HTA：渐成临床技术应用管理必备环节

文/本刊记者 黄柳

HTA：渐成临床技术应用管理必备环节

文/本刊记者 黄柳

“魏则西”事件中的自体细胞免疫治疗技术，引发了业内对卫生技术评估（HTA）的关注度。放大至我国医疗资源的合理配置、医疗费用的合理增长，HTA有着更深层次的应用需求。

2016年，青年魏则西罹患重症，在武警二院接受自体细胞免疫治疗失败后死亡，引发舆论对限制类临床技术的关注。行政主管部门随即宣布暂停自体细胞免疫技术的临床应用，并委托国家卫生计生委卫生发展研究中心卫生政策与技术评价研究中心主任赵琨领衔团队展开对自体细胞免疫治疗的卫生技术评估，即国际通用的Health Technology Assessment（HTA）。

2017年春，相关评估报告已由赵琨带领团队完成并提交政府卫生行政主管部门。与患者之死牵连着的也包括技术的命运，究竟是无限期停用还是重新限定应用范围与应用主体资质，在医疗卫生领域，不计其数的技术正等待政策的宣判。但在宣判之前，按照国际通行规则，这些技术应该接受HTA评估。

HTA的定义与政策背景

HTA，卫生技术评估是通过对各类卫生技术的疗效（安全性、有效性）、成本（经济性）、成本效果（物有所值）以及预算影响（支付能力）等方面进行分析，被广泛应用于药品、设备、手术操作、健康促进项目，如社区糖尿病病例管理项目，特别是在基本药物目录遴选、医保报销目录得而纳入以及大型医疗设备规划等方面发挥了广泛的作用。

“卫生技术评估首先需要回答在真实世界中，该技术有没有效。如果有效，那么就要做比较的成本效果分析，回答值不值得引进、应用。如果认为值得，那么还要考虑是否支付得起，以及谁能支付得起，这就要考虑整个社会公平性的问题。此外，还要考虑这一技术在国家体系层面上是否适宜。”赵琨向记者补充介绍围绕临床技术，卫生技术评估需要回答哪些核心问题。

与之相关联，我国当前在药品、临床技术应用方面的管理现状如何？国家卫生计生委医药卫生科技发展研究中心主任李青曾介绍，从政府监管体系来说，只要涉及产品类，即上柜台、大批量卖的类型属于CFDA的监管范围；而涉及治疗类，比如手术、介入、微创以及免疫治疗等属于卫生计生委的监管范畴。他还介绍，此前国家卫生计生委是希望按照监管药品、产品的方式把治疗技术按风险等级分成一类、二类、三类进行管理。2009年，原卫生部印发的《医疗技术临床应用管理办法》，明确将“安全性、有效性尚须经规范的临床试验研究进一步验证”的技术划分为第三类技术，由国家负责准入。2013年，国家卫生计生委发布了首批第三类技术清单。

“几年的实践发现，这种方式使政府承担了过多的责任，这样既不利于创新，也不利于行业发展。”李青总结说道。

而随着2015年7月，第三类医疗技术临床应用准入审批被取消，改为备案制之后，许多临床诊治技术的前置准入便成了事中、事后监管。

赵琨表示，此种背景下很多引入的高端技术最后被证明并不“值回票价”，因此，引入时应该慎重考虑，最好通过权威的卫生技术评估，让引入技术、临床应用新技术从卫生经济学角度论证为可行、适宜。

她举例，在“十二五”期间，我国在三级医院配了38台当时售价高达300～500万美元的达芬奇手术机器人，然而，之后完成的技术评估显示，其效果并不是很乐观。比如，对同样严重程度的子宫颈癌，腔镜治疗费用在7000元～10000元，用达芬奇手术机器人治疗费用则是2万到6万元。如果达芬奇手术机器人完全替代了腔镜，那么子宫颈癌的治疗费用会上升3到6倍。

