基本医疗保险循证决策体系构建：卫生技术评估的作用

施文凯 吕兰婷,2

1.中国人民大学公共管理学院 北京 100872 2.中国人民大学卫生技术评估与医药政策研究中心 北京 100872

1 引言

基本医疗保险是我国社会保障制度的重要组成部分，对于推进健康中国建设、增进人民健康福祉具有重要意义。经过20多年的发展，我国建立起了覆盖城乡全体居民的基本医疗保险体系，在扩大覆盖面、保障人人享有方面取得了显著成就。截至2018年末，基本医疗保险参保人数已超过13.44亿，参保覆盖面稳定在95%以上；其中职工基本医疗保险参保人数为31 673万人，城乡居民基本医疗保险参保人数为89 741万人，新型农村合作医疗参保人数为13 038万人[1]，基本实现了全民医保的目标。2018年3月，国家医疗保障局组建成立，新成立的国家医保局集定价、采购、支付等职能于一身，被赋予了助力“三医联动”和推进支付方式改革等诸多任务，意味着基本医疗保险的角色由事后付费者向战略购买者转变。从基本医疗保险运行流程看，无论是医保目录准入、支付价格形成还是支付方式改革，最终落脚点都是对卫生技术进行付费，如医疗技术和服务、药品、医疗器械等。现实中，各类卫生技术种类多、更新快，给医保政策的决策带来压力。卫生技术评估(Health Technology Assessment，HTA)是对卫生技术应用后短期以及长期的临床安全性和有效性、经济学特性和社会适应性等方面的影响进行综合评价的一套政策评估方法。HTA在基本药物目录遴选、医保药品目录准入、医保耗材目录准入、医疗器械采购等方面有着广泛的应用[2]，发达国家多将HTA作为卫生政策决策的重要证据支持。我国也在逐步将HTA作为证据引入相关卫生政策的制定中，但距离形成顺畅的HTA决策转化机制尚有差距。本文主要探讨HTA应用于我国基本医疗保险决策转化体系的构建策略，以期在医保政策决策科学化中更好地发挥HTA的作用。

2 医疗保险决策中引入HTA的作用与重要性

在我国基本医疗保险制度从规模扩展转型向高质量、精细化方向发展的关键时期，将HTA引入医疗保险决策中有利于健全医保治理和决策体制机制，助力基本医疗保险政策制定与制度改革。

2.1 HTA的核心是追求价值，促进人民健康和医保控费等目标实现

卫生技术有包含健康价值、经济价值、社会价值等在内的多重价值维度。[3- 4]其中，健康价值关注临床安全性和有效性，如效能、效果和健康相关的生存质量；经济价值关注经济学特性，如成本—效果、成本—效用；社会价值关注卫生技术应用的社会适应性，如对道德、法律、伦理和社会的影响。HTA作为“价值医疗”理念的具体实践，可以对多重价值维度进行综合分析评估：第一，以人民健康为中心，推动具有较高健康价值的技术和药品等进入医保目录；如推动重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等优先进入医保。第二，推荐有充分证据证明其具有成本效用的技术优先进入医保，并为价格较高或对医保基金影响较大的卫生技术(如专利独家药品、高值医用耗材等)的医保谈判提供证据，合理控制高价技术的准入和支付，管理医疗费用不合理增长，实现医保资金最优配置的目标。[5]第三，社会价值是在健康和经济价值之上的价值标准，HTA对道德、法律、社会问题的评估与国家或地区的特定环境相关，因此对社会价值的考量也更为关键[6]，HTA对卫生技术社会价值的评估有助于根据我国政治和法律等因素制定医保政策。

2.2 HTA决策转化最为关键，推动医保由行政决策向循证决策转变

HTA是链接前沿学术研究与卫生决策间的纽带，评估的动力来自医保政策决策需求，评估只有实现决策转化才能达成循证决策。[7]在卫生技术快速更新和医保基金收支平衡间的矛盾加剧背景下，基本医疗保险面临着卫生技术准入、定价、支付报销等决策任务。发达国家的HTA研究过程与卫生技术决策转化主动关联，在医保领域取得了显著成效。[8]我国医保政策制定多采用行政决策，虽然一直参考专家和社会反馈意见，现阶段在引入治理理念和科学决策工具上也有了质的飞跃，但决策的专业性、科学性和精准性尚有提升空间。HTA作为一种基于循证的方法学工具，可为医保政策决策提供包括临床、经济性等在内的证据支持，既可对医疗技术、药品、医用设备、医疗器械、医疗服务等各项卫生技术进行评估并形成证据和报告，也可基于卫生技术的医保准入、定价、使用、报销、淘汰的全周期全流程提供证据支持，进而辅助医保相关政策制定，推动医保由行政决策向循证决策转变，提升医保政策的质量与效率。

