FDA批准治疗亨廷顿氏舞蹈症药物Deutetrabenazine上市

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FDA批准治疗亨廷顿氏舞蹈症药物Deutetrabenazine上市

美国FDA于2017年4月3日批准梯瓦（Teva）公司的Deutetrabenazine（商品名：Austedo）片剂上市，用于治疗亨廷顿氏舞蹈症。

Deutetrabenazine用于舞蹈症的确切作用机制尚不明确，但推测与其从神经末梢可逆性竭耗单胺类（如多巴胺、5-羟色胺、去甲肾上腺素、组胺）的作用有关。Deutetrabenazine的主要循环代谢物α-HTBZ和β-HTBZ为囊泡单胺转运体2（VMAT2）的可逆性抑制药，可致小突触囊泡对单胺类的摄取减少、单胺储存竭耗。

Deutetrabenazine的有效性主要通过一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验评估。试验治疗期共12周，包括8周剂量调整阶段和4周维持阶段，随后1周洗脱期。试验的首要疗效终末指标为总最大舞蹈病（Total Maximal Chorea，TMC）评分的变化。试验结果显示，维持阶段与基线相比，用药组TMC评分改善4.4分，安慰剂组改善1.9分。

Deutetrabenazine最常见的不良反应为嗜睡、腹泻、口干、疲劳。

（来源：http://www.fda.gov/）