生物医药实现局部跨越式发展

整理撰稿人：中科院上海生命科学信息中心人口健康与生物医药团队

徐萍（E-mail:xuping@sibs.ac.cn）、李祯祺、于建荣

审稿专家：中国工程院院士、中科院上海药物所丁健研究员，高柳滨研究员

1 全球医药市场进入新一轮调整期

全球医药市场继续保持增长，但面临研发投入与新药产出比下降，专利药到期等问题，医药市场向新兴国家转移，生物技术药物所占比重加大，全球医药市场进入新一轮调整期。

多年来，医药产业一直以高速、持续的增长态势发展，成为发展最快的高技术产业。但整体产业面临研发投入与新药产出比下降问题，阿斯利康、葛兰素、赛诺菲、罗氏以及辉瑞制药等公司的研发费用在过去的15年里持续攀升，而最终获批产品数量却不多，投入与产出不成正比，甚至相距甚远。与此同时，专利药大量到期，从而为仿制药市场带来重大机遇，到2013年，全球销售排名前20的制药企业有35%的专利到期，包括跨国公司的“重磅炸弹”药物①数据来源：IMS Market Prognosis报告。2013—2018年间，有2300亿销售额的药品面临专利到期的风险[1]。而生物技术药作为后起之秀，越来越受到大型制药企业的青睐，2012年世界前20位畅销药中有8个生物技术药物，预计到2018年，生物技术药物占药品销售总收入比重将超过1/4[2]。

由于新兴国家市场的快速增长，全球医药市场格局出现新的变化，尽管发达国家依然主导医药市场，但新兴国家和地区市场增速将会超过欧美等发达国家。根据IMS Health的报告，2016年发达国家将占全球药品消费市场的57%，相比2006年的73%显著降低。其中美国市场份额将由2006年的41%降至2016年的31%。同一时期，欧洲5国（英国、法国、德国、西班牙和意大利）的市场份额将由19%下降至13%，而日本在这段时间里一直保持全球10%左右的市场份额。新兴医药国家的市场份额将由2006年的14%急剧增长至2016年的30%。2012—2016年这些国家医药市场规模年均增长率将达到12%—15%，其市场将扩容1500亿—1650亿美元，同期，世界市场的年均增长率为3%—6%，而美国市场只有1%—4%[3]。

2 新兴生物技术的应用为生物医药产业提供新的发展机遇

生命科学和生物技术领域取得的重大突破正推动生物医药研究和产业进入革命性变化的新时期。转化医学将弥补基础研究和临床应用的鸿沟，加快成果转化，缩短研发时间和成本；个性化诊疗成为新的疾病诊疗模式，美国食品药品管理局（FDA）已列出100多种个性化药物[4]；基因组测序已经进入临床应用，2013年首例接受全基因组筛查试管婴儿诞生，2012年全球基因组测序技术市场市值约为20亿美元，而2017年将增加至42.7亿美元，2012—2017年的年均复合增长率为16%[5]。近10年，合成生物学得到突飞猛进的发展，并取得一系列重大突破，有望在药物开发和疾病治疗展现诱人前景，吸引了全球的广泛关注；以干细胞为代表的细胞治疗技术已日臻成熟，目前，全球有5000多例干细胞临床试验开展②数据来源：美国ClinicalTrials.gov数据库，统计的临床试验包括正在开展的和已经完成的，有5个干细胞药物被批准上市；基因治疗重新受到重视，2012年第一个基因治疗药物得到欧盟批准上市；单克隆抗体已被成功用于治疗肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和移植排斥反应等多种疾病，成为生物制药的最大产品类别，迄今美国FDA已经授权了30多个单克隆抗体用于免疫学疾病和各类癌症的治疗；治疗性癌症疫苗是近年来取得重要突破的又一领域，从2010年第一个治疗性癌症疫苗sipuleucel-T被美国FDA批准上市，已有20多种治疗型癌症疫苗正在研发。反义RNA干扰（RNAi）治疗是通过对特定基因沉默控制其在细胞中表达，进而实现对疾病的治疗，该技术从提出到临床应用仅仅用了20年的时间，目前，已有2个RNAi靶向治疗获得美国FDA批准上市，还有127项临床试验使用了RNAi技术。

新兴技术的发展与应用，为生物医药产业提供了新的发展机遇，成为医药产业新的增长点。

3 中国在生物医药领域迎来良好发展机遇

专利药到期，新药研发产出比下降，新兴国家市场快速增长，国际医药产业格局进入新一轮调整。在此局面下，我国生物医药迎来良好发展机遇，在新医改和老龄化社会等多重因素作用下，市场需求快速增长，政府扶持力度加大，社会资本比较充裕，这些因素有利于我国生物医药产业平稳较快发展。