2.3 HTA的功能是提供证据，成为医保共治过程中沟通谈判的基石

医疗保险领域存在广泛的信息不对称，责任和利益主体多元且主体间的博弈不断重复，因而医保政策制定也十分复杂。我国医疗保险政策多由政府作为单一主体直接制定，缺少相关利益方公开透明的参与，导致利益调整困难。[9]为此，应着力提升治理能力，构建不同利益主体地位均衡的社会治理体系[10- 11]，将利益相关方(如承担缴费义务的用人单位和个人、医疗服务供方和需方、生产厂商等)引入医保共治中，参与医保政策制定并进行广泛而深入的沟通、谈判和博弈。由于各利益主体都代表着各自的利益希望实现利益最大化，因此医保政策的沟通和决策过程中必然存在诸多矛盾和冲突。HTA可为医保政策决策提供包括临床证据、经济证据和社会证据等在内的多项证据，而证据是有效沟通谈判和合意决策形成的基础。利益相关方代表各自利益，基于证据进行谈判博弈，使各方利益诉求得到充分的表达，最终形成最大程度上符合各方利益的决策。

3 HTA应用于医疗保险政策决策的国际经验

HTA作为一种循证决策的方法学工具，在药品及耗材等医保目录准入、药品价格谈判、医疗服务定价、医疗保险支付范围确定等方面发挥了有效的证据支撑作用，已成为欧美发达国家卫生决策关键环节之一。本文以英国(全球知名)、澳大利亚(成熟正规)和韩国(亚洲领先)三国为例，从机构性质、评估范围、成果应用于卫生决策情况三个方面简要介绍HTA应用于医疗保险决策的国际实践与经验。

3.1 英国

英国国家卫生医疗质量标准署(National Institute for Health and Care Excellence，NICE)是国家级第三方HTA机构，独立于政府运作并对政策产生影响。在评估范围方面，NICE由技术团队、临床学家、决策者、患者代表和管理人员等构成，对药品、医疗设备、医疗服务、公共卫生干预、临床诊疗技术等进行评价，以确保进入国家卫生服务体系(National Health Services，NHS)的卫生技术符合最优化的临床效果和成本经济效果。[12]英国实行药品报销负目录管理，凡被批准上市的药品默认被纳入NHS提供，NICE对药品进行评估，将性价比低的药品列入药品负目录不予报销。[13]NICE卫生技术项目负责对新药或生物制品等卫生技术的临床和成本效果进行评估，并基于临床和经济等的综述做出推荐意见，决策委员会根据NICE的评估结果做出相关决策。[14]从应用情况看，英国从法律上规定NICE的评估报告作为NHS准入和相关定价的重要指标，赋予了NICE基于HTA决策的权利，并明确将质量调整生命年(Quality-adjusted life years，QALYs)的成本阈值作为报销标准纳入健康保障，从而确立了NICE在卫生决策中的地位，NICE的HTA评估结果和临床指南基本被NHS采纳和推广应用。[15]

3.2 澳大利亚

澳大利亚HTA评估机构主要包括药品报销咨询委员会(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee，PBAC)和医疗服务咨询委员会(Medical Services Advisory Committee，MSAC)。作为澳大利亚发展最完善、最正规的HTA机构，PBAC和MSAC的作用是开展评估、提供证据和咨询建议，最终决策权仍在政府部门。在评估范围方面，澳大利亚在药品方面通过药品福利计划(Pharmaceutical Benefit Scheme，PBS)对药品进行补偿，药品评估由PBAC负责，药品要进入PBS目录需要向PBAC提出申请，由PBAC独立开展评估工作并向药品定价管理局(Pharmaceutical Benefits Pricing Authority，PBPA)提出证据支持，进而由卫生部根据PBAC的评估结果和PBPA的谈判结果做出目录准入决策，PBAC做出拒绝建议的药品无法纳入PBS目录中。患者为纳入PBS的药物支付一定的共付费用，剩余部分由政府支付；当纳入PBS的药品价格低于患者的共付值时，患者需支付全部药品费用，政府则不予支付。澳大利亚在医疗服务和诊疗技术方面建立了MSAC专门负责医疗服务和技术等评估工作，评估内容包括以有力的安全性、有效性及成本效果等相关证据支持的新医疗技术和程序，以及在何种情况下应通过医疗福利计划(Medicare Benefits Schedule，MBS)，并在评估的基础上向决策部门提出建议；政府支付纳入MBS项目计划价格的绝大部分，剩余部分由患者自行支付。[16]从应用情况看，澳大利亚在法律上强调使用HTA对药品福利计划和医疗保险做出相关决策，早在1993年就开始将HTA应用于药品定价和报销，目前HTA成果应用已经扩展至药品和医疗服务与技术评估。[17]

