糖尿病患者报告结局临床应用的研究进展

吴佳芸，宁丽，汤阿毛

(1.浙江中医药大学 护理学院，浙江 杭州 310053；2.杭州市第一人民医院 护理部，浙江 杭州 310006；3杭州市第一人民医院 康复科)

据国际糖尿病联盟[1]报道，至2045年全球糖尿病患者将达到6.93亿。糖尿病病程长，并发症多，家庭负担重，在发达国家有近2/3患者疾病管理不良，我国糖尿病控制状况更不容乐观[2]。随着医学模式的不断发展，以患者为中心、倾听患者声音越来越受到国内外学者的重视。有研究[3-5]显示，与医护人员的评估结果相比，患者自我报告的结局更敏感、更具体。患者报告结局(patient reported outcomes，PROs)这一种新的评价方法，通过评估患者自我报告的与疾病及治疗相关的症状负担、心理感受、功能状态及生活质量等结局指标，可全面了解患者健康水平[6]。应用PROs评估糖尿病患者的主观感受，对于监测血糖变化、了解患者心理负担、评价治疗效果以及控制并发症等方面具有重要作用。因此，本文就国内外糖尿病PROs的临床应用现状进行总结，以期为今后开展相关研究提供参考和借鉴。

1 PROs概述

患者报告结局的研究起源于20世纪70年代，美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，FDA)为了使术语规范化，将PROs界定为没有经过医护人员或其他人的解释，直接来自患者的有关健康状态的任何方面的信息[7]。PROs可通过口述病史、问卷调查、讨论等方式收集，以明确患者对治疗和医疗照护的见解，提高患者就医时与医疗机构全方位、综合性的互动体验[8]。2004年，美国国立卫生研究院为了PROs理念的临床落地开始研制患者报告结局信息系统(patient-reported outcomes measurement information system，PROMIS)，通过收集各个领域的患者报告结局测量工具(patient-reported outcome measures，PROMs)，制定简短的表格和计算机化的适应性测试，协助医护人员在不同疾病条件下进行比较，以提高测量精确度[9]。

2 PROs测量工具

2.1 症状负担

2.1.1 糖尿病症状检查表(diabetes symptom checklist-revised，DSC-R)[10]主要用于测量与2型糖尿病及其潜在并发症相关的生理和心理症状的频率和不适感。该量表包含6个维度即高血糖、低血糖、心血管、神经病(疼痛和感觉障碍)、心理(疲劳和认知障碍)和眼科，共34个条目。按照5级评分法，从0分(一点也不)到4分(非常多)，分数越高表明症状负担越大和不适感越强。该量表的Cronbach’s α系数为0.76～0.95。虽然该量表有助于了解疾病严重程度，可根据疾病负担随时间的变化来评估治疗效果，但目前尚未有关于DSC-R的心理测量特性的应用，还需进一步验证与补充。

2.1.2 糖尿病周围神经病理性疼痛影响量表(diabetic peripheral neuropathic pain impact，DPNPI) 由Brod 等[11]于2015年参照《美国FDA发布的基于患者报告结局评价方法指南》编制。该量表分为3个主要领域：生理/活动性、睡眠和日常活动，采用Likert 5级评分法，得分越低说明疼痛影响较少。该量表的Cronbach’s α系数为0.91～0.96，重测信度为0.84～0.91。此外，由于DPNPI的每个领域都得到了验证，因此，医护人员可以独立评估糖尿病周围神经病理性疼痛对生理/活动性、睡眠或日常活动的具体影响，满足患者的个体需求。

2.2 心理感受

2.2.1 糖尿病困扰量表(diabetes distress scale，DDS) 该量表是由Polonsky等[12]研制的用于评估2型糖尿病患者心理痛苦的工具，包含情绪负担、医生相关痛苦、生活规律相关痛苦和人际关系相关痛苦4个子量表。所有问题都按6级评分法进行评估，从1分(没有问题)到6分(非常严重问题)。根据量表平均分确定临界点，很少或没有痛苦(<2分)、中度痛苦(2～2.9分)和高度痛苦(≥3分)，若存在中等以上的痛苦时，需引起临床关注。杨青等[13]对DDS进行翻译、文化调试和信效度检验，结果显示，总量表和4个子量表的Cronbach’s α系数为0.842～0.951，可用于我国2型糖尿病患者心理感受评估，并且建议当单个问题得分为2分时，可对此问题进一步探究并提供干预。