发展HTA的深层次需求

单一新设备投入、新技术应用带来的影响只是一个个缩影，放大至我国医疗卫生事业的发展、医疗资源的合理配置、医疗费用的合理增长，HTA有着更深层次的应用需求。

基于我国老龄化和城镇化加速发展的事实，庞大的医疗需求与有限的医疗资源形成矛盾，科学有效配置医疗资源需要卫生技术评估。

赵琨向记者介绍，在强劲的城镇化与老龄化趋势下，“受过良好教育的人群已成为城市中产阶级的中坚力量，他们对高新技术有特殊的偏好，这是一个基本事实。但同时，我国人口老龄化形势严峻。老年人存在很多慢病和并发症问题，他们对医疗资源是一个持续的，甚至是高水平消费的过程。”

国家卫生总费用投入持续在上升，但与此同时，我国30年以来的医疗费用中个人自付比例从未明显低于40%。结合疾病谱现状实现合理、科学配置医疗资源，实现卫生总费用和医疗支出的合理控制，至为关键。

从1993年到2013年，我国的疾病结构发生了重大的改变，心脑血管疾病、呼吸系统疾病、肝癌、肺癌这四类慢病占总城乡死亡数的80%左右，需终身治疗的疾病比例高企，但有些慢病是可以预防控制的，而且是有明确的干预措施、有明确的治疗方案的。如何将这类技术配置到这些慢病驱动因素当中去，赵琨表示，不仅要考虑医疗技术问题，还要结合经济学进行科学的分配，即进行卫生技术评估。

2014年，世界卫生组织在世界卫生大会上通过决议，呼吁各国推动卫生技术评估体系的建立与完善。

上海复旦大学公共卫生学院副院长、国家卫生计生委卫生技术评估重点实验室（复旦大学）主任陈英耀介绍，2015年，WHO发布了世界范围内各成员国开展HTA的情况报告，50%国家对HTA的应用出台了立法，如加拿大、英国等；66%的成员国建立了HTA机构，包括一些发展中国家，如印度、巴西、泰国、马来西亚等。越南当前也在紧张筹备HTA全国机构。

然而在我国，尽管对这项工作的关注较早，但目前却缺乏完整的体系建设。陈英耀介绍，上世纪80年代末，自己的导师曾陪同时任原卫生部领导考察欧洲HTA应用。1994年，复旦大学建立了医学评估中心，也是全国第一家相关机构。随后，全国建立了4家卫生技术评估中心，主要设置在高校与科研机构。

正如国家卫生计生委副主任马晓伟此前所言，我国卫生技术评估体系建设仍处在起步阶段，“只是依据任务临时成立领导小组、专家队伍，制定方案、标准和程序，显得不够科学、稳定，也不利于建立法制化、专业化的评价机制和队伍。”

在我国应用推广的现实路径

采访中，赵琨与陈英耀两位教授均向记者印证了这一现状。赵琨介绍，当前向她任职的机构提交卫生技术评估的申请很多，也比较繁杂，涉及设备、技术以及专病、慢病防治方案等，“有一些是事前即引进、应用前提出评估申请，有一些是事中、使用期中间需要评估，也包括事后应用效果评估。”

陈英耀也向记者列举了这一两年带领团队给某省级医保做过的一些HTA项目，包括评价胰岛素注射笔针头治疗模式、脉搏波速度—踝臂指数、一氧化氮呼气测定、肿瘤消融治疗等新技术的安全性、有效性、经济性证据，分析这些技术纳入城镇职工医疗保险报销范围的适宜性；也对是否含有PVC的输液器的安全有效性进行评估，以及预算影响分析。

陈英耀向记者详细介绍了对含PVC输液器安全性的评估背景与过程。

我国是输液大国，临床中输液器往往不另收费。但针对当前输液器材料普遍含PVC的问题，许多新型的以不含PVC为重要特征的输液器产品层出不穷，并期待可以打破医保报销门槛，进入报销目录。2016年，上海市社保局正式委托陈英耀教授团队在HTA基础上对这类产品纳入医保实施可行性评估。