3.3 韩国

为解决韩国有限的政府财政预算和迫切需要解决的医疗卫生问题，2000年韩国成立医疗保险审查和评估局(Health Insurance Review and Assessment，HIRA)，专门负责评估医疗服务质量、审查保险索赔和医疗费用以及医保药品和器械纳入等的法定审批。但HIRA开展的HTA研究并不能保证独立性，为推动HTA顺利开展，2008年韩国成立国家循证医疗合作局(National Evidence-based Healthcare Collaborating Agency，NECA)，卫生福利部将HTA相关工作、组织和人员全部从HIRA转移到NECA[18]，NECA成为了卫生福利部的独立合作机构而非附属机构。在评估范围方面，NECA设有包括临床、护理、药物、公共卫生、统计学、经济学、医学工程、信息科学等专业背景的多学科专家组成的委员会，对机构和个人提交的评估申请受理评估。NECA的评估范围包括新药、医疗设备、医疗服务、部分公共卫生干预等，分析提供有关卫生技术的临床安全性、有效性、经济性、组织及社会影响、法律及伦理影响等的证据，促进大数据和HTA平台的建立和使用，发展基于价值的HTA系统。[19]从应用情况看，NECA通过HTA提供证据支持以供政策制定者进行决策，卫生福利部根据NECA评估结果来推荐安全、有效、经济的技术进入医保报销目录并扩大新技术的使用范围，目前NECA的研究结果在临床指导和医保目录等方面发挥重要作用。

3.4 国际经验小结

英、澳、韩三国成功地将HTA应用于医疗保险决策实践经验表明：首先，医保政策中实现HTA决策转化需要国家的高度重视和大力支持，如立法保证、相关部门将HTA确定为规定流程、在指南实践中真正使用HTA报告等。其次，在组织管理方面，高质量HTA报告的形成需要国家层面的独立部门负责HTA管理，从而更好地协调利益相关者参与到评估过程中，并通过尽量确保过程公开透明来保证HTA报告的相对全面、严谨和独立。再次，HTA评估活动应有必要的经费和人员保障。经费方面需要通过立法保证等方式确保长期拨款或有长期稳定的经费来源；人员方面需要高等院校和科研机构持续培育HTA专业人才，评估机构或相关部委内部也要注重对管理人员的HTA流程和技术方法的培训。最后，各国都尽量根据实践变化及时进行方法学更新，保持机构同高校研究人员持续的合作，力求评估方法精益求精。

4 我国医疗保险决策中引入HTA面临的机遇与挑战

4.1 医疗保险决策引入HTA的机遇

4.1.1 深化医保改革形成对HTA迫切的现实需求

我国基本医疗保险是社会保险制度，受到基金和预算约束，既需要考量成本效益等经济因素，也更多地受到利益相关方的影响。[20]据报道，国家卫健委、国家医保局达成共识，在基本医保目录的更新流程中强化HTA的作用，并由专业机构提供高水平的技术评估报告，辅助医保目录的准入决策。[21]随着医保改革的逐步深化，未来HTA在基本医保领域的应用将会愈加广泛和深入。

第一，医疗技术方面，我国医疗技术管理正在从重审批的分级分类管理向重监管转型[22]，而HTA是医疗技术高质量管理的必要手段，可产出基于全面综合证据的评估报告，满足技术管理决策需求。第二，医疗服务方面，在取消药品和高值医用耗材加成的背景下，探索合理的医疗服务价格成为联动改革的关键环节，HTA报告是医疗服务价格形成的证据基础，能够通过合理定价保证医疗机构正常运行。第三，药品方面，国家医保药品目录调整和准入谈判中已开始引入卫生技术评估和药物经济学方法，明确了药物经济学和卫生技术评估作为选择临床必需、安全有效、价格合理品种的证据来源，实现了专家定性评价向以证据支持的定量评价的重要迈进；药品带量采购和药价形成机制改革也理顺了药品价格和医保支付标准的关系，HTA可对药品进行一致性评价并形成药品证据，是药品招标、议价和谈判的基础，对于药品价格形成机制具有重要作用。[23]第四，医用耗材方面，《治理高值医用耗材改革方案》提出高值医用耗材实行医保准入和目录动态调整，并按照带量采购、量价挂钩等原则探索高值医用耗材分类集中采购，逐步实施医保准入价格谈判，明确了将卫生经济学评估报告作为医保准入评审的必要依据。