2.2.2 糖尿病问题领域问卷(problem areas in diabetes，PAID) 该量表是由Polonsky等[14]研制，旨在作为糖尿病临床和研究的筛选措施以帮助医护人员识别患有高危糖尿病相关痛苦的患者，并围绕特定问题领域制定干预措施。该量表共包含20个条目，每个条目从0分(无问题)到4分(严重问题)不等，分数越高表示糖尿病困扰越大，总分≥40表示严重的糖尿病困扰。该量表的Cronbach’s α系数≥0.93。此外，有研究者通过比较发现PAID更关注情感、饮食和糖尿病并发症问题，而DDS更关注治疗相关痛苦[15]。

2.3 生活质量

2.3.1 糖尿病依赖性生活质量量表(audit of diabetes dependent QOL，ADDQOL) 该量表是为响应英国国家医疗服务体系白皮书“为患者服务”的宗旨而开发的，共包含19个条目(总体生活质量评价2个、糖尿病及其治疗对患者生活质量的影响17个)，涉及家庭生活、社会关系、工作、心理及性生活等多个方面，该量表的Cronbach ’s α系数为0.85[16]。孔丹莉等[17]对ADDQOL进行翻译、修订和信效度分析，将原量表7级评分调整为5级评分，并将量表分为5个维度(运动与休闲、情感、心理感受、家庭生活和饮食)，该量表的Cronbach’s α系数为0.941，能很好地在国内应用。Speight等[18]在ADDQOL的基础上形成了可用于测量老年人生活质量的ADDQOL-Senior量表，删除2个条目，同时把“工作生活”换成“精神、宗教生活”。McMillan等[19]在ADDQOL的基础上，增添了6个条目，形成了青少年专用的 ADDQOL-teen量表。以上量表均有良好的信效度，但目前只有ADDQOL被翻译成中文版本。

2.3.2 糖尿病生活质量量表(diabetes quality of life，DQOL) 该量表是由糖尿病控制和并发症试验研究小组[20]为了测量1型糖尿病患者日常生活负担而开发的，是糖尿病领域中应用最广泛的生活质量测量工具。该量表包括4个子量表(治疗满意度、糖尿病影响、对糖尿病的担忧以及社会和职业的忧虑)和46个条目。该量表的Cronbach’s α系数为0.66～0.92，重测信度为0.78～0.92。丁元林等[21]对DQOL进行汉化和修订研制出中文版糖尿病生活质量问卷，具有较好的信效度，但个别维度内部一致性较差，若要推广使用还需进一步探究。

2.4 功能状态 糖尿病-39(diabetes-39，D-39)是由Boyer等[22]在查阅大量文献、与患者和卫生专业人员进行访谈的基础上研制的用于评估糖尿病患者生理、心理、社会和功能的测量工具。该量表由6个维度，即活动能力、糖尿病控制、焦虑和担忧、社会和个人负担和性功能，共39个条目组成，采用7级评分法进行评估，从1分“完全不受影响”到7分“严重受影响”，得分越高反映疾病对社会生活和功能状态影响越大。该量表的Cronbach’s α系数为0.81～0.93。D-39不仅能解释对于所有类型糖尿病患者都重要的问题，而且能识别患者对于某些方面无法满足的需求，使治疗途径更具个性化。

3 PROs在糖尿病领域中的应用

3.1 作为症状评估的临床护理常规 将PROs纳入护理常规，有助于医护人员发现和识别治疗过程中容易被忽视的问题。如Khunti等[23]使用自我评估问卷和患者日记追踪收集低血糖发作后的自我报告结局，其中包括患者的行为和活动变化。结果发现，在已知的低血糖相关症状基础上，探索识别了糖尿病患者对于低血糖发作的恐惧；患者往往通过减少胰岛素注射，增加摄入量以及加强血糖监测来改善低血糖症状，这可能会导致患者或医疗系统的成本增加并阻碍良好的血糖控制，而这一点往往被医护人员所忽视。Secnik等[10]将DSC-R作为评价工具探索并收集艾塞那肽治疗后的患者报告结局，结果显示，该药物虽能减少疲劳和低血糖等症状，但胃肠道副作用较多，如恶心、呕吐等，这给临床医生和患者本身在治疗方案的决策上提供了一定参考。综上所述，PROs可通过筛选和识别糖尿病症状、监测血糖变化，帮助医护人员制订对糖尿病患者包括症状和心理社会的全面干预措施，实现以人为本的护理。

