庭人口、家庭收入等条件查询是否满足入组标准。

4.2.2援助药品 B公司患者援助项目共涉及47个药品/疫苗，以抗生素、抗病毒产品和疫苗为主。此外，还包括少数治疗慢性非传染性疾病如哮喘、糖尿病、高血脂的品种，抗肿瘤产品仅有一种。见表3。

表3 B公司患者援助项目[7]Tab.3 Patient assistance program in Company B

5 启示与建议

2020年3月5日，中共中央和国务院发布了《关于深化医疗保障制度改革的意见》，提出“到2030年，全面建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系”。作为慈善捐赠的一种主要形式，药品PAPs是我国医疗保障制度体系中的重要一环，对促进我国多层次医疗保障体系发展具有重要意义。

我国药品PAPs起步较晚，一般由制药企业和第三方组织共同协商发起，包括共助模式、全额免费模式、资金援助模式三种方式[8]。现阶段，我国援助项目覆盖药品品种较少，治疗领域多集中于肿瘤、罕见病、自身免疫性疾病等重大疾病，尚不能满足患者的健康和临床需求。

从美国药品援助项目的开展经验来看，制药企业会将许多品种“打包”成一个项目运营，援助药品数量庞大，已形成了一套成熟的实施方式，援助方案和宣传形式多样，为没有处方药保险或是处方药保险覆盖范围不足的患者提供了一道安全网。

5.1鼓励企业开展多样化的援助项目 当前，我国药品PAPs的援助药品品种相对较少，主要以肿瘤等重大疾病治疗药物为主，针对慢性疾病的长期用药品种的援助项目相对较少，尚不能满足广大患者的健康需求。因此，建议制药企业可以根据患者的疾病需求，选择价格相对较高、患者用药负担较大的药物，在公司内部进行评估后将其纳入援助范围，实施多样化的援助项目，以覆盖更多病种和药品品种。同时，制药企业在援助模式上可以进行一定创新，甚至可以借鉴美国的方式进行产品打包援助。

5.2加大药品PAPs的宣传力度 在我国，患者了解药品PAPs的信息来源主要是医生、其他患者群和家属，较为局限，因此需要让更多的社会群体知晓援助项目、参与宣传。建议制药企业可以与慈善组织、药店合作，加大对PAPs的宣传力度，让更多有需要的患者积极参与援助项目，让更多人知道药品PAPs的存在，提升项目、产品、企业的社会认知度，提升企业品牌形象和口碑，进一步能够增强产品的市场竞争优势。