4.1.2 医疗大数据促进HTA的高质量发展

HTA是综合循证医学、卫生经济学、流行病学、生物统计学等多学科研究方法的工具，能够对卫生技术进行全方位评估，提供综合全面的评估报告。透明的、高质量的证据是HTA具有公信力的重要保证。HTA报告的产出离不开大数据的支持，它从数据中提取、测算各项卫生技术的临床有效性与安全、成本效果组合和患者生存质量改善等，形成定量的价值维度，并基于患者个体或某特定患者群体的特征确定适用的卫生技术及其支付水平。全球HTA机构目前正在探索使用真实世界数据(real-world data)来补充和丰富卫生技术证据的可能性，以解决使用随机对照试验产生的疗效数据来预测药物的相对有效性问题，如治疗效果、流行病学数据、资源使用数据和成本数据等[24]；未来HTA对数据数量和质量的要求会越来越高，从而强化其在保险报销计划中的作用。当前，我国大数据技术发展日新月异，卫生医疗大数据和基于个人的数据大量生成，一旦方法成熟，将会促进HTA的发展和报告质量的提升。

4.2 医疗保险决策引入HTA的挑战

4.2.1 缺乏有效开展HTA研究和推动决策转化的组织机制

1994年我国第一家HTA研究中心正式成立，随后一些高校和科研机构也建立了HTA机构，相继开展了一些基础性研究工作。2018年9月，国家卫健委成立了国家级HTA中心——国家药物和卫生技术综合评估中心，并联合国家儿童医学中心、国家癌症中心等建设分中心和评价基地，推动卫生技术评估工作的开展。尽管我国HTA在能力建设上取得了长足的进步，但在体制机制建设上仍存在不足，一是缺乏有效的机制组织开展HTA研究，部门协调、工作流程优化、整合性证据开发等成为制约因素；二是由于制度性安排缺失，HTA的决策转化和应用机制尚未建立。

4.2.2 HTA应用于医疗保险领域面临价值取舍问题

HTA是提供证据的关键，其核心思想是追求价值。但卫生技术的价值是多维度的，不同利益主体关注的价值点存在差异，并且不同维度的价值间可能存在矛盾和冲突。医疗保险追求的是购买有价值的医疗服务，这就涉及到医保应该为哪些价值维度买单的问题。从国际经验看，不同国家医保报销决策中的HTA存在差异，有些国家关注疾病严重程度和药物疗效，也有些国家专注于成本效益；此外，国家内部对HTA过程中哪个标准对医保系统更为重要的观点也存在差异。[25]

本文认为，从基本医疗保险的定位和使命出发，HTA应优先考量事关增加人民健康的价值，如鼓励卫生技术创新、改善患者生存质量等。因此，HTA应在确保安全有效的基础上，考虑医保基金运行情况和成本效果等经济性因素，将医保合理控费的经济价值作为卫生技术应用于医保领域的约束条件。例如对于抗癌药品等治疗严重疾病的药物，即使不符合传统认可的成本效益阈值，通常也会被允许报销，并且在此情况下医保部门的谈判能力也十分有限。[26]因此，成本效益的经济学特性并不是决策者首要或者唯一考量的标准，在实践中，医保要从补偿医疗服务成本的事后付费者角色转变出来，变事后为事前，从战略购买者角度出发积极采用HTA，同医疗机构、生产厂商等就服务的数据、质量、价格等要素进行博弈和协商。在目前已经推行的高价药品谈判、高价药品带量采购和未来的高值耗材带量采购中，谈判降价和以量换价就是医保局在基金约束下追求健康价值的重要举措，但具体过程则亟需可持续的证据支持。

5 HTA应用于医疗保险的决策转化体系构建策略

基于我国HTA决策转化的“三阶段”分析框架[27]，本文从认知准备、决策转化和实施传播三个阶段，围绕开展HTA的原因、路径以及资源三个方面提出HTA应用于医保决策转化的路径。