3.2 作为治疗效果的评价指标 将患者报告结局与临床医务人员报告资料、生理实验室指标和护理人员报告资料结合起来形成健康命运共同体，是完善临床疗效评价方案的关键。如Nefs等[24]将PROs作为评价指标，比较自我血糖监测和实时连续血糖监测对1型糖尿病患者控制低血糖发生的效果，结果显示，实时连续血糖监测明显减少严重低血糖的发生，同时改善糖尿病患者特有的困扰和担忧。Laurenzi等[25]研究碳水化合物摄入量的监测对血糖控制和生活质量的影响，要求1型糖尿病患者对社会生活、心理困扰、活动障碍和饮食限制进行自我报告，协助医护人员区分具有同等疗效的治疗方案以及制定更高疗效的决策。以上研究肯定了PROs在糖尿病治疗中的重要作用，通过评价治疗与干预效果，确定最优的治疗方案，使目标治疗途径更具标准化和个性化。

3.3 制定临床决策 随着精准医疗计划的启动,患者报告结局的重要性越来越明显,以目标为导向的护理,成为制定临床决策的依据。如Parchman等[26]将糖尿病共享决策工具集成了PROMs，以此来了解病人的意愿、需求和偏好，从而协助他们做出个体化的控制目标及治疗方案。Gray等[27]在加拿大多伦多的健康小组内研制出PROs移动应用程序，并成功将其融入个人电子健康系统，医护人员及初级保健提供者可根据患者在家的记录跟踪健康目标进展情况以及为患者制定饮食和运动计划，改善患者的自我管理，实现医患信息共享。Haugstvedt等[28]要求糖尿病患者在诊所访问前完成PAID问卷，当总分≥30时由糖尿病专科护士会诊并提供干预措施，而分数较低的患者则接受糖尿病护士的定期随访，她们往往使用沟通技巧(如积极倾听、提出开放性问题、回应、总结和就采取的目标和行动达成共识)与患者一起回顾PAID评分并讨论所报告的问题领域和困扰，以促进健康行为的改变以及协助患者做出最佳的决策。总体而言，利用患者的声音，不仅可以更好地关注糖尿病患者的个人需求和见解，为治疗提供决策支持，而且可以帮助医护人员确定医疗资源利用的优先级以获得最佳的公共健康利益。

4 思考与展望

4.1 扩充结局评价的内容 PROs是一个庞大的系统，已有研究[29]证明，只有通过患者报告才能测量的结构包括日常功能、抑郁、症状困扰、治疗负担等。尽管患者报告结局应用领域广泛，但范围单一，国内对糖尿病患者的评价仍局限于生活质量以及满意度，对护理质量、疗效、依从性、心理负担等研究不多。虽然患者报告结局适用于所有患者，但疾病特异性PROMs的缺乏使得针对特定疾病的特定症状(如糖尿病并发症)的评估不够完善。因此，建议扩充糖尿病相关结局评价指标，完善糖尿病患者报告结局评价体系，有助于个体资源量化、健康决策支持和分层需求管理。

4.2 谨慎设计和使用PROMs 通过使用PROMs改善糖尿病护理已有数十年的历史，并且在文献中已报道多种经验证的糖尿病PROMs，但对于将哪种PROMs用作临床实践的标准部分尚无共识[30]。有研究[31]显示，虽然对糖尿病患者抑郁症筛查可改善结局并降低护理成本，但由于假阳性和过度病理化可能导致无意的负面后果，这说明仅靠测量抑郁症本身并不能保证更好的护理效果。因此，在PROMs的设计中，糖尿病患者是确保PROMs能够反映和捕捉实际健康状况的关键，他们能根据自己的特定需求及偏好为PROMs的制定提供见解，从而提高PROMs评估的准确性。

4.3 研制适合我国的患者报告结局评价体系 我国PROs研究尚处于摸索阶段，且国内自行设计的糖尿病PROs量表偏重中医领域，西医较少。对我国糖尿病PROs研究发现，在疾病治疗过程中采取的医疗决策主要依赖于医护人员的专业判断，后期的疗效评估则基于相关的实验室指标如糖化血红蛋白和血糖，且目前国内医疗资源的紧缺以及有限时间的问诊及随访，使患者的主观感受常常被忽视。因此，开发适合我国国情的患者报告结局评价体系有助于了解糖尿病患者需要的治疗方案，期望的疗效，满足患者对医疗服务多样化和个性化的需求。

4.4 发挥我国糖尿病专科护士在患者报告结局评价中的作用 在为糖尿病患者做健康评估时，糖尿病专科护士需要负责了解患者在治疗方面的需求、清楚患者价值观与偏好、掌握患者疾病进展情况、培养患者与医护人员进行有效沟通的能力以及监测和促进疾病自我管理。我国在这方面还有很多不足，建议将PROs相关理论的介绍纳入糖尿病专科护士培训课程，加强糖尿病专科护士对PROMs的科学使用及结局数据的解释能力，从而获得高质量的PROs，这不仅能为医护人员提供准确的患者信息以指导决策制定，还能推动未来糖尿病领域各项研究的发展，为糖尿病患者创造更大的福利。