美国国会对生物医学创新法案表决

胡德良 许林玉/编译

美国国会对生物医学创新法案表决

胡德良 许林玉/编译

国会已经做好准备，开始对一个全面的生物医学创新法案投票表决。该法案包括美国国立卫生研究院（NIH）的3项研究计划，涉及专用资助金额近50亿美元；该法案还包括针对美国食品与药品监督管理局（FDA）提出的加快新药和新医疗器械审批的措施。该法案将会创建一种机制，努力精简那些被大学和学术人员当成负担的联邦法规。

这项代表两党的法案被称为《21世纪治愈法案》，是研究者、病人和产业团体经过两年多游说，在参议院与众议院成员之间经过广泛协商之后形成的。该法案有望获得众议院的审批，但是否能够通过参议院的审批并不明朗，因为有些参议员反对其中的资助机制和条款。但是，立法机构已经宣布该法案有所改动，意在争取质疑者的支持。参议院多数党领导人米奇·麦康奈尔（Mitch McConnell）说过，完善治愈法案，并将其提交给奥巴马总统签署，是他在2016年国会休会之前最期望做到的事情，而白宫方面也称支持该法案。

对于该法案最终是否能够审批通过，生物医学研究团体持谨慎乐观的态度。该法案包含一个基本没有争议的条款列单，这些条款中包括要求NIH出台一个全面的战略计划，为年轻科学家发起一个特别的倡议行动，设立奖金激励某些种类的研究，采取新的措施鼓励数据共享，确保NIH资助的研究具有重现性。研究团体的游说人员对于下列条款感到满意：在接下来的10年中，拨出48亿美元支持NIH的3项计划——14亿美元支持奥巴马总统的精准医疗计划，18亿美元支持副总统乔·拜登（Joe Biden）的癌症登月计划，16亿美元通过推进创新神经技术支持白宫的大脑研究计划。该法案还提出在3年之内提供3 000万美元支持利用成体干细胞进行再生医学研究。

资助问题

NIH的资助总额少于早期设想的88亿美元，但是倡导研究的人并没有抱怨，他们说该法案会使国会的支持力度达到创纪录的水平，因为国会要持续地为NIH的关键研究领域提供资金支持，目前这笔花费为每年300亿美元，而且国会也明确指出了这些增加的资金该如何支出。

2016年11月25日，《21世纪治愈法案》草案要求通过销售美国战略石油储备的石油来筹集资金，并重新启用奥巴马医改方案《平价医疗法案》设立的公共卫生基金。这些资金将注入NIH新开的创新账户中，由国会拨款机构控制。但是该计划引来某些参议员的反对，其中包括那些关心公共卫生计划的参议员，这些反对之声引起了生物医学研究界的焦虑。对于那些为NIH争取专属资金、希望不受每年拨款过程变化影响的人士来说，草案中的计划令人失望，但是这种计划满足了一些立法机构的愿望——让国会控制资金的支出。

华盛顿哥伦比亚特区美国医学院协会的政策专家坦纳兹·拉苏里（Tannaz Rasouli）说：“我们希望这些资金能够为NIH的预算添加一层安全保障。”但是，马里兰州贝塞斯达美国实验生物学会联合会（FASEB）的政策专家霍华德·加里森（Howard Garrison）说：“不存在什么保障。”加里森和其他专家希望能够将这些资金当作NIH正常预算的补充资金来使用，但是他们又担心这可能会成为限制研究院其他部门支出的一个借口。例如，为了加强问责制，国会希望每个学术机构的领导对拨款都要亲自审查并进行签署。加里森说：“这是令人难堪的事情，没有必要，而且是一种负担。”此外，FASEB担心，对研究院院长实行可再续五年任期的限制性计划，可能会使NIH更加难以招聘到人才。

研究型大学声称他们淹没在堆积如山的监管文件中

新成立的政策研究委员会

对于获得联邦研究经费的机构来说，减轻监管负担的条款受到更加热烈的欢迎。减轻学术研究的监管负担当然不会像治疗癌症或理解大脑工作原理那样令人振奋。但是，高等教育游说团体表示，创建一个致力于消除政府繁文缛节的咨询机构（一份可能成为法律、旨在加快医疗研究的长达996页的提案中一项不惹眼的条款）以保持研究界的健康与投入数十亿美元资金同样重要。

据报道，在过去的几十年中，获得拨款的必要条件有所增加，用于确保研究项目正常进行的规则也增加了。根据该法案，要在白宫管理和预算办公室（OMB）内创建一个政策研究委员会（RPB），该委员会由来自10个联邦机构和10个研究机构的代表组成，除了就如何协调现有政策提供建议之外，还要研究新出现的监管问题。另外一个条款要求审查实行了5年之久的规章制度，因为据NIH资助的研究人员报告说，这些制度激化了各方的利益冲突。研究机构抱怨这些制度已经造成了巨额花费，但收效甚微。

