自制药救儿，不是“药神”，只是“父亲”

辛省志

一个只有高中学历的父亲，在儿子确诊罕见病后，自学成才，不仅造出了延缓病情的药物，还开始自学生物医学知识，研究基因疗法。而支撑他的，是“父亲”两个字，这种父爱，当得起“伟大”两个字。

据新京报报道，徐伟的儿子徐灏洋在6个多月时被确诊为遗传性铜缺乏疾病——Menkes综合征。为了给儿子治疗，只有高中学历的徐伟阅读了大量英文论文，发现了两种可以缓解病情的药物。但是因为无法买到，徐伟就自己学习药物的合成方法，自己合成药物。从实际的效果来看，“自制药物”起到了一定的作用，徐灏洋的病情得到了一定的延缓，比医生当初预计的情况要好得多。

一个只是高中毕业的人，要看懂英文学术论文，要付出多少努力，可想而知。尽管不认识的英文单词可以通过软件来翻译，但是，高中的生物、化学知识与医学专业论文之间的鸿沟，绝不是翻译软件能够填平的。根据报道，开始的时候，徐伟面对那些文献，一个晚上可能只能看几段。

好在他没有放弃，坚持了下去。幸运的是，Menkes综合征虽然罕见，但国外仍然对此有一定的研究，而且发现了组氨酸铜这种药物能够延缓病情的发展。但因为国内买不到组氨酸铜，因为新冠疫情的原因，从境外买药也不可能。好在组氨酸铜是一种不太复杂的化合物，只需要几万块的实验设备就能生产，原材料也不算难以获得。徐伟于是走上了自制组氨酸铜之路。

久病成医。有不少人因为自己或者親人生病，而成了这种病的“专家”，但是像徐伟这样，不仅对疾病有深入的了解，还亲自动手合成“药物”的，仍然少见。而支撑他不顾法律风险，不顾亲人的反对，不怕自己知识有限，“一意孤行”的，是一个父亲的信念：尽一切可能，让孩子活下去。正是这一信念，让他继续钻研下去，要学习基因疗法，争取能够让儿子的病最终治愈。

有网友称徐伟是“药神”，但他说自己只是一个父亲。但他无疑是一个伟大的父亲。更让人敬佩的是，他的事迹被报道后，面对网友蜂拥而至的捐助，他拒绝单独为自己儿子接受捐款，而是打算将捐款用于Menkes综合征的研究，为身患Menkes综合征的孩子提供免费的组氨酸铜药物。“我不能只顾温暖我一人，却忽视了还在寒冷中的人”“幼吾幼，以及人之幼”，与那些卖惨骗捐的人何啻天壤？

许多人希望，徐伟从一开始就不必变得“伟大”，如果他能够获得组氨酸铜药物，就不用自己去合成了。虽然这种药物由于适用的患者很少，无法大批量生产，但对于这种有明确医学实验证据的药物，可以鼓励医院以“院内制剂”的方式小批量生产。徐伟自己的实验室都可以生产，医院药剂科应该更没有问题。问题的关键在于药物的审批流程。事实上，“院内制剂”本来针对的就是那些因为患者人数太少需求量少而无法进行工业化生产的药物。组氨酸铜在国外也多以“院内制剂”的形式存在。“院内制剂”作为药品，当然也要加强监管，但是对那些已经有明确的循证医学证据，只是因为需求太小而没有正式上市的药物，应该允许医疗机构进行配制和使用，解决一些罕见病“无药可用”的困境。

当然，组氨酸铜也只能延缓Menkes综合征的病情进展，现阶段还没有可以治愈的药物，也许只有将来通过基因疗法能够解决。这也是许多罕见病最大的希望所在。

很多罕见病，因为患者数量少，如果出于商业考量，很少有药企会有动力去研发相应的药物。但是对病患和其家人来说，自己、亲人的健康，是不能用金钱来衡量的。事实上，不少罕见病药物的研发，正是由罕见病患者或其家人推动的。比如渐冻症，2014年风靡全球的冰桶挑战活动的发起人，就是一名渐冻症患者——帕特里克·奎恩。这一活动为渐冻症的医学研究筹集到了2.2亿多美元。尽管帕特里克·奎恩没有等到渐冻症“解冻”，但他所发起的活动，却让渐冻症引起了全球的重视，目前很多相应的研究都在进行中。

希望“药神父亲”的故事，也能推动国内对Menkes综合征的研究，早日找到治愈的“神药”。无论如何，这种父爱，已经改变了一个孩子命运，也温暖了许许多多人的心，让这个社会变得更美好了一些。