本刊讯北京协和医院自2005年6月起,率先在我国使用自体外周血造血干细胞移植治疗骨硬化性骨髓瘤(以下称POEMS综合征),迄今已完成自体外周血造血干细胞移植22例次,取得了显著疗效。目前,国外报道的移植病例数累计为38例。
POEMS综合征是一种由浆细胞异常导致的周围神经、内分泌、血液、消化、皮肤、骨、肾脏、浆膜等多系统脏器损害的罕见病。北京协和医院多科协作,证明自体外周血造血干细胞移植是POEMS综合征有效且安全的治疗手段,可最大限度改善症状。来自山东的胥女士是自体外周血造血干细胞移植治疗POEMS综合征的受益者。2006年,30多岁的胥女士由于出现不明原因的足下垂、皮肤变黑等症状,来到协和医院就诊,被确诊为POEMS综合征。经过分析论证,北京协和医院为胥女士进行了自体外周血造血干细胞移植。由于发现早、治疗及时,术后,胥女士的神经系统功能大半恢复。半年后,胥女士进行了第二次自体外周血造血干细胞移植,其神经系统基本恢复,至今无复发。
北京协和医院血液科副主任周道斌教授介绍,自体外周血造血干细胞移植的核心是大剂量化疗,回输的自体造血干细胞主要为恢复造血功能所用。其基本流程为事先从外周血中采集足够的造血干细胞,在低温冰箱冻存。选取合适的时机,对病人进行超大剂量化疗后,重新将造血干细胞输回病人体内。在自体外周血造血干细胞移植过程中,超大剂量的化疗清除了引起POEMS综合征的异常浆细胞,同时,也摧毁了患者自身的免疫系统和造血系统,患者需进入无菌的层流病房进行保护性隔离。回输后的2~3周内,患者的造血功能和免疫功能基本恢复,即可离开层流病房。
北京协和医院从1986年至今,共诊治一百余例POEMS综合征患者,并在国际上率先采用ONLS评分客观评价神经系统疗效,率先应用VEGF水平评估疗效,研究病例数及疗效接近国际先进水平。