在谈到即将作为《21世纪治愈法案》的一部分而设立的政策研究委员会时，美国大学协会（由华盛顿哥伦比亚特区一流大学组成的联盟）的政策副主席托宾·史密斯(Tobin Smith)表示，能将这一点写入提案，真可谓是个好消息。“我们高兴地看到，该问题终于得到了应有的关注。”

长期以来，校方和教职工一直抱怨那些意在确保宝贵的联邦研究经费合理使用的一系列永无止境的规定不仅耗时、冗余，而且有时候还相互矛盾。2015年9月，由美国国家科学、工程和医学研究院组成的委员会(CNASEM)提议设立独立委员会，以严格控制这些规定的数量。

CNASEM由德克萨斯大学奥斯汀分校荣誉校长拉里·福克纳(Larry Faulkner)担任主席，同时也会听取具有一定影响力并要求对此进行研究的参议员拉马尔·亚历山大(Lamar Alexander，田纳西州代表)的意见。作为参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会主席，亚历山大也是参议院和众议院就治愈法案达成协议的关键谈判代表。他在自己的提案中加入了长达5页的内容，要求在更大范围的立法中设立政策研究委员会。

新的政策研究委员会将隶属于白宫管理和预算办公室的监管机构——信息与监管事务办公室(OIRA)。委员会约有 20名成员，包括开展研究的联邦机构代表和来自研究团体的代表。除了自己的报告，该委员会还将有权请其他专家“对紧急问题进行适时分析”，并请他们帮忙应对新的科技进步带来的未来监管挑战。

在第4年，审计总署(GAO，国会监察部门)将对该委员会的贡献做出评估。2021年，该委员会将终止工作，除非国会决定延长其特权。

福克纳领导的评审小组希望建立一个强大的委员会，拥有自己的工作人员，并从对国家研究机构的年度评估中获得预算资金。该委员会将独立于白宫科技政策办公室，而由一个致力于维护政府和研究团体之间良好关系的新高级管理人员负责运行。

这种结构并不受大学或华盛顿特区国会的欢迎。然而，委员会可审查过度研究监管这一潜在思想对好几位国会议员产生了足够的吸引力，以至于他们准备起草可提供各种办法以解决该问题的提案。

这些提案将范围局限于不多的几个机构，因为它们必须完全符合委员会审查的司法管辖区。但最新版本不会受此限制，而且福克纳和史密斯都希望该委员会拥有对整个联邦的研究型企业的管辖权。

该提案将席位分配给科技政策办公室、信息和监管事务办公室、卫生与公众服务部（监督国立卫生研究院、食品与药品监督管理局、疾病控制与预防中心）和美国国家科学基金会。这为“其他支持或规范科学研究的部门和机构”提供了多达6个席位，而美国管理和预算办公室有权利进行选择。尽管有大约20多个联邦机构开展研究，但超过95%的联邦投资组合是由七大机构处理，即卫生与公众服务部、美国国家科学基金会、美国国家航空航天局、国防部、能源部、农业部和商业部。管理和预算办公室主任有权从外部研究团体中选择人员填补联邦政府和众议院席位。

福克纳拒绝在上国会前评论具体的法规。但他指出，评审小组坚信，新的政策研究委员会需要获得参与解决可能引发的监管问题的权力，以及推动这些研究所需的资金。他说：“重要的是，政府内必须有人每天都能保持清醒，思考政府和学术界之间的合作伙伴关系。”他认为，“日落”条款适用于任何联邦顾问机构，但这样的规定并不代表政策研究委员会会在5年之后解散。谈到审计总署的评估时，他表示：“如果它被证明行之有效，我有信心它会保留下来。”

FDA将加快审批

针对FDA的规定，该法案的目的在于加快该局对一些新药和新型医疗器械的审批。在某些情况下，FDA将允许公司进行较小规模的临床试验或者依靠在试验之外收集的证据来支持批准。很明显，在努力促进干细胞疗法和其他疗法时，目前的草案指出FDA要特别关注被称为“再生性先进疗法”的治疗方案。如果一个治疗方案符合标准——例如，如果该治疗方案基于干细胞或其他组织，能够处理以前未能满足的医疗需求——那么监管机构可以对其加快审查，或者在设置试验终点时有更多灵活性。

一套具有潜在争议的条款有可能会扩大FDA的优先审查系统，该系统试图通过推出可交易凭证创建一种激励机制，激励制药公司研发药品，用于治疗被忽视的热带疾病和儿科疾病。这些可交易凭证可以使公司获得FDA较为快速的审查。但是，持有批评态度的人士称没有证据显示凭证会起作用，他们担心推出更多的凭证只会降低凭证的潜在价值。

参议院持有批评态度的人士认为，该法案为制药企业提供了太大的回旋余地；支持者担心，错过此次机会，再想锁定NIH的资金，再想调整FDA的规则，将会经历漫长的等待。主要赞助商、众议员弗雷德·厄普顿（Fred Upton）说：“该法案是几十年不遇的一次转型机会，能够改变我们治疗疾病的方式。”

[资料来源：Science][责任编辑：丝 丝]