2020年12月FDA批准新药概况

2020年12月，FDA批出5个新分子实体和2个新生物制品，分别为前列腺癌PET显像药物镓68 PSMA-11（68Ga PSMA-11）、治疗遗传性血管水肿药品Orladeyo（berotralstat）、治疗光化性角化病药品Klisyri（tirbanibulin）、治疗前列腺癌药品Orgovyx（relugolix）、治疗膀胱过度活动症药品Gemtesa（vibegron）、治疗乳腺癌药物Margenza（margetuximab-cmkb）和治疗埃博拉病毒感染药物Ebanga（ansuvimab-zykl）。

1 镓68 PSMA-11（68Ga PSMA-11）

68Ga PSMA-11为注射液，被批准用于在前列腺癌男性患者中针对前列腺特异性膜抗原（prostate-specific membrane antigen， PSMA）阳性病变的PET成像。68Ga PSMA-11是一种放射性诊断试剂，能够与PSMA结合，PSMA是前列腺癌成像的重要药理学靶点，在前列腺癌细胞通常高水平表达。68Ga PSMA-11可以通过PET成像，指示机体组织中存在的PSMA阳性前列腺癌病灶。

2 Orladeyo（berotralstat）

Orladeyo为口服胶囊，被批准用于预防12岁及以上患者遗传性血管性水肿（hereditary angioedema， HAE）发作。大多数HAE是由一种叫做C1酯酶抑制剂的蛋白质缺乏（1型HAE）或功能障碍（2型HAE）引起的。Orladeyo是血浆激肽释放酶抑制剂，与血浆激肽释放酶结合并抑制其蛋白水解活性。

3 Klisyri（tirbanibulin）

Klisyri局部外用被批准用于面部或头皮的光化性角化病（actinic keratosis， AK）的局部治疗，AK是一种由于皮肤暴露在紫外线下导致的皮肤癌前病变。Klisyri是一种微管抑制剂，通过抑制微管的聚合，可以促进增生细胞发生细胞凋亡，适用于面部或头皮AK的局部治疗。

4 Orgovyx（relugolix）

Orgovyx为口服片剂，被批准用于治疗晚期前列腺癌成年患者。Orgovyx是FDA批准用于治疗晚期前列腺癌的第一个也是唯一一个口服促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，能抑制睾丸睾酮的生成，这种激素可刺激前列腺癌细胞的生长。

5 Gemtesa（vibegron）

Gemtesa为口服片剂，被批准用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频症状的膀胱过度活动症成年患者。Gemtesa是一款β3肾上腺素能受体激动剂，它能够选择性地激活β3肾上腺素能受体，这是膀胱平滑肌中最常见的β肾上腺素能受体，从而舒张平滑肌，提高膀胱容量，进而减轻膀胱过度活动症的症状。

6 Margenza（margetuximab-cmkb）

Margenza仅用于静脉输液，被批准用于治疗已接受过2种或以上抗HER2靶向治疗的成年转移性HER2阳性乳腺癌患者，其中至少1种抗HER2靶向疗法是用于治疗转移性乳腺癌。Margenza是靶向HER2的Fc工程单克隆抗体，与曲妥珠单抗的可变区序列仅相差几个氨基酸，能提高对CD16A的亲和力，增強ADCC活性。

7 Ebanga（ansuvimab-zykl）

Ebanga为冻干粉，获“孤儿药”和“突破性药物”资格，被批准用于成人和儿童患者治疗由扎伊尔型埃博拉病毒（Zaire ebolavirus）引起的感染，包括扎伊尔埃博拉病毒RT-PCR检测呈阳性的母亲所生的新生儿。Ebanga是一种从1995年刚果民主共和国埃博拉疫情的幸存者身上分离的单克隆抗体，通过阻断病毒与细胞受体的结合，阻止其进入细胞。

（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）