指南9：预算影响分析（Budget Impact Analysis）

指南9：预算影响分析（Budget Impact Analysis）

解释：

外推性指“能否将一种环境或群体中的结果应用于或外推至另外一种环境或群体（Willke 2003）”。外推性也称可转换性(Transferability)、可移植性（Transportability）、外部效度、相关性（Relevance）或适用性（Applicability）。关于结果外推性的主要问题是在成本效果产生的有显著差异的不同环境或地点，例如，在中国国内不同区域间，或同一区域内不同群体间都有类似的外推性问题（例如男性与女性之间，年轻人与老年人之间）。讨论外推性时，通常涉及两个层面：（1）从原始研究的环境或研究群体所获得的治疗效果，能应用到另一实际临床环境或群体的程度；（2）将评估结果从某一国家或某一医疗体系，应用到其他国家或其他医疗体系的转移效度（Validity of Transferring）。

将经济评估从一个医疗系统外推到另一个医疗系统是由多方面的因素决定的，这与一个国家或地区的经济水平、资源状况、人文主义、疾病流行病学等相关，所以外推性是经济评估的一个难点（Sculpher，2004）。但不管采用什么方法，每项评估的主要参数在研究结果转化前都需要经当地证实。

（1）效果。主要问题是临床试验条件下获得的疗效数据能否反映在更广泛“真实世界”条件下能够达到的效果。效果不同于疗效，效果是一个药品在真实世界执业环境下使用所表现的结果，即由一群不同科别的医师，针对某一病情或特质差异很大病患群，视病患的需要而给药。大多数研究认为临床适用性/可比性是研究外推性的首要标准。如果不能证明临床疗效/效果的可比性，转化其他需要的临床和成本数据也毫无意义。

（2）经济学数据。我国不同地区及不同国家之间的成本数据有所差异，反映了资源使用类型和相对单位成本水平的差异。例如，不同国家手术患者的住院天数有差异；又如，健康状态偏好的差异通常取决于不同国家文化的差异。建议采用建模技术调整其他国家或环境下观察到的数据，将其应用于当地环境，然后在模型中采用当地单位成本。

（3）跨国试验研究。核心问题在于究竟是汇总所有国家的数据，还是使用最适合于决策者所处情况的区域或国家的数据。如果研究使用了跨国试验的成本数据，那么应当以所使用资源数量和单位价格的形式报告国家间的差异，应当通过敏感性分析检验参数的适当范围。目前学术界正在建立针对处理跨国试验经济学数据问题的方法，包括采用多级建模，以试验为依据的贝叶斯模型，多参数回归分析和净效益回归分析。

9.1 基本作用（Role）

预算影响分析旨在测算纳入新的一个医药产品将对医保支出的综合影响（CCOHTA，2006）。一般而言，狭义的药物经济学分析主要评估不同干预措施间的经济效率差异（EconomicEfficiency），也即孰优孰劣的问题；广义的药物经济学分析可以进行进一步的预算影响分析，估计如果增加新干预措施后，医保开支的可负担性（Affordability）（Mauskopf，2007）。

解释：

本指南不强制要求进行预算影响分析，但提供预算影响分析结果将便于医保付费方做出决策。预算影响分析应作为药物经济学分析的一个补充，而不是取代药物经济学分析。

药物经济学分析与预算影响分析的区别。两者都是进行完整经济学评价的一部分。药物经济学分析通过测量干预措施的成本和产出来判断具有经济效率的干预措施；而预算影响分析通过测量医保基金对新干预措施的可负担性来判断新干预措施是否应纳入医保报销目录。此外，药物经济学分析和预算影响分析在研究角度、目标人群、研究类型、研究时限、成本测量等方面等也均有不同。

若药物经济学分析得到新干预措施更具经济效率，预算影响分析认为医保资金对新干预措施可负担，医保付费方应该将新干预措施纳入医保报销目录；若药物经济学分析得到新干预措施不具经济效率，预算影响分析认为医保资金对新干预措施不可负担，医保付费方不应该将新干预措施纳入医保报销目录；若药物经济学分析和预算影响分析得到的结果相反，医保付费方是否应该将新干预措施纳入医保报销目录学术界目前还没有定论（Neumann，2007）。

9.2 操作细则（Operation Regulations）

9.2.1 确定市场容量， 也即新药所治疗领域的患者数量。市场容量可根据疾病患病率（prevalence）与发病率（incidence）的变化，以及自然因素（如出生率与死亡率）和迁移因素（如移民与迁徙等）等进行预测。

9.2.2 明确两种市场情形：对照情形为新药未列入报销目录的市场状态，新药情形为新药列入报销目录的市场状态。两种情形均应考虑到预期的市场变化，包括其他新干预方式的上市、同类药品的撤市以及替代治疗方式等。

9.2.3市场份额（market share），也即研究的药品所占患者市场的份额。市场份额可参照该疾病领域已发表的权威文献进行估算，也可以依据医保或第三方数据库进行预测。

9.2.4 用药成本：药品价格可以通过多种渠道获取，如定价机构、医院、药店以及厂商等。计算用药成本应依据治疗路径，单一用药或多种药物联合的治疗成本应根据两种情形下报销比例的不同而进行调整。

9.2.5 时间范围：预算影响分析的预测时间一般在3-5年之间（Marshall，2008）。

9.2.6 敏感性分析：为评价假设条件导致的不确定性，应在分析中进行单因素或多因素敏感性分析，以评价通过改变模型中一个或多个参数对模型结果产生的影响。以下参数应考虑作为敏感性分析的检验对象：①两种情形下的药品市场份额；②两种情形下的市场份额；③新药从竞争药品中抢占的市场份额；④刚列入报销目录的药品价格。

图1 预算影响分析的操作流程

解释：

对预算影响分析的分析框架与输入数据进行描述，推荐以Microsoft EXCEL作为分析工具。应确保数据与假设的透明度与可靠性，数据来源于观察资料（如历史数据）或者预期结果（新干预方式上市后的市场目标）。

考虑到中国医保统筹单位以省市级为主，各地的医保补偿政策比较复杂，有时难以明确一个确定的补偿比例，预算影响分析也可以省市为单位，收集省市范围内的市场容量、市场预测与在地区的药品销售价格，分析新的治疗方式对该省市范围的基金的影响。