5.1 认知准备阶段：理解HTA应用于医保的必要性

第一，医疗保险目录制定、支付标准制定、谈判等决策中引入HTA可为决策转化提供系统、全面、综合的证据，辅助医保决策，对于优化医保资源配置、构建医保循证决策体系、推动医保治理体系变革具有重要作用，国家应在制度顶层设计中明确医保决策程序引入HTA方法。由于HTA机构一般不具有制定政策职责，仅作为第三方为政策制定提供证据和建议，据此，本文建议从法律或政策层面明确HTA结果作为医保相关决策必要的证据支持，重视证据的作用，推动循证决策体系的建立。

第二，推动建立权威、独立的HTA评估机构和深度合作式评估机制，提高对HTA流程和报告的要求。一方面，要加强HTA机构专业能力建设，强化HTA机构的专业性、独立性和评估过程的公开透明。另一方面，从国际经验看，分别建立医保、绩效测评、卫生服务发展等单独的评估机构不利于HTA的实施[28]，整合性的证据是HTA决策转化的重要支持[29]。基于此，本文建议立足统一的国家级机构主导下管理开展HTA项目，并将医疗保险作为重要组成部分纳入评估活动中，进而形成统一整合性的共同证据。

第三，基于医保决策的现实需求，提高对HTA医保决策转化的认识，广泛凝聚共识，为决策转化做好认识上的准备。同时要提高全社会对HTA所代表的循证决策和价值医疗理念的认知，将评估文化贯穿于医保政策决策的全周期、全流程，营造尊重证据的社会舆论环境。

5.2 决策转化阶段：明确开展HTA的组织管理路径

第一，构建全流程的HTA组织管理路径。首先，明确评估的主题和目标，在发展初期，医保决策并非要对所有卫生技术均进行HTA评估，如对于国家基本药品目录中的品种可直接进入，HTA初期应重点支持高价创新药品(如抗癌药品等)、高值耗材等的医保决策评估，根据实际情况合理确定评估范围，避免“为了评估而评估”。其次，要加强评估机构自身能力建设，及时更新并选择适宜的评估方法，充分利用卫生医疗大数据优势，建设全国统一、共享的HTA数据库。最后，应积极推动HTA在医保决策中发挥实际作用，保证HTA转化的顺利实现。

第二，构建全方位的HTA医保决策转化机制。首先，在医保准入方面，应重视HTA证据在医保目录准入和调整中的作用，在药品目录、诊疗项目目录等方面优先支持HTA证据的使用，并重视耗材目录和数据库建设工作。其次，在价格形成方面，应在药品和耗材带量采购以及谈判中充分利用HTA证据，推动合理的医保支付价格形成；理顺医疗服务价格，重视HTA在医疗服务价格动态调整机制中的作用。最后，在医保支付方式改革评估方面，也可逐步探索纳入HTA，如基于HTA证据探索合理的共付比例、尝试将HTA与DRG支付方式改革相结合。

第三，促进多方参与，形成有序的HTA治理格局。各利益相关方(如卫生决策者、医保支付者、患者、医疗机构、企业等)在参与医保共治的同时，也应被邀请参与到HTA评估过程中。利益相关方和公众的广泛参与有利于提升HTA质量和公信力，确保评估过程公开透明、结果真实可靠[30]，使HTA医保决策转化过程更加顺畅。

5.3 实施传播阶段：加大资源投入、保障决策转化

第一，为HTA开展提供必要的经费保障和人才支持。一是要通过国家科研基金支持、专项财政拨款等形式为开展HTA活动提供充足的经费保障；二是要加强多学科背景的专业评估人才队伍建设，提高国家层面上开展HTA的专业能力和水平。

第二，注重HTA结果的应用、推广和传播。HTA的目的是促进决策转化，其结果应及时应用到医保相关决策中，并通过官方公开信息宣传HTA的影响力。此外，应鼓励更多有发展潜质的HTA机构加入国际HTA协作网络中，学习、借鉴国外HTA决策转化建设的方法与经验，结合我国的发展情况有针对性地提升HTA在医保中的决策转化能力。

第三，加强监督管理和动态评估。在HTA引入医保决策后，应对技术的使用情况和作用效果跟踪，进行全流程的卫生技术监督和管理。同时加强HTA成果决策转化的评估工作，对HTA实施后可能产生的影响进行动态评估，建立完善的反馈机制，提升HTA决策转化效率。

作者声明本文无实际或潜在的利益冲突。