“神药格列宁”，到底是怎样的药

本刊编辑部综合

近日上映的电影《我不是药神》感动了无数的观众，一夜之间成为“朋友圈”热论的话题。其中，贯穿整个电影的药物“格列宁”，因其神奇的药效，成为人们关注的焦点。人们不禁要问，现实生活中，真的有这种救命药吗？它究竟是怎样的一种药呢？

“神奇”在于大幅度提高生存率

电影中的“格列宁”，其实指的是格列卫，药品名为甲磺酸伊马替尼片，由瑞士某制药公司所研发生产。由于其疗效显著、副作用小，美国食品药品监督管理局批准格列卫应用于慢性粒细胞性白血病及胃肠道间质瘤的治疗。

20世纪后半叶，癌症几乎就等于是不治之症。有一小部分幸运的病人可以通过手术和放化疗取得疗效，但对于大部分癌症病人，医生只能为他们减轻痛苦和有限地延长生命。不过，随着生物学对于细胞的认识，科学家逐渐微观到基因和蛋白质的层次，他们已经知道了一部分癌症（如慢性粒细胞性白血病）的确切起因，因而可以去寻找更有針对性的治疗方法。格列卫就是在这样的基础上被科学家研发出来的。

格列卫的出现，让绝大多数慢性粒细胞性白血病患者可以正常地工作和生活。可以说，格列卫是20世纪开发的最成功的肿瘤药物。

随着格列卫在治疗慢性粒细胞白血病上的巨大成功，此类药物的升级研发非常迅速，已出现二代药物（达沙替尼、尼罗替尼、伯舒替尼）和三代药物（帕纳替尼），它们保证患者出现格列卫耐药时有药可用。

格列卫让慢性粒细胞性白血病

变成“慢性病”

慢性粒细胞性白血病是白血病的一种类型。白血病俗称“血癌”。我们知道，癌细胞是有基因突变的细胞，能够无限增殖。具体到慢性粒细胞性白血病上，病人血液中出现基因突变的细胞是各种粒细胞。

在慢性粒细胞性白血病病人的骨髓中，不受控制地生产出了大量的粒细胞。骨髓内的粒细胞急剧增多，挤压了正常造血细胞的生存空间。当慢性粒细胞性白血病病人的正常造血细胞减少时，身体必然就会出现各种严重的症状，包括免疫机能的丧失等，最终导致病人的死亡。

绝大多数慢性粒细胞性白血病病人起病缓慢，早期常无症状，临床逐步出现乏力、食欲不振、腹部胀满、盗汗和体重降低，偶因体检发现白细胞计数增高或左上腹包块而进行进一步检查才查出。病人的贫血、脾区不适、出血及乏力、体重减轻和低热等表现可持续3～4年。少数病人有痛风性小关节疼痛。此外，还有部分病人视力障碍、神经系统病变以及阴茎异常勃起等。慢性期病人不易感染，发热少见。当疾病进展时，病人开始出现发热、骨痛、脾大等症状，并有白细胞计数持续上升，骨髓或外周血中原始细胞增多等表现。

慢性粒细胞性白血病病因包括离子辐射、长期接触苯、病人可能存在易感基因等。临床上将其病程分为慢性期、加速期和急变期。

在格列卫出现之前，慢性粒细胞性白血病唯一有效的治疗方法就是风险较高的骨髓移植。如果无法通过骨髓移植来治疗，那么慢性粒细胞性白血病病人的生存时间只有3～5年。能用于治疗该病的药物主要是服用干扰素，但也只能将其中20%～30%的病人生命延长1年左右而已。

格列卫出现之后，有不同的研究机构对服用格列卫的慢性粒细胞性白血病病人进行了多年的追踪调查，结果病人用药之后的五年生存率高达90%，且死亡者的死亡原因大多与其所患癌症无关，只有1%左右的病人是死于白血病的恶化。可以说，格列卫把一种恶性癌症，变成了一种只需服药就可以控制的“慢性病”。

格列卫让胃肠间质瘤病人的

生存期延长3倍

胃肠间质瘤是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。胃肠道出血是胃肠间质瘤病人最常见的症状。若病变在食管，那么吞咽困难症状也较为常见。部分病人甚至因肠穿孔而就诊。

胃肠间质瘤病人第一次就诊时，约有11%～47%已有转移。转移主要在肝和腹腔，淋巴结和腹外转移即使发生，也在较晚期，且比较罕见。转移瘤甚至可发生在原发瘤切除后30年。胃肠间质瘤无良性可言，或至少为一类包括潜在恶性在内的恶性肿瘤。

CT、超声内镜、消化道造影可协助胃肠间质瘤大小、局部浸润、转移、位置等的判断。

胃肠道间质瘤的治疗是一件棘手的事情，原因是早期难发现，常规放化疗效果较差。即使通过手术切除了肿瘤的病人，也有一半的人会在术后2年后复发，且多数复发肿瘤切除后均会再次复发。

近年来，随着靶向治疗药物的发展，诸如格列卫、索坦（舒尼替尼）等全新的靶向治疗药物被陆续研制出来，并被批准用于治疗胃肠间质瘤。

研究人员发现，在每天使用一次400毫克格列卫的胃肠间质瘤病人中，98%的病人在术后1年内无复发，晚期病人的平均生存时间也由19个月延长到54个月。与此同时，如果在术前通过靶向药物遏制肿瘤，同样能提高手术的成功率和病人术后的生存率。

但长期服用格列卫，也会为病人带来水肿、胃肠道反应、白细胞减少、贫血等诸多不良反应。索坦则是唯一经我国食品药品监督管理总局批准用于格列卫治疗失败，或不能耐受时的胃肠间质瘤药物。

格列卫已入医保目录

如今，格列卫已加入医保目录，病人购买格列卫的成本大幅降低。

2017年，人力资源和社会保障部公布了2017版国家医保目录，将格列卫列为国家基本医保目录中的“乙类药品”。“乙类药品”是指国家基本医疗保险乙类目录的药品，是可供临床治疗选择使用、疗效好、同类药品中比“甲类目录”药品价格较高的药品。格列卫被列入医保目录的“乙类药品”，无疑会给病人减轻经济负担。