“当前在输液这一块，医保的支付每年在4亿～5亿元，全部摒弃现有材料，医保基金是否可以承受？输液时间一般在1～2小时，材料中PVC成分的分量是否会对健康造成影响？”陈英耀回忆，从这些问题出发，团队做了预算影响分析以及临床安全性分析，最终综合成本、健康影响的因素，医保部门决定只放开婴幼儿、孕妇输液中不含PVC输液器的应用。

的确，事关医保基金的合理有效使用、完善医疗保障制度，HTA作为一项国际通用工具得到越来越多的应用与重视，具备必要性与紧迫性。

2017年全国“两会”期间，政协委员、中国科学院院士、复旦大学附属中山医院教授葛均波就递交了“关于倡导世卫组织的‘卫生技术评估（HTA）’提高医保基金使用效率的提案”，提案节选见链接。

我国医保基金的增长步入平台期，其增速与医疗费用的涨幅形成固有“剪刀差”。“三医联动”的医改大势下，相信医保目录调整中引入卫生技术评估的可行性与急迫性，将带动医疗卫生领域更全面、深入地引入HTA。

事关HTA的应用推广，马晓伟曾经提出以现有机构为基础，对建立国家级卫生技术评估提出方案，作为HTA在我国推进的可行性路径。

陈英耀与赵琨对此均表示认同。赵琨还表示，从当前各类组织申请HTA的情况来看，这项技术已经收获越来越多的信赖与认可，尤其在重大支出决策、政策制定过程中，有成为必要环节的趋势。她期待可以进一步聚拢HTA的应用需求，使得这项技术嵌入医疗卫生领域的广度和深度不断提升，“用评估成效向行业和社会证明HTA的必需性与不可替代性。”

赵琨还特别提出，在公立医院改革深入推进的当下，单体医疗机构应该自主应用HTA评估降低运营成本，“药品零加成了，服务价格调整了，从药物经济学的角度选择性价比更高的药品，应用HTA规避一些设备仪器等‘一开机就蚀本’的状态，至为急迫与关键。”

陈英耀则结合近年来的相关评估工作经验发出感慨，当前HTA评估缺乏“制度安排”，他疑惑“碰到什么类型的问题，必须诉至HTA研究”？陈英耀表示，自己主导的HTA评估发挥积极效用的案例有很多，但缺乏普遍意义，可复制性差，他期待国家行政主管部门尽快出台顶层的管理办法与工作机制。

而谈到当前药品审批、医保准入、临床技术管理分属在不同的政府部门，都涉及卫生技术评估，陈英耀表示，这并不构成HTA在我国推进的障碍，反而在不同部门的不同工作风格与要求下，HTA的技术体系、工作机制等可以更完善。

可喜的是，2016年12月，由国家卫生计生委卫生发展研究中心发起成立的中国卫生政策与技术评估研究网络启动会在京召开。马晓伟出席启动会并致辞，他表示，开展卫生政策与技术评估是建设健康中国的需要，是深化医改、建立基本医疗卫生制度的需要，是国家创新驱动发展的需要，也是医疗卫生技术应用与监管的需要。国家卫生计生委副主任、时任北京医院院长的曾益新也作为本届执委会成员发表了讲话。

作为启动会的主持人，卫生发展研究中心副主任杨洪伟向记者回忆说，当天到会的嘉宾来自国家发展改革委、财政部、人力资源和社会保障部医疗保险司，国家卫生计生委办公厅、规划、财务、法制、体改、医政、基层、药政、科教司等所有司局，“从来没有一次相关会议让相关单位一个不落，全都派代表出席。”

这是第一个卫生政策与技术评估的全国性网络，被行业媒体誉为“中国版NICE”。行业专家借鉴NICE的经验，建议我国各个卫生技术评估机构应主动加强和政府部门的联系，加强自身能力建设，特别是掌握和熟练应用好经济学评价、水平扫描（又称“早期发现与预警系统”）、快速卫生技术评估等技术，对政府的优先领域确定、药品政策和设备规划等政策制定能及时反映并提供证据支持。