国外罕见病医疗保险制度现状

刘伟静等

摘要：

总结国外罕见病医疗保险制度以及罕用药管理制度现状并对其进行分析，为我国罕见病医疗保障提供参考和建议。

关键词：

罕见病；孤儿药；医疗保险制度

中图分类号：

D9

文献标识码：A

文章编号：16723198（2015）11016602

罕见病（rare disease）又称孤儿病（orphan diseases），是指发生概率小，危及个体身体健康或者生命的疾病。根据世界卫生组织的观点，罕见病是指患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病或病变。目前世界范围内已知的罕见病约有5000-8000种，约占人类疾病的10%。罕用药（Orphan Drug）又称孤儿药，是用来治疗、预防、诊断罕见病的药物，目前仅有约1%的罕见病可得到有效治疗药物。为加强罕见病患者的用药保障，减轻其经济负担，多个国家制定了罕用药管理制度，并建立相应的罕见病医疗保险制度。

1国外罕用药管理制度现状及成果

1983年美国罕见疾病组织（NORD）成立，同年通过《孤儿药法案》（Orphan Drug Act）；欧盟委员会于1996年开始制定孤儿药品条例EC141/2000；澳大利亚于1997年建立了专门的罕见病药物计划（Australian Orphan Drugs Program）；加拿大虽无单独的罕见病药物制度，但是建立了紧急用药机制。各国罕用药管理制度对罕用药认定标准以及罕用药的研发扶持、审批、专利保护、市场独占等相关规定见表1。

各国的罕用药管理制度的实施激发了罕用药的研发，提高了罕见病患者的用药保障。1983年美国上市的孤儿药产品仅10种，至2014年底达到478种。欧盟在罕见病药物法规实施前仅8种孤儿药审核通过，至今已有139种孤儿药产品获得欧洲市场孤儿药产品地位。目前澳大利亚医疗产品局公布已注册的罕用药达到287种。

2罕见病医疗保险模式及相关政策

目前多个国家将罕见病涵盖进医疗保险体系，并制定罕见病医疗保险相关政策，以减轻患者的医疗负担。

2.1美国罕见病医疗保险制度

在美国99%的罕见病患者获得治疗所需费用的方式主要包括政府赞助的医疗保健计划，健保组织以及商业保险，其中以商业保险为主。美国制定了处方药计划，即医方照顾计划处方药计划（Prescription Drug Plans，PDP），是为符合医方照顾计划保险资格的患者提供处方药保险的计划。患者可以通过商业保险公司或者药品保险经营者自愿参加，同时有两种选择，一是加入独立的处方药计划（stand-alone PDP），二是加入医方照顾计划中的Part C（MA-PD）来取得处方药的覆盖。

该处方药计划的药品目录包括若干个不同的层次，不同层级的药品共付数额及报销情况不同。对于每个不同的计划，都可以灵活选择保险报销标准而不按照该标准设置，可提供和该标准相当的保险福利，或者提供对患者更有利的保险报销标准。

2.2欧盟罕见病医疗保险制度

2009年欧洲理事大力促进成员国罕见病计划的制定。根据建议，每个成员国都应该尽快地在适当的水平内建立和实施罕见病计划或战略，目标是保证欧洲所有的罕见病患者都能平等地享有优质的诊断、治疗和康复服务。

目前欧洲各国孤儿药的可获得性和居民可及性不尽相同。孤儿药指定、方案援助和上市批准这些程序集中由欧盟负责，但这些产品的定价和报销工作仍然由各成员国自己负责，罕见病治疗可及性方面主要取决于成员国医疗保险体系和相关疾病基金中的藥品定价与报销系统。对比利时、法国、意大利和荷兰4个典型国家的研究发现，孤儿药定价主要以价格管制为主；报销体系以社会医疗保险为主，主要基于预算决定是否报销，部分国家同时考虑成本效益指标，大多数药品全额报销；均存在孤儿药同情用药程序，部分国家拥有孤儿药标签外使用程序；孤儿药处方权主要由专科医生掌握，通过医院药房发放。

