干细胞治疗存在的主要问题及建议

谢俊祥

干细胞（stem cel1）是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞群体，它们可以通过细胞分裂维持自身细胞群的大小，同时又可以进一步分化成为各种不同的组织细胞[1]。干细胞治疗是指由自体或异体来源的人干细胞经体外操作后输入人体，用于疾病治疗的过程。目前干细胞治疗临床研究工作正在全球开展，我国干细胞研究领域也非常活跃，迄今，全国有数百家医疗机构开展干细胞治疗及研究工作。干细胞治疗已经用于心血管、神经系统、血液、肝、肾、糖尿病及骨关节等多种疾病的治疗。在我国，近年来随着干细胞治疗的飞速发展，干细胞治疗、研究中存在的各种问题凸显，有些引发了医疗事故及医疗纠纷，规范、整顿干细胞治疗及研究迫在眉睫。2011年 12月 16日，当时的卫生部和国家食品药品监督管理局联合发函，决定联合开展为期一年的干细胞临床研究和应用规范整顿工作。

1 干细胞治疗存在的主要问题

干细胞自身存在着异常分化、免疫排斥等问题[2]。干细胞治疗技术操作难度较大，潜伏着极大的生物安全和医疗隐患风险，干细胞用于临床治疗必须确保安全性与有效性。

当前，我国干细胞临床研究、应用中存在的主要问题包括以下几个方面。

1.1 多数干细胞治疗缺乏循证医学证据

目前已经进行的干细胞移植实验与临床实验，大多数疗效缺乏循证医学证据。已经开展的很多临床实验都没有进行严格的大规模随机对照研究，也未发现长期疗效，无法为大多数干细胞治疗的可靠性提供直接的证据。

1.2 临床研究中存在大量不规范现象

相关医疗机构开展干细胞临床研究中存在着各种不规范现象。很多医疗机构在干细胞研究方案、研究人员资质与能力、实验室条件以及医学伦理等诸多方面尚不能满足干细胞研究工作要求，临床研究的不规范造成研究结论的失真，严重影响了干细胞治疗的安全、有效性。很多从事干细胞治疗的基层医疗机构，并不具备国家规定要求的卫生主管部门批准的资质，有的医疗机构未经审批擅自开展干细胞移植技术临床研究和应用，由此引发很多医疗事故及医疗纠纷。

1.3 部分临床单位盲目扩大干细胞治疗的适应证

在干细胞的临床应用上，除了造血干细胞移植技术治疗白血病已经取得较好的临床效果外，目前在干细胞治疗的其他领域，多数技术仍处于实验性治疗和临床试验阶段，干细胞治疗的有效性和安全性尚有待进一步研究，在得出有科学依据的结论前，干细胞治疗技术不能应用于临床。但目前国内很多医疗机构干细胞治疗项目几乎囊括了所有系统的疾病，由此造成干细胞治疗技术的滥用。同时，一些医疗机构技术力量薄弱，没有对患者进行认真筛选就随意开展治疗，缺乏经过专家论证的个体化治疗方案，术后也缺乏规范的对病例的跟踪随访，导致医疗事故和医疗纠纷频发，在社会上造成了恶劣的影响。

1.4 用于临床研究与治疗的干细胞质量缺乏有效的控制

目前干细胞来源非常复杂，制备工艺及质量控制指标都不尽相同，因此，多无法控制干细胞质量，严重影响了干细胞治疗的安全、有效性。

2 建议

当前国内干细胞治疗领域存在的主要问题具有一定的普遍性，针对以上干细胞治疗中存在的突出问题，笔者提出以下建议。

2.1 加强对干细胞研究与应用监管的顶层设计

加强干细胞治疗技术监管的顶层设计，在国家层面首先要明确干细胞治疗管理职责，出台并完善相关管理法规。在美国，无论是将干细胞作为药物还是新技术，均由美国食品药品管理局（FDA）负责监管。目前，我国迫切需要卫生和计划生育委员会牵头在干细胞治疗领域明确管理范围与职责。将不同的干细胞治疗技术纳入不同的管理范畴，对相关临床实验、临床应用进行严格的审批与监管。

2.2 制定统一的干细胞及其治疗标准

为了保证干细胞治疗的规范、有序，必须在国家层面加强管理，制定干细胞及其治疗的规范和标准，保证干细胞治疗的安全性。应当根据相关技术评估结论及时发布、更新有关治疗标准，为有资质的临床单位开展干细胞研究、治疗提供充分的科学依据。