3.1 利好政策推动我国生物医药领域快速发展

我国对生物医药在内的生物产业支持力度持续加大。2006年，“重大新药创制”和“艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治”被列入国家重大专项予以支持。“十二五”期间，“重大新药创制专项”战略重点包括创新药物研究开发、药物大品种技术改造、创新药物研究开发技术平台建设、企业创新药物孵化基地、新药技术开发关键技术研究和国际合作项目，扶持资金将超过60亿③数据来源：2013年7月17日，科技部中国生物技术发展中心副主任马宏建在2013年医药百强发布会上的讲话。疫苗新型佐剂、治疗性疫苗、重组凝血因子产品等生物药被点名提为2014年重点扶持的研发药物。2009年6月，为加快生物产业发展，国务院颁发了《促进生物产业加快发展的若干政策》。2010年，《国务院关于加快培育和发展战略性新兴产业的决定》中，包括生物医药在内的生物产业被列入7大新兴战略产业。2012年7月9日，国务院正式印发《“十二五”国家战略性新兴产业发展规划》指出，要着力提升生物医药研发能力，开发医药新产品，加快发展生物医学工程技术和产品。2012年12月29日，国务院发布《生物产业发展规划》，提出要突出高品质发展，提升生物医药产业竞争力。此外，国家相关部门也出台了《医药工业“十二五”发展规划》、《医疗器械科技产业“十二五”专项规划》等，以进一步明确各领域的具体目标和任务，这些政策规划为生物医药产业发展营造了有利的政策环境。

3.2 中国生物医药领域已经具备了一定的发展基础

在一系列的政策支持下，我国生物医药发展水平得到了快速提升，生物产业规模保持较快增长。2012年，生物医药产值达到了1852.7亿元；生物医药新产品大量涌现，已经有数十种基因工程药物和疫苗上市、数百种生物技术药物和疫苗处于临床研究阶段。成功实现了青蒿素高效人工合成，全球首支重组戊型肝炎疫苗上市，大肠癌治疗性疫苗“抗原致敏的人树突状细胞”获得III期临床研究批文。中科院上海药物所的靶向Aβ抗老年痴呆寡糖药物971已完成II期临床试验（252病例），初步结果显示安全性好，疗效趋势显著；抗肿瘤一类新药多靶点酪氨酸激酶抑制剂德立替尼2012年9月获临床批件，进入I期临床试验。2011年，首个拥有自主知识产权的小分子抗肿瘤药凯美纳（盐酸埃克替尼片）成功上市，实现了中国新药创制零突破。中科院成都地奥制药集团有限公司研制生产的地奥心血康胶囊2012年4月18日获准欧盟注册上市，实现了中国具有自主知识产权治疗性药品进入发达国家主流市场零的突破。2011年3月，中国疫苗监管体系通过了世界卫生组织（WHO）的评估，标志着中国产疫苗有望供应国际市场。2012年11月，中国食品药品检定研究院生物制品检定所正式获得WHO批准，成为WHO生物制品标准化和评价合作中心，为中国企业生产药品加入WHO全球采购行列提供了强有力的技术支持。

在国家的大力支持下，随着我国在生物医药领域的快速发展，以及在新兴技术领域的强劲发展，我国在国际医药发展的新一轮调整期中，有望实现跨越式发展。

1 Evaluatepharma World Preview 2013,Outlook to 2018-Returning to Growth.http://www.evaluategroup.com/Public/Reports/Evaluate-World-Preview-2013-Outlook-to-2018.aspx.

2 IMS Health.Top 20 Global Products 2012.http://www.imshealth.com/deployedfiles/ims/Global/Content/Corporate/Press%20Room/Top-Line%20Market%20Data%20&%20Trends/Top_20_Global_Products_2012_2.pdf.

3 IMS Institute for Healthcare Informatics.The Global Use of Medicines:Outlook Through 2016.http://www.imshealth.com/deployedfiles/ims/Global/Content/Insights/IMS%20Institute%20for%20Healthcare%20Informatics/Global%20Use%20of%20Meds%202011/Medicines_Outlook_Through_2016_Report.pdf.

4 Innovation in the Biopharmaceutical Pipeline:AMultidimensional View.http://phrma.org/sites/default/files/pdf/2013innovationinthebiopharmaceuticalpipeline-analysisgroupfinal.pdf.

5 Commercial prospects for genomic sequencing technologies.http://www.nature.com/nrd/journal/v12/n5/full/nrd4006.html.