2.3澳大利亚罕见病医疗保险制度

澳大利亚境内采取国家医疗保险模式，全体居民均享受全民健康保险，部分居民同时购买私人健康保险。其全民健康保险包括医疗服务保险项目，药品收益计划，州政府和联邦政府在提供全民健康保险项目上的责任合同和专项补助基金，并且在其国家医疗保险基础上配套建立了罕见病特殊药物计划，部分药物补偿比例高达95%-100%。澳大利亚的药品受益计划（Pharmaceutical Benefits Scheme，PBS）旨在为澳大利亚居民提供可负担的、有质量保证的处方药物。通过实施该计划，患者可以及时地获得其所需要的处方药物，并能够负担药品费用，政府对处方药物进行高达80%的费用补偿。对于药品受益计划未涵盖的药品，经澳大利亚卫生部和财政部联合制定的标准，可以将其纳入到救命药品项目（Life Saving Drugs Program，LSDP）中，基本实现对处方药的全面覆盖。

PBS采取的是共同支付机制，受益者在支付费用达到一年的共同支付限额后，每一份处方药政府补偿的比例为80%。对于老年人群、低收入人群等符合评审标准的患者补偿比例更高。救命药计划不设置共同支付机制，该计划主要针对高度专业化的药物进行保障，只有专门认定过的医院才能使用，以保障治疗药物的高品质。而患者必须符合一系列的医疗、非医疗的条件，才能获得该计划里面的药物支持。

2.4加拿大罕见病医疗保险制度

加拿大的卫生保健计划（Public Service Health Care Plan，PSHCP）是联邦政府的综合项目，保障对象主要是联邦政府雇员，包括国会议员、联邦法官、部队成员、指定机构和企业的雇员以及服务过这些部门的退休人员等。该计划较大幅度的保障了该部分人群的用药需求。

对于没有覆盖在PSHCP中的人群，加拿大有扩展健康服务（Extended Health Provision）提供支持，该计划涵盖了一些特定的服务及产品（未覆盖在省或地区的医疗保险计划内），同时也为加拿大境外的居民提供。扩展健康服务中设有灾难性药物保险计划（Catastrophic drug coverage），为承担高额医药费用的患者提供帮助，一年内药品费用低于现款支付限额3000美元的部分，符合报销条件的药品可报销80%的费用，超过现款支付限额3000美元部分，符合条件的药品不用自己支付，政府全部覆盖该部分药品费用。

3我国罕见病医疗保障现状及建议

目前我国罕见病临床病情误诊，预防效率差，患者无药可医或者无法承担药物费用等情况十分突出，在现有非针对性的医保政策下，罕见病患者的医疗保障需求难以得到满足。从国家罕用药相关政策来看，我国缺乏对罕用药生产、税收、市场专有、知识产权等方面的倾斜政策，罕用药的研发严重滞后。目前中国上市的罕用药中只有57种药品进入国家医保目录。2012年1月，由国务院印发的《国家药品安全“十二五”规划》中指出“鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发”，代表着罕用药的研发与生产已经正式纳入了国家药品规划范畴。

从卫生筹资角度来看，我国具备将罕见病纳入或部分纳入医疗保险的能力，但是由于我国一直没有专门的管理机构明确定义罕见病及其种类，直接造成了无法对罕见病开展一系列扶持措施，在相关法律领域、医疗保险体系中要维护罕见病患者的合法权益也十分艰难。因此，为了提高罕用药的可获得性，切实为罕见病患者提供可靠的医疗保障，应做到以下几个方面。首先应统一罕见病合理定义，可以依据我国国情适当放宽或调整罕见病界定标准，纳入合理的界定指标；其次应该推动罕用药研发，加强专利保护，驱动合理的价格竞争，降低罕用药价格；第三，应制定专门的罕用药目录或者将罕用药纳入国家基本药物目录以提高其可获得性；第四，应紧密结合我国目前医疗保障现状及保障水平，合理制定罕见病的筹资及保障标准，建立长久可持续性发展的罕见病保障体系。

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