2.3 重视并加强干细胞治疗的技术评估工作

干细胞治疗的技术评估工作在当前整顿、规范干细胞治疗技术阶段显得尤为重要。其必须建立在科学文献与相关前期研究的基础上，整个干细胞治疗技术评估过程的设计与方法的应用、数据的收集与分析处理、研究结论的生成等应科学严谨，符合普遍的科学原则，包括研究诚信原则。干细胞治疗技术首次正式应用于临床前，技术拥有者应向经卫生行政部门认可的卫生技术评估管理机构提交技术评估申请。通过对干细胞治疗技术的技术评估，可以全面评价干细胞治疗技术的安全性、有效性，为包括卫生行政主管部门、医疗机构、医务工作者和患者在内的各层次决策者提供合理选择干细胞技术的科学信息与决策依据[3]。应当规定，缺乏技术评估的干细胞治疗技术不得应用于临床。

2.4 建立、完善干细胞治疗技术医学伦理审查制度

对干细胞治疗实行强制性医学伦理审查制度。应设立干细胞治疗伦理委员会，对开展干细胞治疗的相关医疗科室、干细胞制品质量、治疗的科学依据、干细胞来源及捐赠程序、潜在风险评估、临床试验方案等进行严格规范的审查[4]。当前很多医疗机构内部设有伦理审查委员会，积极开展了很多相关工作，但有一些基层医疗单位并未设立相关伦理审查部门，未经伦理审查便开展了相关的治疗工作。而一些已经设立伦理审查制度的医疗单位，工作往往流于形式，并未真正落实伦理审查制度。伦理审查委员会成员应本着对患者高度负责的精神，切实履行职责，对干细胞治疗技术应用于临床前进行严格的伦理审查。

2.5 国家应出台干细胞治疗的管理法规

由于目前干细胞治疗在我国飞速发展，参与干细胞治疗的医疗单位越来越多，在国家层面出台、更新干细胞治疗管理法规迫在眉睫。管理法规的完善，有利于依法对相关临床单位开展干细胞治疗进行有效的行政管理，及时发现存在的各种问题，同时充分运用各种技术手段把包括通报、取缔等在内的制度真正落到实处。

2.6 医疗机构必须按照有关规定开展规范的干细胞临床研究工作

规范干细胞临床研究工作是整顿干细胞治疗的重要内容之一。干细胞临床研究方案必须科学、严谨、规范，符合相关规定。参与干细胞治疗的研究人员的资质与能力、干细胞实验室条件以及医学伦理等方面均必须满足干细胞研究工作的要求。

2.7 加强对开展干细胞治疗医疗机构的内部管理

加强对国内开展干细胞治疗医疗机构的内部管理，建立健全各项管理规章制度，加强对从事干细胞治疗相关人员的培训，严格规范干细胞治疗科目的设置。临床医疗单位在提升临床工作技术水平的同时，要着力提升医务人员职业道德与素养，认真学习国家相关法规、规定，从体制、机制上避免干细胞治疗技术在临床上的滥用。

3 结语

我国干细胞研究与临床应用中存在着诸多问题，引起问题的原因多种多样。目前对干细胞治疗的规范、整顿是促进干细胞治疗向健康方向发展的必然，我们不能因为国内个别临床单位违规开展干细胞治疗造成恶劣影响，就全盘否定干细胞治疗技术未来的发展。目前的整顿是对干细胞研究、应用单位的一次强势洗牌；整顿将令无资质的医疗单位出局、违规者迅速整改。整顿是干细胞治疗技术在我国进一步科学发展的良好开端，有助于从根本上扭转当前我国干细胞治疗领域的无序局面，必将有利于今后干细胞治疗技术的临床研究、应用向着更加科学、规范的方向发展。我们有理由相信，我国干细胞治疗技术的明天将会更加美好。

[1] Zhang GQ, Fang CH.Stem cell research problems and solutions.World Chin J Digestology, 2003, 11(12):2011-2014.(in Chinese)张刚庆, 方驰华.干细胞研究的问题与对策.世界华人消化杂志,2003, 11(12):2011-2014.

[2] Da R, Liu YQ.The clinical application of stem cell therapy and problems.China Foreign Med Treat, 2011, 21(2):190.(in Chinese)达瑞, 刘永琦.干细胞治疗的临床应用及存在的问题.中外医疗,2011, 21(2):190.

[3] Hu ZB, Wang LS, Cui CP, et al.The clinical safety assessment report of stem cell therapy.Chin Med Biotechnol, 2013, 8(5):349-361.(in Chinese)胡泽斌, 王立生, 崔春平, 等.干细胞临床应用安全性评估报告.中国医药生物技术, 2013, 8(5):349-361.

[4] Zhou Q, Zhu WW.Ethical, moral and legal issues of stem cell research and clinical aplication.Sci Soc, 2013, 3(1):26-36.(in Chinese)周琪, 朱宛宛.干细胞临床研究和治疗的伦理、道德及法律问题探讨.科学与社会, 2013, 3(1):26-36.